Tutkimus RGLS8429:stä potilailla, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaistauti
keskiviikko 28. toukokuuta 2025 päivittänyt: Regulus Therapeutics Inc.
Vaihe 1b, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, usean nousevan annoksen tutkimus potilailla, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaissairaus RGLS8429:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi
Ensisijaiset tavoitteet
- Arvioida RGLS8429:n turvallisuutta ja siedettävyyttä
- Arvioida RGLS8429:n vaikutusta ADPKD-biomarkkereihin
Toissijaiset tavoitteet
- Arvioida RGLS8429:n vaikutus korkeussovitettuun munuaisten kokonaistilavuuteen (htTKV)
- RGLS8429:n farmakokineettisten (PK) ominaisuuksien karakterisoimiseksi
- Arvioida RGLS8429:n vaikutusta munuaisten toimintaan
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa vaiheen 1b tutkimuksessa useita nousevia annoksia RGLS8429:ää tai lumelääkettä annetaan ihonalaisena injektiona ADPKD-potilaille RGLS8429:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikan arvioimiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
68
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85206
- Centricity Research Phoenix Multispecialty
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90022
- Academic Medical Research Institute
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale Nephrology Outpatient Clinic
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- ELIXIA
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30904
- Southeastern Clinical Research Institute, LLC
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83706
- CARE Institute
-
Chubbuck, Idaho, Yhdysvallat, 83202
- CARE Institute
-
Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404
- The Idaho Kidney Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60643
- Research by Design, LLC
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60617
- University of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
- Witchita Nephrology Group, PA
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland School of Medicine, Nephrology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Yhdysvallat, 48066
- St. Clair Nephrology Research
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
- Northeast Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Swedish Center for Comprehensive Care
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset ADPKD-potilaat, 18–70-vuotiaat
- ADPKD:n luokka 1C, 1D tai 1E Mayo-kuvantamisluokitus (perustuu joko seulonnan aikana saatuun magneettikuvaukseen tai aikaisempaan magneettikuvaukseen, joka on saatu 5 vuoden sisällä seulonnasta ja dokumentoitu Mayo-luokitus)
- eGFR välillä 30 - 90 ml/min/1,73 m2
- Painoindeksi (BMI) 18-35 kg/m2
- On ymmärrettävä ja hyväksyttävä ICF:ssä selostetut tutkimusmenettelyt ja oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan protokollaa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Tolvaptaanin anto 28 päivän aikana ennen satunnaistamista
- Tutkittava on henkisesti vammainen tai hänellä on merkittäviä emotionaalisia ongelmia
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai sosiaalinen seikka, joka voi tutkijan mielestä estää tutkittavan suorittamasta tutkimusta tai noudattaa tutkimusmenettelyjä ja -vaatimuksia; tai saattaa aiheuttaa riskin kohteen turvallisuudelle
- Alkoholismin tai huumeiden väärinkäytön historia tai esiintyminen seulontaa edeltäneiden 2 vuoden aikana
- Vain yksi munuaisen tai munuaisensiirron saaja
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen ja/tai altistuminen mille tahansa tutkittavalle lääkkeelle tai hyväksytylle hoidolle tutkimuskäyttöön 28 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa tutkimuslääkkeen annosta sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen annostelua. 28 päivän tai 5 puoliintumisajan ikkunat lasketaan edellisen tutkimuksen viimeisestä annostelusta nykyisen tutkimuksen päivään 1.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RGLS8429
Tutkimuksen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu osa (osa A) koostuu kolmesta peräkkäisestä noin 12 henkilön kohortista, joista kukin satunnaistetaan keskitetysti saamaan RGLS8429:ää tai lumelääkettä ihonalaisena injektiona joka toinen viikko (Q2W) x 7 annosta (yhteensä 36 henkilöä).
|
Liuos ihonalaiseen injektioon
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Tutkimuksen satunnaistettu kaksoissokkoosa (osa A) koostuu kolmesta peräkkäisestä noin 12 henkilön kohortista, joista kukin satunnaistetaan keskitetysti saamaan RGLS8429:ää tai lumelääkettä ihonalaisena injektiona joka toinen viikko (Q2W) x 7 annosta (yhteensä 36 henkilöä).
|
Liuos ihonalaiseen injektioon
|
|
Kokeellinen: Avoin tarra, kiinteä annos RGLS8429
Tutkimuksen avoin kiinteän annoksen osa (osa B ja kohortti 4) koostuu yhdestä kohortista, jossa on enintään 30 henkilöä, joista kukin saa 300 mg RGLS8429:ää.
|
Liuos ihonalaiseen injektioon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RGLS4829:n turvallisuus ja siedettävyys: AE:n esiintyvyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 113
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus ajan myötä
|
Lähtötilanne päivään 113
|
|
RGLS8429:n vaikutus ADPKD-biomarkkereihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 113
|
Muutos lähtötasosta PC1-, PC2-, NGAL- ja KIM-1-virtsan biomarkkereissa
|
Lähtötilanne päivään 113
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RGLS8429:n vaikutus korkeussäädettyyn munuaisten kokonaistilavuuteen (htTKV)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 113
|
Muutos lähtötasosta htTKV:ssa
|
Lähtötilanne päivään 113
|
|
RGLS8429:n farmakokineettiset ominaisuudet: Cmax
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 113
|
RGLS8429:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
|
Lähtötilanne päivään 113
|
|
RGLS8429:n farmakokineettiset ominaisuudet: Tmax
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 113
|
Aika RGLS8429:n havaittuun huippupitoisuuteen (Tmax).
|
Lähtötilanne päivään 113
|
|
RGLS8429:n farmakokineettiset ominaisuudet: t½
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 113
|
RGLS8429:n puoliintumisaika (t½)
|
Lähtötilanne päivään 113
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 6. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 27. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. elokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 30. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Kiliopatiat
- Urogenitaaliset sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Nivelsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Munuaissairaudet, kystiset
- Munuaissairaudet
- Munuaisten polykystiset sairaudet
- Polysystinen munuainen, autosomaalinen dominantti
- Arthrogryposis
Muut tutkimustunnusnumerot
- RGLS8429-02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .