Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RGLS8429 hos patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom

27. april 2024 opdateret af: Regulus Therapeutics Inc.

Et fase 1b, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multiple stigende dosisstudie i patienter med autosomal dominant polycystisk nyresygdom for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​RGLS8429

Primære mål

  • For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RGLS8429
  • At vurdere virkningen af ​​RGLS8429 på ADPKD-biomarkører

Sekundære mål

  • At vurdere virkningen af ​​RGLS8429 på højdejusteret total nyrevolumen (htTKV)
  • At karakterisere de farmakokinetiske (PK) egenskaber af RGLS8429
  • At vurdere virkningen af ​​RGLS8429 på nyrefunktionen

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I dette randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede fase 1b-studie vil flere stigende doser af RGLS8429 eller placebo blive administreret via subkutan injektion til forsøgspersoner med ADPKD for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​RGLS8429.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

70

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forenede Stater, 85206
        • Afsluttet
        • Centricity Research Phoenix Multispecialty
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Trukket tilbage
        • Amicis Research Center
      • Garden Grove, California, Forenede Stater, 92844
        • Trukket tilbage
        • National Institute of Clinical Research, Inc.
      • Granada Hills, California, Forenede Stater, 91344
        • Trukket tilbage
        • Amicis Research Center
      • La Mesa, California, Forenede Stater, 91942
        • Trukket tilbage
        • California Institute of Renal Research
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90022
        • Rekruttering
        • Academic Medical Research Institute
        • Kontakt:
      • S. Gate, California, Forenede Stater, 90280
        • Trukket tilbage
        • Valiance Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33134
        • Trukket tilbage
        • Horizon Research Group, LLC
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Afsluttet
        • Elixia
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30904
        • Rekruttering
        • Southeastern Clinical Research Institute, LLC
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83706
      • Chubbuck, Idaho, Forenede Stater, 83202
      • Idaho Falls, Idaho, Forenede Stater, 83404
    • Illinois
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
        • Kontakt:
          • Cathy Creed, RN, CCRP
          • Telefonnummer: 913-588-0053
          • E-mail: ccreed@kumc.edu
        • Kontakt:
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Rekruttering
        • Witchita Nephrology Group, PA
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Rekruttering
        • University of Maryland School of Medicine, Nephrology
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Forenede Stater, 48066
        • Rekruttering
        • St. Clair Nephrology Research
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
        • Trukket tilbage
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Forenede Stater, 18017
        • Rekruttering
        • Northeast Clinical Research Center
        • Kontakt:
          • Nelson Kopyt, MD
          • Telefonnummer: 610-433-4100
    • Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Rekruttering
        • Swedish Center for Comprehensive Care
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige ADPKD-patienter, 18 til 70 år
  2. Klasse 1C, 1D eller 1E Mayo Imaging Klassificering af ADPKD (baseret på enten MRI opnået under screening eller en tidligere MRI opnået inden for 5 år efter screening med dokumenteret Mayo klassificering)
  3. eGFR mellem 30 og 90 ml/min/1,73 m2
  4. Body mass index (BMI) 18 til 35 kg/m2
  5. Skal forstå og give samtykke til undersøgelsesprocedurerne forklaret i ICF og være villig og i stand til at overholde protokollen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Administration af tolvaptan i de 28 dage før randomisering
  2. Personen er mentalt uarbejdsdygtig eller har betydelige følelsesmæssige problemer
  3. Enhver medicinsk tilstand eller social omstændighed, der efter investigatorens mening kan gøre forsøgspersonen usandsynlig til at fuldføre undersøgelsen eller overholde undersøgelsesprocedurer og -krav; eller kan udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed
  4. Anamnese eller tilstedeværelse af alkoholisme eller stofmisbrug inden for de seneste 2 år forud for screening
  5. Kun én nyre- eller nyretransplanteret modtager
  6. Deltagelse i et andet klinisk forsøg og/eller eksponering for ethvert forsøgslægemiddel eller godkendt terapi til forsøgsbrug inden for 28 dage eller 5 halveringstider efter doseringen af ​​forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst, før dosering. Vinduerne på 28 dage eller 5 halveringstid vil blive beregnet fra datoen for den sidste dosering i den tidligere undersøgelse til dag 1 i den nuværende undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RGLS8429

Den randomiserede, dobbeltblinde del af undersøgelsen (Del A) vil bestå af tre sekventielle kohorter på ca. 12 forsøgspersoner hver randomiseret centralt til at modtage RGLS8429 eller placebo ved subkutan injektion hver anden uge (Q2W) x 7 doser (36 forsøgspersoner i alt).

  • Kohorte 1: første dosisniveau af RGLS8429 eller placebo
  • Kohorte 2: andet dosisniveau af RGLS8429 eller placebo
  • Kohorte 3: tredje dosisniveau af RGLS8429 eller placebo
Medicin: RGLS8429
Opløsning til subkutan injektion
Eksperimentel: Placebo

Den randomiserede dobbeltblinde del af undersøgelsen (Del A) vil bestå af tre sekventielle kohorter på ca. 12 forsøgspersoner hver randomiseret centralt til at modtage RGLS8429 eller placebo ved subkutan injektion hver anden uge (Q2W) x 7 doser (36 forsøgspersoner i alt).

  • Kohorte 1: første dosisniveau af RGLS8429 eller placebo
  • Kohorte 2: andet dosisniveau af RGLS8429 eller placebo
  • Kohorte 3: tredje dosisniveau af RGLS8429 eller placebo
Medicin: Placebo
Opløsning til subkutan injektion
Eksperimentel: Open Label fast dosis RGLS8429
Den åbne del af undersøgelsen med fast dosis (del B og kohorte 4) vil bestå af en enkelt kohorte på op til 30 forsøgspersoner, der hver modtager 300 mg RGLS8429.
Medicin: RGLS8429
Opløsning til subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af RGLS4829: Forekomst af AE'er
Tidsramme: Baseline til dag 113
Forekomst af uønskede hændelser over tid
Baseline til dag 113
Indvirkning af RGLS8429 på ADPKD biomarkører
Tidsramme: Baseline til dag 113
Ændring fra baseline i PC1, PC2, NGAL og KIM-1 urinbiomarkører
Baseline til dag 113

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indvirkning af RGLS8429 på højdejusteret total nyrevolumen (htTKV)
Tidsramme: Baseline til dag 113
Ændring fra baseline i htTKV
Baseline til dag 113
Farmakokinetiske egenskaber af RGLS8429: Cmax
Tidsramme: Baseline til dag 113
Maksimal observeret koncentration (Cmax) af RGLS8429
Baseline til dag 113
Farmakokinetiske egenskaber af RGLS8429: Tmax
Tidsramme: Baseline til dag 113
Tid til maksimal observeret koncentration (Tmax) af RGLS8429
Baseline til dag 113
Farmakokinetiske egenskaber af RGLS8429: t½
Tidsramme: Baseline til dag 113
Halveringstid af RGLS8429 (t½)
Baseline til dag 113

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regulus Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. august 2022

Først opslået (Faktiske)

30. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGLS8429-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycystisk nyre, autosomal dominant

Kliniske forsøg med RGLS8429

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner