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Um estudo de RGLS8429 em pacientes com doença renal policística autossômica dominante

27 de abril de 2024 atualizado por: Regulus Therapeutics Inc.

Estudo de Fase 1b, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Múltipla Dose Ascendente em Pacientes com Doença Renal Policística Autossômica Dominante para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacodinâmica e Farmacocinética de RGLS8429

Objetivos primários

  • Para avaliar a segurança e tolerabilidade de RGLS8429
  • Para avaliar o impacto de RGLS8429 em biomarcadores ADPKD

Objetivos Secundários

  • Avaliar o impacto de RGLS8429 no volume renal total ajustado à altura (htTKV)
  • Para caracterizar as propriedades farmacocinéticas (PK) de RGLS8429
  • Para avaliar o impacto de RGLS8429 na função renal

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Neste estudo de Fase 1b randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, múltiplas doses ascendentes de RGLS8429 ou placebo serão administradas por injeção subcutânea a indivíduos com ADPKD para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacodinâmica e farmacocinética de RGLS8429.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

70

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Estados Unidos, 85206
        • Rescindido
        • Centricity Research Phoenix Multispecialty
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Retirado
        • Amicis Research Center
      • Garden Grove, California, Estados Unidos, 92844
        • Retirado
        • National Institute of Clinical Research, Inc.
      • Granada Hills, California, Estados Unidos, 91344
        • Retirado
        • Amicis Research Center
      • La Mesa, California, Estados Unidos, 91942
        • Retirado
        • California Institute of Renal Research
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90022
        • Recrutamento
        • Academic Medical Research Institute
        • Contato:
      • S. Gate, California, Estados Unidos, 90280
        • Retirado
        • Valiance Clinical Research
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Estados Unidos, 33134
        • Retirado
        • Horizon Research Group, LLC
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Concluído
        • Elixia
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30904
        • Recrutamento
        • Southeastern Clinical Research Institute, LLC
        • Contato:
        • Contato:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83706
      • Chubbuck, Idaho, Estados Unidos, 83202
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Recrutamento
        • The Idaho Kidney Institute
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60643
        • Recrutamento
        • Research by Design, LLC
        • Contato:
        • Contato:
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60617
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
        • Contato:
          • Cathy Creed, RN, CCRP
          • Número de telefone: 913-588-0053
          • E-mail: ccreed@kumc.edu
        • Contato:
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Recrutamento
        • Witchita Nephrology Group, PA
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Recrutamento
        • University of Maryland School of Medicine, Nephrology
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Estados Unidos, 48066
        • Recrutamento
        • St. Clair Nephrology Research
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contato:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89106
        • Retirado
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18017
        • Recrutamento
        • Northeast Clinical Research Center
        • Contato:
          • Nelson Kopyt, MD
          • Número de telefone: 610-433-4100
    • Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Recrutamento
        • Swedish Center for Comprehensive Care
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Pacientes masculinos ou femininos com DRPAD, de 18 a 70 anos
  2. Classe 1C, 1D ou 1E Classificação de imagem de Mayo de ADPKD (com base na ressonância magnética obtida durante a triagem ou em uma ressonância magnética anterior obtida dentro de 5 anos da triagem com classificação de Mayo documentada)
  3. eGFR entre 30 a 90 mL/min/1,73 m2
  4. Índice de massa corporal (IMC) 18 a 35 kg/m2
  5. Deve entender e consentir com os procedimentos do estudo explicados no TCLE e estar disposto e ser capaz de cumprir o protocolo

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Administração de tolvaptano nos 28 dias anteriores à aleatorização
  2. Sujeito está mentalmente incapacitado ou tem problemas emocionais significativos
  3. Qualquer condição médica ou circunstância social que, na opinião do Investigador, possa tornar improvável que o sujeito conclua o estudo ou cumpra os procedimentos e requisitos do estudo; ou pode representar um risco para a segurança do sujeito
  4. História ou presença de alcoolismo ou abuso de drogas nos últimos 2 anos antes da triagem
  5. Apenas um rim ou receptor de transplante renal
  6. Participação em outro ensaio clínico e/ou exposição a qualquer medicamento experimental ou terapia aprovada para uso experimental dentro de 28 dias ou 5 meias-vidas da dosagem do medicamento experimental, o que for mais longo, antes da dosagem. As janelas de 28 dias ou 5 meias-vidas serão calculadas a partir da data da última dosagem no estudo anterior até o dia 1 do estudo atual.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RGLS8429

A parte randomizada e duplo-cega do estudo (Parte A) consistirá em três coortes sequenciais de aproximadamente 12 indivíduos, cada um randomizado centralmente para receber RGLS8429 ou placebo por injeção subcutânea a cada duas semanas (Q2W) x 7 doses (36 indivíduos no total).

  • Coorte 1: primeiro nível de dose de RGLS8429 ou placebo
  • Coorte 2: segundo nível de dose de RGLS8429 ou placebo
  • Coorte 3: terceiro nível de dose de RGLS8429 ou placebo
Medicamento: RGLS8429
Solução para injeção subcutânea
Experimental: Placebo

A parte duplo-cega randomizada do estudo (Parte A) consistirá em três coortes sequenciais de aproximadamente 12 indivíduos, cada um randomizado centralmente para receber RGLS8429 ou placebo por injeção subcutânea a cada duas semanas (Q2W) x 7 doses (36 indivíduos no total).

  • Coorte 1: primeiro nível de dose de RGLS8429 ou placebo
  • Coorte 2: segundo nível de dose de RGLS8429 ou placebo
  • Coorte 3: terceiro nível de dose de RGLS8429 ou placebo
Medicamento: Placebo
Solução para injeção subcutânea
Experimental: Dose fixa de rótulo aberto RGLS8429
A parte de dose fixa aberta do estudo (Parte B e Coorte 4) consistirá em uma única coorte de até 30 indivíduos, cada um recebendo 300 mg de RGLS8429.
Medicamento: RGLS8429
Solução para injeção subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade de RGLS4829: Incidência de EAs
Prazo: Linha de base até o dia 113
Incidência de eventos adversos ao longo do tempo
Linha de base até o dia 113
Impacto de RGLS8429 em biomarcadores ADPKD
Prazo: Linha de base até o dia 113
Alteração da linha de base nos biomarcadores de urina PC1, PC2, NGAL e KIM-1
Linha de base até o dia 113

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impacto do RGLS8429 no volume renal total ajustado à altura (htTKV)
Prazo: Linha de base até o dia 113
Mudança da linha de base em htTKV
Linha de base até o dia 113
Propriedades farmacocinéticas de RGLS8429: Cmax
Prazo: Linha de base até o dia 113
Concentração máxima observada (Cmax) de RGLS8429
Linha de base até o dia 113
Propriedades farmacocinéticas de RGLS8429: Tmax
Prazo: Linha de base até o dia 113
Tempo para concentração máxima observada (Tmax) de RGLS8429
Linha de base até o dia 113
Propriedades farmacocinéticas de RGLS8429: t½
Prazo: Linha de base até o dia 113
Meia-vida de RGLS8429 (t½)
Linha de base até o dia 113

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Regulus Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de agosto de 2022

Primeira postagem (Real)

30 de agosto de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RGLS8429-02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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