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Eine Studie zu RGLS8429 bei Patienten mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung

28. Mai 2025 aktualisiert von: Regulus Therapeutics Inc.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1b-Studie mit ansteigender Mehrfachdosis bei Patienten mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von RGLS8429

Hauptziele

  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von RGLS8429
  • Bewertung der Auswirkung von RGLS8429 auf ADPKD-Biomarker

Sekundäre Ziele

  • Bewertung der Auswirkung von RGLS8429 auf das höhenadjustierte Gesamtnierenvolumen (htTKV)
  • Charakterisierung der pharmakokinetischen (PK) Eigenschaften von RGLS8429
  • Bewertung der Auswirkungen von RGLS8429 auf die Nierenfunktion

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-1b-Studie werden Patienten mit ADPKD mehrere aufsteigende Dosen von RGLS8429 oder Placebo subkutan verabreicht, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von RGLS8429 zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Vereinigte Staaten, 85206
        • Centricity Research Phoenix Multispecialty
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90022
        • Academic Medical Research Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale Nephrology Outpatient Clinic
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic - Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • ELIXIA
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30904
        • Southeastern Clinical Research Institute, LLC
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83706
        • CARE Institute
      • Chubbuck, Idaho, Vereinigte Staaten, 83202
        • CARE Institute
      • Idaho Falls, Idaho, Vereinigte Staaten, 83404
        • The Idaho Kidney Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60643
        • Research by Design, LLC
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60617
        • University of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67214
        • Witchita Nephrology Group, PA
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland School of Medicine, Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Vereinigte Staaten, 48066
        • St. Clair Nephrology Research
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18017
        • Northeast Clinical Research Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Swedish Center for Comprehensive Care

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche ADPKD-Patienten im Alter von 18 bis 70 Jahren
  2. Mayo-Bildgebungsklassifizierung der Klasse 1C, 1D oder 1E von ADPKD (entweder basierend auf dem während des Screenings erhaltenen MRT oder einem früheren MRT, das innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening mit dokumentierter Mayo-Klassifizierung erhalten wurde)
  3. eGFR zwischen 30 und 90 ml/min/1,73 m2
  4. Body-Mass-Index (BMI) 18 bis 35 kg/m2
  5. Muss die im ICF erläuterten Studienverfahren verstehen und ihnen zustimmen und bereit und in der Lage sein, das Protokoll einzuhalten

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Verabreichung von Tolvaptan in den 28 Tagen vor der Randomisierung
  2. Das Subjekt ist geistig behindert oder hat erhebliche emotionale Probleme
  3. Jeder medizinische Zustand oder soziale Umstand, der es nach Meinung des Prüfarztes unwahrscheinlich macht, dass der Proband die Studie abschließt oder die Studienverfahren und -anforderungen erfüllt; oder kann ein Risiko für die Sicherheit des Subjekts darstellen
  4. Vorgeschichte oder Vorhandensein von Alkoholismus oder Drogenmissbrauch in den letzten 2 Jahren vor dem Screening
  5. Nur ein Nieren- oder Nierentransplantatempfänger
  6. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie und/oder Exposition gegenüber einem Prüfpräparat oder einer zugelassenen Therapie für Prüfzwecke innerhalb von 28 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach der Dosierung des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Dosierung. Die 28-Tage- oder 5-Halbwertszeit-Fenster werden vom Datum der letzten Dosierung in der vorherigen Studie bis zum Tag 1 der aktuellen Studie berechnet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RGLS8429

Der randomisierte, doppelblinde Teil der Studie (Teil A) besteht aus drei aufeinanderfolgenden Kohorten von etwa 12 Probanden, die jeweils zentral randomisiert alle zwei Wochen (Q2W) x 7 Dosen RGLS8429 oder Placebo durch subkutane Injektion erhalten (insgesamt 36 Probanden).

  • Kohorte 1: erste Dosisstufe von RGLS8429 oder Placebo
  • Kohorte 2: zweite Dosisstufe von RGLS8429 oder Placebo
  • Kohorte 3: dritte Dosisstufe von RGLS8429 oder Placebo
Arzneimittel: RGLS8429
Lösung zur subkutanen Injektion
Experimental: Placebo

Der randomisierte Doppelblindteil der Studie (Teil A) wird aus drei aufeinanderfolgenden Kohorten von etwa 12 Probanden bestehen, die jeweils zentral randomisiert alle zwei Wochen (Q2W) x 7 Dosen RGLS8429 oder Placebo durch subkutane Injektion erhalten (insgesamt 36 Probanden).

  • Kohorte 1: erste Dosisstufe von RGLS8429 oder Placebo
  • Kohorte 2: zweite Dosisstufe von RGLS8429 oder Placebo
  • Kohorte 3: dritte Dosisstufe von RGLS8429 oder Placebo
Arzneimittel: Placebo
Lösung zur subkutanen Injektion
Experimental: Offenes Etikett mit fester Dosis RGLS8429
Der offene Teil der Studie mit fester Dosis (Teil B und Kohorte 4) wird aus einer einzelnen Kohorte von bis zu 30 Probanden bestehen, die jeweils 300 mg RGLS8429 erhalten.
Arzneimittel: RGLS8429
Lösung zur subkutanen Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von RGLS4829: Auftreten von UE
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 113
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse im Laufe der Zeit
Ausgangswert bis Tag 113
Einfluss von RGLS8429 auf ADPKD-Biomarker
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 113
Veränderung der Urin-Biomarker PC1, PC2, NGAL und KIM-1 gegenüber dem Ausgangswert
Ausgangswert bis Tag 113

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einfluss von RGLS8429 auf das höhenadjustierte Gesamtnierenvolumen (htTKV)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 113
Änderung von der Grundlinie in htTKV
Ausgangswert bis Tag 113
Pharmakokinetische Eigenschaften von RGLS8429: Cmax
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 113
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von RGLS8429
Ausgangswert bis Tag 113
Pharmakokinetische Eigenschaften von RGLS8429: Tmax
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 113
Zeit bis zur maximal beobachteten Konzentration (Tmax) von RGLS8429
Ausgangswert bis Tag 113
Pharmakokinetische Eigenschaften von RGLS8429: t½
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 113
Halbwertszeit von RGLS8429 (t½)
Ausgangswert bis Tag 113

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regulus Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGLS8429-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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