HUに不耐性または抵抗性がある中国のPV患者におけるP1101の有効性と安全性にアクセスするための研究
ヒドロキシ尿素に不耐性または耐性のある中国の真性赤血球増加症患者におけるP1101の有効性と安全性にアクセスするための第II相単群多施設研究
調査の概要
詳細な説明
適格な被験者は、0週目に250μgの開始用量、2週目に350μgの中用量、4週目に500μgの目標用量、および次の週から500μgの維持用量でP1101で治療されます。 52週目。 24 週目 (6 か月目) に、試験の主要評価項目、すなわち、瀉血または赤血球アフェレーシスを行わない CHR 率を分析します。
以前のHU治療からP1101に切り替える被験者（現在HU治療を受けている被験者）の場合、スクリーニング期間中に用量を徐々に減らす必要があります（臨床診療に基づいて研究者によって調整されます）。 HU 治療は P1101 治療の最大 4 週間以内に終了する必要があり、P1101 治療の 4 週間後に HU を禁止する必要があります。
治療期間中、被験者の通院は2週間に1回予定されています。 治療終了（EOT）訪問は、52週目または研究の早期終了時に実施され、研究終了（EOS）訪問は、EOT訪問の28日後に実施されます。
すべての被験者が24週間の治療を完了した後にデータ分析が行われ、臨床試験レポートが作成され、それに応じて新薬申請が提出されます。 すべての被験者がプロトコルに従ってすべての訪問を完了した後、研究終了の統計分析が実行されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Beijing、中国
- Peking Union Medical College Hospital
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Changsha、中国
- Xiangya Hospital Central South University
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Chongqing、中国
- The first affiliated hospital of chongqing medical universit
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Guangzhou、中国
- Nanfang Hospital affiliated to Southern Medical University
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Hefei、中国
- Anhui Provincial Hospital
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Shanghai、中国
- Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
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Shanghai、中国
- Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiaotong University
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Shenzhen、中国
- Shenzhen Second People's Hospital
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Suzhou、中国
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Tianjin、中国
- The Second Hospital of Tianjin Medical University
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Tianjin、中国
- Institute of Hematology &Blood Diseases Hospital ,Chinese Academy of medical science & Peking Union Medical College
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Wuhan、中国
- Zhongnan Hospital Affiliated to Wuhan University
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Zhejiang、中国
- The First Affiliated Hospital Zhejiang University of Medicine
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Zhengzhou、中国
- Henan Cancer Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントフォームに署名した時点で18歳以上の男性または女性の患者;
- -2016年世界保健機関（WHO）の基準に従ってPVと診断された患者;
血液悪性腫瘍の診断と治療に関する中国臨床腫瘍学会 (CSCO) の 2020 年ガイドラインによると、HU 抵抗性または不耐性の PV 患者は、以下の基準の少なくとも 1 つを満たす必要があります。
薬剤耐性: 2 g/d を超える HU 用量で 3 か月の治療
- Hctを維持するためにはまだ瀉血が必要です
- 骨髄増殖を制御できない (血小板数 > 400x10^9/L および白血球数 > 10x10^9/L など);
- >50％未満の脾臓収縮;
不寛容
- 完全または部分的な臨床血液学的反応を達成するために必要な HU の最小用量で、絶対好中球数 (ANC)
- HU 治療のいずれかの用量で、患者は下肢潰瘍またはその他の耐え難い非血液毒性を発症します。体調不良（吐き気、食欲不振、消化不良、嘔吐、腹痛、便秘等）、肺炎、発熱等
- 以前にインターフェロン療法を受けたことがない;またはスクリーニング時に抗P1101結合抗体が陰性であり、インターフェロンの最後の投与と治験薬の最初の投与との間のウォッシュアウト時間が14日より短くてはならない;
- -スクリーニング時に良好な肝機能を持ち、総ビリルビン≤1.5×正常上限（ULN）、国際正規化比（INR）≤1.5×ULN、アルブミン> 3.5 g / dL、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≤2.0× ULN、およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) ≤2.0 × ULN;
- スクリーニング時の女性のヘモグロビン（HGB）≧10 g/dL、男性のヘモグロビン（HGB）≧11 g/dL;
- スクリーニング時の好中球数≧1.5x10^9/L;
- -スクリーニング時のクレアチニンクリアランス率が40mL /分以上（Cockcroft-Gault式による）;
- 出産の可能性のある男性と女性、および閉経期間が2年未満のすべての女性は、治験薬の最終投与後28日以内に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。
- -患者または患者の保護者が書面によるインフォームドコンセントに署名し、患者が研究要件を遵守できる。
除外基準:
- 症候性脾腫の患者;
- -インターフェロンαに対する禁忌またはインターフェロンαに対する過敏症;
- 研究者がこの研究への患者の参加に影響を与える可能性があると判断した重度または重篤な疾患がある;
- 主要な臓器移植の歴史;
- 妊娠中または授乳中の女性;
研究者が決定した他の疾患を有する患者は、研究結果に影響を与えるか、プロトコルへのコンプライアンスを弱める可能性があります。
- 以前または現在の自己免疫性甲状腺疾患であるが、経口チロキシン補充療法を受けている患者が登録される可能性があります。
- 他の文書化された自己免疫疾患（肝炎、免疫性血小板減少症[ITP]、強皮症、乾癬または自己免疫性関節炎など）;
- -臨床的に重要な肺浸潤、感染性肺炎および非感染性肺炎、またはスクリーニング時の間質性肺炎の過去の病歴;
- -全身症状を伴う活動性感染症（例：スクリーニング時のB型肝炎[HBV]および/またはC型肝炎[HCV]を除く、細菌、真菌、およびヒト免疫不全ウイルス[HIV]の存在）;
- 重度の網膜症（例：サイトメガロウイルス[CMV]による網膜炎、黄斑変性症）または臨床的に重大な眼疾患（糖尿病または高血圧による）の証拠がある;
- 臨床的に重大なうつ病またはうつ病の病歴がある;
- -以前に自殺未遂をしたか、スクリーニング時に自殺傾向のリスクがあります。
- コントロール不良の糖尿病;
- PV および活動性腹腔出血によって引き起こされる血栓塞栓性合併症;
- -過去5年間の悪性腫瘍の病歴（ステージ0の慢性リンパ性白血病[CLL]、治癒した基底細胞癌、扁平上皮癌および表在性黒色腫を除く）;
- 過去 1 年間のアルコールまたは薬物乱用の履歴;
- -真性多血症後骨髄線維症（PPV-MF）、本態性血小板血症、または非PV MPNの病歴または証拠;
- -過去3か月間の末梢血中の芽細胞の存在;
- -治験薬の初回投与前4週間以内に治験薬または治験薬の組み合わせを使用するか、以前に投与された治験薬による影響からまだ回復していません。
禁忌がない限り、アセチルサリチル酸はこの研究のバックグラウンド治療と見なされます。 低用量アセチルサリチル酸の禁忌は、バヤスピリンまたはサリチル酸製剤に対するアレルギー歴、消化性潰瘍、出血傾向、アスピリン喘息（非ステロイド系抗炎症薬などによる喘息発作）、その歴史。 禁忌が見つかった場合は、他の予防的抗血栓薬を使用できます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：P1101による治療
すべての包含基準を満たし、除外基準のいずれも満たさない被験者は、P1101で治療を開始します。
治験薬は 2 週間に 1 回皮下注射し、目標用量は 500 μg とする。
被験者は、0 週目に初回用量 250 μg、2 週目に中間用量 350 μg、4 週目に目標用量 500 μg、次の週から 52 週目まで 500 μg の維持用量を投与されます。
安全性や忍容性を考慮して用量を調整する必要がある場合は、以前の用量に調整してもよいが、治療期間中は目標用量を維持することが望ましい。
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0 週目に初回用量 250 µg、2 週目に中用量 350 µg、4 週目に目標用量 500 µg、52 週目まで維持用量 500 µg。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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中央研究所の検査結果の評価に基づく瀉血または赤血球アフェレーシスのない CHR 率
時間枠：24週目
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24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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中央研究所の検査結果の評価に基づく瀉血または赤血球アフェレーシスのない CHR 率
時間枠：12週目、36週目、52週目
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12週目、36週目、52週目
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Jingjing Zhang、PharmaEssentia
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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