デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）変異を有する健康な成人ボランティアおよび参加者における AOC 1044 の研究 エクソン 44 スキッピングを受けやすい (EXPLORE44)
2025年7月10日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.
健康な成人ボランティアおよび DMD 変異を有する参加者に静脈内投与された AOC 1044 の単回および複数回の漸増用量の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学的効果を評価する第 1/2 相、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験エクソン44へのスキッピング
AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) は、健康な成人ボランティアおよびエクソン 44 スキッピングの影響を受けやすい DMD 変異を有する参加者における AOC 1044 の単回および複数回の漸増用量の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学的効果を評価する第 1/2 相試験です。
パート A は、健康な成人ボランティアにおける複数のコホート (用量レベル) による単回投与デザインです。
パート B は、デュシェンヌ型の参加者に 3 つのコホート (用量レベル) を使用した複数の漸増用量設計です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
70
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UCSD
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55101
- Gillette Children's
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North Carolina
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Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
- Rare Disease Research NC
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78217
- Worldwide Clinical Trials (Part A only)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7年～55年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
パート A:
主な採用基準:
- -インフォームドコンセントの時点で18歳から45歳までの年齢
- ボディマス指数 (BMI) 18.5 ～ 32.0 kg/m2
主な除外基準:
- 検査結果、ECG、またはバイタルの臨床的に重大な異常
- 処方薬または非処方薬の現在または最近の使用
- スクリーニング時または-1日目の薬物/アルコール検査で陽性
- -スクリーニング時の血圧（BP）> 130 / 80 mmHgの上昇
- -治験薬がスクリーニングから1か月以内または治験薬の5半減期以内に受領された臨床研究への参加
- -計画されたAOC 1044投与の16週間以内の血液または血漿の寄付注：定義された他のプロトコル 包含/除外基準が適用される場合があります
パート B:
主な採用基準:
- -インフォームドコンセントの時点で7歳から27歳までの年齢
- -DMDの臨床診断または6歳以前の明確なDMD症状の発症
- エクソン44スキッピングに適したDMD遺伝子変異の確認
- 体重≧30.5kg
歩行可能または非歩行可能
- 外来参加者: LVEF ≥50% および FVC≥50%
- -歩行不可能な参加者：LVEF≧45％およびFVC≧40％
- PUL 2.0エントリーアイテムA≧3
- コルチコステロイドを使用している場合は、スクリーニング前の 30 日間および研究全体を通して安定した用量 主要な除外基準
- 上腕二頭筋は生検に不向き
- 血清ヘモグロビン < 正常値の下限
- コントロール不良の高血圧または糖尿病
- 細胞療法または遺伝子療法による前治療
- -インフォームドコンセント前6か月以内の別のエクソン44スキッピング剤による前治療
- 最近治験薬で治療された
- 複数の薬物アレルギーの病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AOC 1044-CS1 パート A - 単回投与レベル 1 ～ 5
AOC 1044 は 1 回投与されます。
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AOC 1044は、静脈内（IV）注入によって投与されます
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プラセボコンパレーター：AOC 1044-CS1 パート A - 単回投与: プラセボ
プラセボは1回投与されます。
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プラセボは、静脈内（IV）注入によって投与されます。
他の名前：
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実験的：AOC 1044-CS1 パート B - 複数の昇順用量レベル 1 ～ 3
AOC 1044 は 3 回投与されます。
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AOC 1044は、静脈内（IV）注入によって投与されます
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プラセボコンパレーター：AOC 1044-CS1 パート B - 複数の漸増用量: プラセボ
プラセボは3回投与されます。
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プラセボは、静脈内（IV）注入によって投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療に伴う有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：試験完了まで、85日目（パートA）または169日目（パートB）まで
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試験完了まで、85日目（パートA）または169日目（パートB）まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：第8週まで（パートA）;第12週まで（パートB）
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AOC 1044 の最大血漿濃度 (Cmax)
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第8週まで（パートA）;第12週まで（パートB）
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血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：第8週まで（パートA）;第12週まで（パートB）
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AOC 1044 の終末半減期 (T1/2)
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第8週まで（パートA）;第12週まで（パートB）
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血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：第8週まで（パートA）;第12週まで（パートB）
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AOC 1044 の濃度-時間曲線下面積 (AUC)
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第8週まで（パートA）;第12週まで（パートB）
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骨格筋組織のPMO44レベル
時間枠：第 4 週まで (パート A);第16週まで（パートB）
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第 4 週まで (パート A);第16週まで（パートB）
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尿中薬物動態パラメータ
時間枠：1～2日目（初回投与の0～24時間後）（パートA）; 1～2日目（初回投与後0～24時間）（パートB）
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尿中に排泄された PMO44 の割合
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1～2日目（初回投与の0～24時間後）（パートA）; 1～2日目（初回投与後0～24時間）（パートB）
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骨格筋で測定されたエクソンスキッピングのベースラインからの変化 (パート B のみ)
時間枠：ベースライン、16週目
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ベースライン、16週目
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骨格筋のジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの絶対変化 (パート B のみ)
時間枠：ベースライン、16週目
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ベースライン、16週目
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骨格筋のジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化率 (パート B のみ)
時間枠：ベースライン、16週目
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ベースライン、16週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Carmen Castrillo, MD、Avidity Biosciences, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月9日
一次修了 (実際)
2024年11月25日
研究の完了 (実際)
2024年11月25日
試験登録日
最初に提出
2022年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月2日
最初の投稿 (実際)
2023年1月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月10日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AOC 1044-CS1
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。