Badanie RGLS8429 u pacjentów z autosomalną dominującą policystyczną chorobą nerek
28 maja 2025 zaktualizowane przez: Regulus Therapeutics Inc.
Badanie fazy 1b z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z wielokrotnymi rosnącymi dawkami u pacjentów z autosomalną dominującą policystyczną chorobą nerek w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki RGLS8429
Główne cele
- Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję RGLS8429
- Aby ocenić wpływ RGLS8429 na biomarkery ADPKD
Cele drugorzędne
- Ocena wpływu RGLS8429 na całkowitą objętość nerek dostosowaną do wzrostu (htTKV)
- Aby scharakteryzować właściwości farmakokinetyczne (PK) RGLS8429
- Aby ocenić wpływ RGLS8429 na czynność nerek
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W tym randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 1b, wielokrotne rosnące dawki RGLS8429 lub placebo będą podawane poprzez wstrzyknięcie podskórne pacjentom z ADPKD w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki RGLS8429.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
68
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Stany Zjednoczone, 85206
- Centricity Research Phoenix Multispecialty
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90022
- Academic Medical Research Institute
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale Nephrology Outpatient Clinic
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- ELIXIA
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30904
- Southeastern Clinical Research Institute, LLC
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83706
- CARE Institute
-
Chubbuck, Idaho, Stany Zjednoczone, 83202
- CARE Institute
-
Idaho Falls, Idaho, Stany Zjednoczone, 83404
- The Idaho Kidney Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60643
- Research by Design, LLC
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60617
- University of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
-
Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
- Witchita Nephrology Group, PA
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland School of Medicine, Nephrology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Stany Zjednoczone, 48066
- St. Clair Nephrology Research
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18017
- Northeast Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- Swedish Center for Comprehensive Care
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z ADPKD w wieku od 18 do 70 lat
- Klasy 1C, 1D lub 1E Mayo Imaging Klasyfikacja ADPKD (na podstawie MRI uzyskanego podczas badania przesiewowego lub wcześniejszego MRI uzyskanego w ciągu 5 lat od badania przesiewowego z udokumentowaną klasyfikacją Mayo)
- eGFR od 30 do 90 ml/min/1,73 m2
- Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 35 kg/m2
- Musi zrozumieć i wyrazić zgodę na procedury badania wyjaśnione w ICF oraz być chętnym i zdolnym do przestrzegania protokołu
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Podawanie tolwaptanu w ciągu 28 dni przed randomizacją
- Podmiot jest upośledzony umysłowo lub ma poważne problemy emocjonalne
- Jakiekolwiek warunki medyczne lub okoliczności społeczne, które w opinii badacza mogą sprawić, że jest mało prawdopodobne, aby osoba badana ukończyła badanie lub zastosowała się do procedur i wymagań badania; lub może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa podmiotu
- Historia lub obecność alkoholizmu lub nadużywania narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat przed badaniem przesiewowym
- Tylko jedna nerka lub biorca przeszczepu nerki
- Udział w innym badaniu klinicznym i/lub kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem lub zatwierdzoną terapią do celów eksperymentalnych w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania dawki badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed dawkowaniem. Okna 28-dniowe lub 5 okresów półtrwania będą obliczane od daty ostatniej dawki w poprzednim badaniu do dnia 1 bieżącego badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: RGLS8429
Randomizowana część badania z podwójnie ślepą próbą (Część A) będzie składać się z trzech kolejnych kohort po około 12 pacjentów, z których każda została losowo przydzielona centralnie do grupy otrzymującej RGLS8429 lub placebo we wstrzyknięciu podskórnym co dwa tygodnie (Q2W) x 7 dawek (łącznie 36 pacjentów).
|
Roztwór do wstrzykiwań podskórnych
|
|
Eksperymentalny: Placebo
Randomizowana część badania z podwójnie ślepą próbą (Część A) będzie składać się z trzech kolejnych kohort po około 12 pacjentów, z których każda została losowo przydzielona centralnie do grupy otrzymującej RGLS8429 lub placebo we wstrzyknięciu podskórnym co dwa tygodnie (Q2W) x 7 dawek (łącznie 36 pacjentów).
|
Roztwór do wstrzykiwań podskórnych
|
|
Eksperymentalny: Otwarta etykieta, stała dawka RGLS8429
Otwarta część badania ze stałą dawką (Część B i Kohorta 4) będzie składać się z pojedynczej kohorty składającej się z maksymalnie 30 pacjentów, każdy otrzymujący 300 mg RGLS8429.
|
Roztwór do wstrzykiwań podskórnych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja RGLS4829: częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 113
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych w czasie
|
Linia bazowa do dnia 113
|
|
Wpływ RGLS8429 na biomarkery ADPKD
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 113
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkerów moczu PC1, PC2, NGAL i KIM-1
|
Linia bazowa do dnia 113
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ RGLS8429 na całkowitą objętość nerek dostosowaną do wzrostu (htTKV)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 113
|
Zmiana od linii podstawowej w htTKV
|
Linia bazowa do dnia 113
|
|
Właściwości farmakokinetyczne RGLS8429: Cmax
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 113
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) RGLS8429
|
Linia bazowa do dnia 113
|
|
Właściwości farmakokinetyczne RGLS8429: Tmax
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 113
|
Czas do maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax) RGLS8429
|
Linia bazowa do dnia 113
|
|
Właściwości farmakokinetyczne RGLS8429: t½
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 113
|
Okres półtrwania RGLS8429 (t½)
|
Linia bazowa do dnia 113
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
6 października 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
27 stycznia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 marca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 sierpnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 sierpnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
30 sierpnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Ciliopatie
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mięśni
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby stawów
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Nieprawidłowości mięśniowo-szkieletowe
- Wady wrodzone
- Nieprawidłowości, mnogość
- Choroby nerek, torbielowate
- Choroby nerek
- Zespół policystycznych chorób nerek
- Zespół policystycznych nerek, autosomalny dominujący
- Artrogrypoza
Inne numery identyfikacyjne badania
- RGLS8429-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .