Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av RGLS8429 hos patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom

27 april 2024 uppdaterad av: Regulus Therapeutics Inc.

En fas 1b, dubbelblind, placebokontrollerad, multipla stigande dosstudie på patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken och farmakokinetiken för RGLS8429

Primära mål

  • För att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för RGLS8429
  • För att bedöma effekten av RGLS8429 på ADPKD-biomarkörer

Sekundära mål

  • För att bedöma effekten av RGLS8429 på höjdjusterad total njurvolym (htTKV)
  • Att karakterisera de farmakokinetiska (PK) egenskaperna hos RGLS8429
  • För att bedöma effekten av RGLS8429 på njurfunktionen

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I denna randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas 1b-studie kommer multipla stigande doser av RGLS8429 eller placebo att administreras via subkutan injektion till patienter med ADPKD för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakodynamiken och farmakokinetiken för RGLS8429.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

70

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85206
        • Avslutad
        • Centricity Research Phoenix Multispecialty
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Indragen
        • Amicis Research Center
      • Garden Grove, California, Förenta staterna, 92844
        • Indragen
        • National Institute of Clinical Research, Inc.
      • Granada Hills, California, Förenta staterna, 91344
        • Indragen
        • Amicis Research Center
      • La Mesa, California, Förenta staterna, 91942
        • Indragen
        • California Institute of Renal Research
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90022
        • Rekrytering
        • Academic Medical Research Institute
        • Kontakt:
      • S. Gate, California, Förenta staterna, 90280
        • Indragen
        • Valiance Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Förenta staterna, 33134
        • Indragen
        • Horizon Research Group, LLC
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Avslutad
        • Elixia
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30904
        • Rekrytering
        • Southeastern Clinical Research Institute, LLC
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83706
      • Chubbuck, Idaho, Förenta staterna, 83202
      • Idaho Falls, Idaho, Förenta staterna, 83404
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
        • Kontakt:
          • Cathy Creed, RN, CCRP
          • Telefonnummer: 913-588-0053
          • E-post: ccreed@kumc.edu
        • Kontakt:
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67214
        • Rekrytering
        • Witchita Nephrology Group, PA
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Rekrytering
        • University of Maryland School of Medicine, Nephrology
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Förenta staterna, 48066
        • Rekrytering
        • St. Clair Nephrology Research
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Indragen
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18017
        • Rekrytering
        • Northeast Clinical Research Center
        • Kontakt:
          • Nelson Kopyt, MD
          • Telefonnummer: 610-433-4100
    • Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Rekrytering
        • Swedish Center for Comprehensive Care
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga ADPKD-patienter, 18 till 70 år gamla
  2. Klass 1C, 1D eller 1E Mayo Imaging Klassificering av ADPKD (baserat på antingen MRT som erhållits under screening eller en tidigare MRT som erhållits inom 5 år efter screening med dokumenterad Mayo-klassificering)
  3. eGFR mellan 30 till 90 ml/min/1,73 m2
  4. Body mass index (BMI) 18 till 35 kg/m2
  5. Måste förstå och samtycka till studieprocedurerna som förklaras i ICF och vara villig och kunna följa protokollet

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Administrering av tolvaptan under de 28 dagarna före randomisering
  2. Ämnet är mentalt handikappat eller har betydande känslomässiga problem
  3. Alla medicinska tillstånd eller sociala omständigheter som, enligt utredarens åsikt, kan göra att försökspersonen osannolikt kommer att slutföra studien eller följa studiens procedurer och krav; eller kan utgöra en risk för försökspersonens säkerhet
  4. Historik eller förekomst av alkoholism eller drogmissbruk under de senaste 2 åren före screening
  5. Endast en njure eller njurtransplanterad mottagare
  6. Deltagande i en annan klinisk prövning och/eller exponering för något prövningsläkemedel eller godkänd terapi för prövningsanvändning inom 28 dagar eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlets dosering, beroende på vilken som är längre, före dosering. 28-dagars eller 5-halveringstiden kommer att beräknas från datumet för den sista doseringen i den tidigare studien till dag 1 i den aktuella studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RGLS8429

Den randomiserade, dubbelblinda delen av studien (del A) kommer att bestå av tre sekventiella kohorter om cirka 12 försökspersoner vardera randomiserat centralt för att få RGLS8429 eller placebo genom subkutan injektion varannan vecka (Q2W) x 7 doser (36 försökspersoner totalt).

  • Kohort 1: första dosnivån av RGLS8429 eller placebo
  • Kohort 2: andra dosnivån av RGLS8429 eller placebo
  • Kohort 3: tredje dosnivån av RGLS8429 eller placebo
Läkemedel: RGLS8429
Lösning för subkutan injektion
Experimentell: Placebo

Den randomiserade dubbelblinda delen av studien (del A) kommer att bestå av tre sekventiella kohorter om cirka 12 försökspersoner som vardera randomiseras centralt för att få RGLS8429 eller placebo genom subkutan injektion varannan vecka (Q2W) x 7 doser (totalt 36 försökspersoner).

  • Kohort 1: första dosnivån av RGLS8429 eller placebo
  • Kohort 2: andra dosnivån av RGLS8429 eller placebo
  • Kohort 3: tredje dosnivån av RGLS8429 eller placebo
Läkemedel: Placebo
Lösning för subkutan injektion
Experimentell: Open Label fast dos RGLS8429
Den öppna delen av studien med fast dos (del B och kohort 4) kommer att bestå av en enskild kohort med upp till 30 försökspersoner som var och en får 300 mg RGLS8429.
Läkemedel: RGLS8429
Lösning för subkutan injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för RGLS4829: Förekomst av biverkningar
Tidsram: Baslinje till dag 113
Förekomst av biverkningar över tid
Baslinje till dag 113
Inverkan av RGLS8429 på ADPKD-biomarkörer
Tidsram: Baslinje till dag 113
Förändring från baslinjen i PC1, PC2, NGAL och KIM-1 urinbiomarkörer
Baslinje till dag 113

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inverkan av RGLS8429 på höjdjusterad total njurvolym (htTKV)
Tidsram: Baslinje till dag 113
Ändring från baslinjen i htTKV
Baslinje till dag 113
Farmakokinetiska egenskaper hos RGLS8429: Cmax
Tidsram: Baslinje till dag 113
Maximal observerad koncentration (Cmax) av RGLS8429
Baslinje till dag 113
Farmakokinetiska egenskaper hos RGLS8429: Tmax
Tidsram: Baslinje till dag 113
Tid till maximal observerad koncentration (Tmax) av RGLS8429
Baslinje till dag 113
Farmakokinetiska egenskaper hos RGLS8429: t½
Tidsram: Baslinje till dag 113
Halveringstid för RGLS8429 (t½)
Baslinje till dag 113

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regulus Therapeutics Inc.

Utredare

  • Studierektor: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 oktober 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2022

Första postat (Faktisk)

30 augusti 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RGLS8429-02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Polycystisk njure, autosomal dominant

Kliniska prövningar på RGLS8429

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera