Un estudio de RGLS8429 en pacientes con poliquistosis renal autosómica dominante
28 de mayo de 2025 actualizado por: Regulus Therapeutics Inc.
Estudio de fase 1b, doble ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples ascendentes en pacientes con poliquistosis renal autosómica dominante para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica y la farmacocinética de RGLS8429
Objetivos principales
- Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RGLS8429
- Evaluar el impacto de RGLS8429 en biomarcadores ADPKD
Objetivos secundarios
- Evaluar el impacto de RGLS8429 en el volumen renal total ajustado por altura (htTKV)
- Para caracterizar las propiedades farmacocinéticas (PK) de RGLS8429
- Evaluar el impacto de RGLS8429 en la función renal
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
En este estudio de fase 1b aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, se administrarán múltiples dosis ascendentes de RGLS8429 o placebo mediante inyección subcutánea a sujetos con ADPKD para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica y la farmacocinética de RGLS8429.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
68
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85206
- Centricity Research Phoenix Multispecialty
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90022
- Academic Medical Research Institute
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale Nephrology Outpatient Clinic
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic - Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- ELIXIA
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30904
- Southeastern Clinical Research Institute, LLC
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83706
- CARE Institute
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Chubbuck, Idaho, Estados Unidos, 83202
- CARE Institute
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Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
- The Idaho Kidney Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60643
- Research by Design, LLC
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60617
- University of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
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Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
- Witchita Nephrology Group, PA
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland School of Medicine, Nephrology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Roseville, Michigan, Estados Unidos, 48066
- St. Clair Nephrology Research
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Pennsylvania
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Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18017
- Northeast Clinical Research Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Swedish Center for Comprehensive Care
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos con ADPKD, de 18 a 70 años
- Clase 1C, 1D o 1E Mayo Imaging Classification of ADPKD (basado en la resonancia magnética obtenida durante la selección o una resonancia magnética anterior obtenida dentro de los 5 años posteriores a la selección con clasificación Mayo documentada)
- FGe entre 30 y 90 ml/min/1,73 m2
- Índice de masa corporal (IMC) 18 a 35 kg/m2
- Debe comprender y dar su consentimiento a los procedimientos del estudio explicados en el ICF y estar dispuesto y ser capaz de cumplir con el protocolo.
Criterios clave de exclusión:
- Administración de tolvaptán en los 28 días previos a la aleatorización
- El sujeto está mentalmente incapacitado o tiene problemas emocionales significativos
- Cualquier condición médica o circunstancia social que, en opinión del Investigador, pueda hacer que el sujeto sea poco probable que complete el estudio o cumpla con los procedimientos y requisitos del estudio; o puede representar un riesgo para la seguridad del sujeto
- Antecedentes o presencia de alcoholismo o abuso de drogas en los últimos 2 años antes de la selección
- Solo un riñón o receptor de trasplante de riñón
- Participación en otro ensayo clínico y/o exposición a cualquier fármaco en investigación o terapia aprobada para uso en investigación dentro de los 28 días o 5 semividas de la dosificación del fármaco en investigación, lo que sea más largo, antes de la dosificación. Las ventanas de vida media de 28 días o 5 se calcularán desde la fecha de la última dosificación en el estudio anterior hasta el día 1 del estudio actual.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: RGLS8429
La parte aleatorizada y doble ciego del estudio (Parte A) constará de tres cohortes secuenciales de aproximadamente 12 sujetos, cada uno de ellos asignado al azar de forma centralizada para recibir RGLS8429 o placebo mediante inyección subcutánea cada dos semanas (Q2W) x 7 dosis (36 sujetos en total).
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Solución para inyección subcutánea
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Experimental: Placebo
La parte aleatoria doble ciego del estudio (Parte A) constará de tres cohortes secuenciales de aproximadamente 12 sujetos, cada uno de ellos asignado al azar de forma centralizada para recibir RGLS8429 o placebo mediante inyección subcutánea cada dos semanas (Q2W) x 7 dosis (36 sujetos en total).
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Solución para inyección subcutánea
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Experimental: Dosis fija de etiqueta abierta RGLS8429
La parte abierta del estudio de dosis fija (Parte B y cohorte 4) constará de una única cohorte de hasta 30 sujetos, cada uno de los cuales recibirá 300 mg de RGLS8429.
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Solución para inyección subcutánea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad de RGLS4829: Incidencia de EA
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 113
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Incidencia de eventos adversos a lo largo del tiempo
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Línea de base hasta el día 113
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Impacto de RGLS8429 en biomarcadores ADPKD
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 113
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Cambio desde el inicio en los biomarcadores de orina PC1, PC2, NGAL y KIM-1
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Línea de base hasta el día 113
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Impacto de RGLS8429 en el volumen renal total ajustado por altura (htTKV)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 113
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Cambio desde la línea de base en htTKV
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Línea de base hasta el día 113
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Propiedades farmacocinéticas de RGLS8429: Cmax
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 113
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Concentración máxima observada (Cmax) de RGLS8429
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Línea de base hasta el día 113
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Propiedades farmacocinéticas de RGLS8429: Tmax
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 113
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Tiempo hasta la concentración máxima observada (Tmax) de RGLS8429
|
Línea de base hasta el día 113
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Propiedades farmacocinéticas de RGLS8429: t½
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 113
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Vida media de RGLS8429 (t½)
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Línea de base hasta el día 113
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
27 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
27 de marzo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de agosto de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
30 de agosto de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Ciliopatías
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades Articulares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anomalías musculoesqueléticas
- Anomalías congénitas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Riñón Poliquístico, Autosómico Dominante
- Artrogriposis
Otros números de identificación del estudio
- RGLS8429-02
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .