Studie RGLS8429 u pacientů s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin
28. května 2025 aktualizováno: Regulus Therapeutics Inc.
Fáze 1b, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s vícenásobnou vzestupnou dávkou u pacientů s autozomálně dominantním polycystickým onemocněním ledvin k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky RGLS8429
Primární cíle
- K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti RGLS8429
- Posoudit dopad RGLS8429 na biomarkery ADPKD
Sekundární cíle
- K posouzení dopadu RGLS8429 na výškově upravený celkový objem ledvin (htTKV)
- Charakterizovat farmakokinetické (PK) vlastnosti RGLS8429
- Posoudit dopad RGLS8429 na renální funkce
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
V této randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studii fáze 1b budou vícenásobné vzestupné dávky RGLS8429 nebo placeba podávány subkutánní injekcí subjektům s ADPKD, aby se vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost, farmakodynamika a farmakokinetika RGLS8429.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
68
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Spojené státy, 85206
- Centricity Research Phoenix Multispecialty
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90022
- Academic Medical Research Institute
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale Nephrology Outpatient Clinic
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- ELIXIA
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30904
- Southeastern Clinical Research Institute, LLC
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83706
- CARE Institute
-
Chubbuck, Idaho, Spojené státy, 83202
- CARE Institute
-
Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
- The Idaho Kidney Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60643
- Research by Design, LLC
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60617
- University of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center Jared Grantham Kidney Institute
-
Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
- Witchita Nephrology Group, PA
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland School of Medicine, Nephrology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Spojené státy, 48066
- St. Clair Nephrology Research
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18017
- Northeast Clinical Research Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Swedish Center for Comprehensive Care
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s ADPKD ve věku 18 až 70 let
- Třída 1C, 1D nebo 1E Mayo Imagingová klasifikace ADPKD (na základě buď MRI získané během screeningu, nebo předchozí MRI získané během 5 let od screeningu s dokumentovanou Mayo klasifikací)
- eGFR mezi 30 až 90 ml/min/1,73 m2
- Index tělesné hmotnosti (BMI) 18 až 35 kg/m2
- Musí rozumět a souhlasit s postupy studie vysvětlenými v ICF a být ochoten a schopen dodržovat protokol
Klíčová kritéria vyloučení:
- Podávání tolvaptanu během 28 dnů před randomizací
- Subjekt je duševně nezpůsobilý nebo má výrazné emocionální problémy
- Jakýkoli zdravotní stav nebo sociální okolnost, která podle názoru zkoušejícího může způsobit, že subjekt nedokončí studii nebo nesplní studijní postupy a požadavky; nebo může představovat riziko pro bezpečnost subjektu
- Anamnéza nebo přítomnost alkoholismu nebo zneužívání drog během posledních 2 let před screeningem
- Pouze jeden příjemce ledviny nebo ledviny
- Účast v jiném klinickém hodnocení a/nebo vystavení jakémukoli hodnocenému léku nebo schválené terapii pro experimentální použití během 28 dnů nebo 5 poločasů od dávkování hodnoceného léku, podle toho, co je delší, před podáním dávky. Okna 28 dnů nebo 5 poločasů se počítají od data poslední dávky v předchozí studii do dne 1 současné studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RGLS8429
Randomizovaná, dvojitě zaslepená část studie (část A) se bude skládat ze tří po sobě jdoucích kohort přibližně 12 subjektů, z nichž každý bude randomizován centrálně, aby dostával RGLS8429 nebo placebo subkutánní injekcí každý druhý týden (Q2W) x 7 dávek (celkem 36 subjektů).
|
Roztok pro subkutánní injekci
|
|
Experimentální: Placebo
Randomizovaná dvojitě zaslepená část studie (část A) se bude skládat ze tří po sobě jdoucích kohort přibližně 12 subjektů, z nichž každý bude randomizován centrálně pro příjem RGLS8429 nebo placeba subkutánní injekcí každý druhý týden (Q2W) x 7 dávek (celkem 36 subjektů).
|
Roztok pro subkutánní injekci
|
|
Experimentální: Otevřená etiketa s pevnou dávkou RGLS8429
Otevřená část studie s fixní dávkou (část B a kohorta 4) se bude skládat z jediné kohorty až 30 subjektů, z nichž každý obdrží 300 mg RGLS8429.
|
Roztok pro subkutánní injekci
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost RGLS4829: Výskyt AE
Časové okno: Výchozí stav ke dni 113
|
Výskyt nežádoucích jevů v průběhu času
|
Výchozí stav ke dni 113
|
|
Vliv RGLS8429 na biomarkery ADPKD
Časové okno: Výchozí stav ke dni 113
|
Změna od výchozí hodnoty v biomarkerech moči PC1, PC2, NGAL a KIM-1
|
Výchozí stav ke dni 113
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vliv RGLS8429 na výškově upravený celkový objem ledvin (htTKV)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 113
|
Změna od výchozí hodnoty v htTKV
|
Výchozí stav ke dni 113
|
|
Farmakokinetické vlastnosti RGLS8429: Cmax
Časové okno: Výchozí stav ke dni 113
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) RGLS8429
|
Výchozí stav ke dni 113
|
|
Farmakokinetické vlastnosti RGLS8429: Tmax
Časové okno: Výchozí stav ke dni 113
|
Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace (Tmax) RGLS8429
|
Výchozí stav ke dni 113
|
|
Farmakokinetické vlastnosti RGLS8429: t½
Časové okno: Výchozí stav ke dni 113
|
Poločas rozpadu RGLS8429 (t½)
|
Výchozí stav ke dni 113
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Rekha Garg, MD, Regulus Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. října 2022
Primární dokončení (Aktuální)
27. ledna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
27. března 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. srpna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. srpna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
30. srpna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. června 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Ciliopatie
- Urogenitální onemocnění
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Onemocnění kloubů
- Genetické choroby, vrozené
- Muskuloskeletální abnormality
- Vrozené vady
- Abnormality, vícenásobné
- Onemocnění ledvin, cystická
- Onemocnění ledvin
- Polycystická onemocnění ledvin
- Polycystická ledvina, autozomálně dominantní
- Artrogrypóza
Další identifikační čísla studie
- RGLS8429-02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .