Uno studio su RGLS8429 in pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante
28 maggio 2025 aggiornato da: Regulus Therapeutics Inc.
Uno studio di fase 1b, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple ascendenti in pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica di RGLS8429
Obiettivi primari
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità di RGLS8429
- Per valutare l'impatto di RGLS8429 sui biomarcatori ADPKD
Obiettivi secondari
- Per valutare l'impatto di RGLS8429 sul volume renale totale aggiustato in base all'altezza (htTKV)
- Per caratterizzare le proprietà farmacocinetiche (PK) di RGLS8429
- Per valutare l'impatto di RGLS8429 sulla funzione renale
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
In questo studio di fase 1b randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, verranno somministrate dosi multiple crescenti di RGLS8429 o placebo tramite iniezione sottocutanea a soggetti con ADPKD per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica di RGLS8429.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
68
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Mesa, Arizona, Stati Uniti, 85206
- Centricity Research Phoenix Multispecialty
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90022
- Academic Medical Research Institute
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale Nephrology Outpatient Clinic
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic - Florida
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- ELIXIA
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30904
- Southeastern Clinical Research Institute, LLC
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Idaho
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Boise, Idaho, Stati Uniti, 83706
- CARE Institute
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Chubbuck, Idaho, Stati Uniti, 83202
- CARE Institute
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Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
- The Idaho Kidney Institute
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60643
- Research by Design, LLC
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60617
- University of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
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Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
- Witchita Nephrology Group, PA
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland School of Medicine, Nephrology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Roseville, Michigan, Stati Uniti, 48066
- St. Clair Nephrology Research
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
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Pennsylvania
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Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18017
- Northeast Clinical Research Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Swedish Center for Comprehensive Care
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Pazienti ADPKD di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 18 e 70 anni
- Classe 1C, 1D o 1E Classificazione Mayo per immagini dell'ADPKD (basata sulla risonanza magnetica ottenuta durante lo screening o su una precedente risonanza magnetica ottenuta entro 5 anni dallo screening con classificazione Mayo documentata)
- eGFR tra 30 e 90 ml/min/1,73 m2
- Indice di massa corporea (BMI) da 18 a 35 kg/m2
- Deve comprendere e acconsentire alle procedure dello studio spiegate nell'ICF ed essere disposto e in grado di rispettare il protocollo
Criteri chiave di esclusione:
- Somministrazione di tolvaptan nei 28 giorni precedenti la randomizzazione
- Il soggetto è mentalmente incapace o ha significativi problemi emotivi
- Qualsiasi condizione medica o circostanza sociale che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, possa rendere improbabile che il soggetto completi lo studio o si conformi alle procedure e ai requisiti dello studio; o può rappresentare un rischio per l'incolumità del soggetto
- Storia o presenza di alcolismo o abuso di droghe negli ultimi 2 anni prima dello screening
- Solo un destinatario di trapianto di rene o rene
- Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica e/o esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale o terapia approvata per uso sperimentale entro 28 giorni o 5 emivite dalla somministrazione del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della somministrazione. Le finestre di 28 giorni o 5 emivita saranno calcolate dalla data dell'ultima somministrazione nello studio precedente al giorno 1 dello studio attuale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: RGLS8429
La parte randomizzata in doppio cieco dello studio (Parte A) sarà composta da tre coorti sequenziali di circa 12 soggetti, ciascuno randomizzato a livello centrale per ricevere RGLS8429 o placebo mediante iniezione sottocutanea a settimane alterne (Q2W) x 7 dosi (36 soggetti in totale).
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Soluzione per iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Placebo
La parte randomizzata in doppio cieco dello studio (Parte A) sarà composta da tre coorti sequenziali di circa 12 soggetti, ciascuno randomizzato a livello centrale per ricevere RGLS8429 o placebo mediante iniezione sottocutanea a settimane alterne (Q2W) x 7 dosi (36 soggetti in totale).
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Soluzione per iniezione sottocutanea
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Sperimentale: Dose fissa in etichetta aperta RGLS8429
La parte dello studio a dose fissa in aperto (Parte B e Coorte 4) consisterà in un'unica coorte di un massimo di 30 soggetti, ciascuno dei quali riceverà 300 mg di RGLS8429.
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Soluzione per iniezione sottocutanea
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e tollerabilità di RGLS4829: incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 113
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Incidenza di eventi avversi nel tempo
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Dal basale al giorno 113
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Impatto di RGLS8429 sui biomarcatori ADPKD
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 113
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Variazione rispetto al basale nei biomarcatori urinari PC1, PC2, NGAL e KIM-1
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Dal basale al giorno 113
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Impatto di RGLS8429 sul volume renale totale aggiustato in base all'altezza (htTKV)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 113
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Variazione rispetto al basale in htTKV
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Dal basale al giorno 113
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Proprietà di Pharmacokinetic di RGLS8429: Cmax
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 113
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Concentrazione massima osservata (Cmax) di RGLS8429
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Dal basale al giorno 113
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Proprietà farmacocinetiche di RGLS8429: Tmax
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 113
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Tempo alla massima concentrazione osservata (Tmax) di RGLS8429
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Dal basale al giorno 113
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Proprietà farmacocinetiche di RGLS8429: t½
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 113
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Emivita di RGLS8429 (t½)
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Dal basale al giorno 113
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 ottobre 2022
Completamento primario (Effettivo)
27 gennaio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
27 marzo 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 agosto 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 agosto 2022
Primo Inserito (Effettivo)
30 agosto 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 giugno 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Ciliopatie
- Malattie urogenitali
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie urogenitali maschili
- Malattie urologiche
- Malattie urogenitali femminili
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Malattie articolari
- Malattie genetiche, congenite
- Anomalie muscoloscheletriche
- Anomalie congenite
- Anomalie multiple
- Malattie renali, cistiche
- Malattie renali
- Malattie del rene policistico
- Rene policistico, autosomica dominante
- Artrogriposi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RGLS8429-02
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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