常染色体優性多発性嚢胞腎患者におけるRGLS8429の研究
2025年5月28日 更新者：Regulus Therapeutics Inc.
RGLS8429の安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価するための常染色体優性多発性嚢胞腎患者における第1b相、二重盲検、プラセボ対照、複数用量漸増試験
主な目的
- RGLS8429の安全性と忍容性を評価する
- ADPKD バイオマーカーに対する RGLS8429 の影響を評価する
副次的な目的
- 身長調整総腎臓容積 (htTKV) に対する RGLS8429 の影響を評価する
- RGLS8429 の薬物動態 (PK) 特性を特徴付けるには
- 腎機能に対するRGLS8429の影響を評価する
調査の概要
詳細な説明
このランダム化二重盲検プラセボ対照第 1b 相試験では、RGLS8429 またはプラセボの複数回の漸増用量を ADPKD の被験者に皮下注射で投与し、RGLS8429 の安全性、忍容性、薬力学および薬物動態を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
68
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Mesa、Arizona、アメリカ、85206
- Centricity Research Phoenix Multispecialty
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90022
- Academic Medical Research Institute
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale Nephrology Outpatient Clinic
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic - Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- ELIXIA
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30904
- Southeastern Clinical Research Institute, LLC
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Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ、83706
- CARE Institute
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Chubbuck、Idaho、アメリカ、83202
- CARE Institute
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Idaho Falls、Idaho、アメリカ、83404
- The Idaho Kidney Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60643
- Research by Design, LLC
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Chicago、Illinois、アメリカ、60617
- University of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
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Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Witchita Nephrology Group, PA
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland School of Medicine, Nephrology
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Roseville、Michigan、アメリカ、48066
- St. Clair Nephrology Research
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Pennsylvania
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Bethlehem、Pennsylvania、アメリカ、18017
- Northeast Clinical Research Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Swedish Center for Comprehensive Care
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 男性または女性のADPKD患者、18～70歳
- -ADPKDのクラス1C、1D、または1E Mayo Imaging分類（スクリーニング中に取得されたMRI、または文書化されたMayo分類によるスクリーニングから5年以内に取得された以前のMRIのいずれかに基づく）
- eGFR 30 ～ 90 mL/min/1.73 m2
- 体格指数 (BMI) 18 ～ 35 kg/m2
- -ICFで説明されている研究手順を理解し、同意する必要があり、プロトコルに喜んで従うことができます
主な除外基準:
- 無作為化前28日間のトルバプタン投与
- 被験者は精神的に無力であるか、重大な感情的な問題を抱えています
- -治験責任医師の意見では、被験者が研究を完了したり、研究の手順や要件を遵守したりする可能性が低くなる可能性のある病状または社会的状況;または被験者の安全にリスクをもたらす可能性があります
- -スクリーニング前の過去2年以内のアルコール依存症または薬物乱用の履歴または存在
- 腎臓または腎臓移植レシピエントは 1 人のみ
- -別の臨床試験への参加および/または治験薬または承認された治験薬への曝露 28日以内または治験薬の投与から5半減期のいずれか長い方、投与前。 28日または5半減期ウィンドウは、前回の研究での最後の投薬日から現在の研究の1日目まで計算されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：RGLS8429
研究の無作為化二重盲検部分（パートA）は、約12人の被験者からなる3つの連続コホートで構成され、それぞれが中央で無作為化され、隔週（Q2W）×7回の用量でRGLS8429またはプラセボの皮下注射を受ける（被験者合計36人）。
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皮下注射用溶液
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実験的：プラセボ
研究の無作為化二重盲検部分（パートA）は、約12人の被験者からなる3つの連続コホートで構成され、それぞれが中央で無作為化され、隔週（Q2W）×7回の用量でRGLS8429またはプラセボを皮下注射される（被験者合計36人）。
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皮下注射用溶液
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実験的：オープンラベル固定用量 RGLS8429
研究の非盲検固定用量部分（パートBおよびコホート4）は、それぞれ300 mgのRGLS8429を受ける最大30人の被験者からなる単一コホートで構成されます。
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皮下注射用溶液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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RGLS4829 の安全性と忍容性: AE の発生率
時間枠：113日目までのベースライン
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経時的な有害事象の発生率
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113日目までのベースライン
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ADPKDバイオマーカーに対するRGLS8429の影響
時間枠：113日目までのベースライン
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PC1、PC2、NGAL、および KIM-1 尿バイオマーカーのベースラインからの変化
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113日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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高さ調整総腎臓容積 (htTKV) に対する RGLS8429 の影響
時間枠：113日目までのベースライン
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HtTKV のベースラインからの変化
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113日目までのベースライン
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RGLS8429 の薬物動態特性: Cmax
時間枠：113日目までのベースライン
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RGLS8429 の最大観測濃度 (Cmax)
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113日目までのベースライン
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RGLS8429 の薬物動態特性: Tmax
時間枠：113日目までのベースライン
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RGLS8429 の最大観測濃度 (Tmax) までの時間
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113日目までのベースライン
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RGLS8429 の薬物動態特性: t½
時間枠：113日目までのベースライン
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RGLS8429 の半減期 (t½)
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113日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Rekha Garg, MD、Regulus Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月6日
一次修了 (実際)
2025年1月27日
研究の完了 (実際)
2025年3月27日
試験登録日
最初に提出
2022年8月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年8月25日
最初の投稿 (実際)
2022年8月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月28日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RGLS8429-02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。