Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af AOC 1044 hos raske voksne frivillige og deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD)-mutationer, der kan springe over Exon 44 (EXPLORE44)

24. april 2024 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Et fase 1/2, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamiske virkninger af enkelte og flere stigende doser af AOC 1044 administreret intravenøst ​​til raske voksne frivillige og deltagere med DMD-mutationer. til Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) er et fase 1/2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamiske virkninger af enkelt- og multiple stigende doser af AOC 1044 hos raske voksne frivillige og deltagere med DMD-mutationer, der kan springe exon 44 over.

Del A er et enkeltdosisdesign med flere kohorter (dosisniveauer) hos raske voksne frivillige.

Del B er et multipel-stigende dosisdesign med 3 kohorter (dosisniveauer) hos deltagere med Duchenne.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

64

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's
        • Kontakt:
          • Ashley Bryan
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • UCSD
        • Kontakt:
          • Parissa Shayesteh
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
          • Rabia Farooquee
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research - Atlanta
        • Kontakt:
          • Laura Sutton
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Laura Knosp
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Rekruttering
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Kontakt:
          • Sarah Figueira
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Rekruttering
        • Gillette Children's
        • Kontakt:
          • Laura Feldman
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Rekruttering
        • Rare Disease Research NC
        • Kontakt:
          • Annette Babu
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Rekruttering
        • Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Regina Flomo
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78217
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Worldwide Clinical Trials (Part A only)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Del A:

Nøgleinklusionskriterier:

  • I alderen 18 til 45 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke
  • Body mass index (BMI) på 18,5 til 32,0 kg/m2

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieresultater, EKG'er eller vitale funktioner
  • Aktuel eller nylig brug af receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin
  • Positiv stof/alkoholtest ved screening eller dag -1
  • Forhøjet blodtryk (BP) >130/80 mmHg ved screening
  • Deltagelse i et klinisk studie, hvor et forsøgsprodukt blev modtaget inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsproduktet
  • Blod- eller plasmadonation inden for 16 uger efter planlagt AOC 1044-administration Bemærk: Andre protokol definerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Del B:

Nøgleinklusionskriterier:

  • I alderen 7 til 27 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke
  • Klinisk diagnose af DMD eller klar indtræden af ​​DMD-symptomer ved eller før 6 års alderen
  • Bekræftelse af DMD-genmutation modtagelig for exon 44-spring
  • Vægt ≥ 30,5 kg

  • Ambulant eller ikke-ambulant

    • Ambulante deltagere: LVEF ≥50 % og FVC≥50 %
    • Ikke-ambulerende deltagere: LVEF ≥45 % og FVC≥40 %
  • PUL 2.0 post A ≥3
  • Hvis du tager kortikosteroider, stabil dosis i 30 dage før screening og gennem hele undersøgelsen. Nøgleeksklusionskriterier
  • Biceps brachii muskler uegnede til biopsi
  • Serumhæmoglobin < nedre normalgrænse
  • Ukontrolleret hypertension eller diabetes
  • Forudgående behandling med enhver celle- eller genterapi
  • Forudgående behandling med et andet exon 44 overspringsmiddel inden for 6 måneder før informeret samtykke
  • For nylig behandlet med et forsøgslægemiddel
  • Anamnese med flere lægemiddelallergier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AOC 1044-CS1 del A - enkeltdosisniveauer 1-5
AOC 1044 vil blive administreret én gang.
Medicin: AOC 1044
AOC 1044 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Placebo komparator: AOC 1044-CS1 del A - Enkeltdosis: Placebo
Placebo vil blive givet én gang.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • Saltvand
Eksperimentel: AOC 1044-CS1 del B - Flere stigende dosisniveauer 1-3
AOC 1044 vil blive administreret tre gange.
Medicin: AOC 1044
AOC 1044 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion
Placebo komparator: AOC 1044-CS1 del B - Multipel stigende dosis: Placebo
Placebo vil blive givet tre gange.
Medicin: Placebo
Placebo vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • Saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til dag 85 (del A) eller dag 169 (del B)
Gennem studieafslutning, op til dag 85 (del A) eller dag 169 (del B)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Til og med uge 8 (del A); Til og med uge 12 (del B)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af AOC 1044
Til og med uge 8 (del A); Til og med uge 12 (del B)
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Til og med uge 8 (del A); Til og med uge 12 (del B)
Terminal halveringstid (T1/2) for AOC 1044
Til og med uge 8 (del A); Til og med uge 12 (del B)
Plasma farmakokinetiske (PK) parametre
Tidsramme: Til og med uge 8 (del A); Til og med uge 12 (del B)
Areal under koncentration-tid-kurven (AUC) for AOC 1044
Til og med uge 8 (del A); Til og med uge 12 (del B)
PMO44-niveauer i skeletmuskelvæv
Tidsramme: Til og med uge 4 (del A); Til og med uge 16 (del B)
Til og med uge 4 (del A); Til og med uge 16 (del B)
Urin farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Dag 1-2 (0-24 timer efter første dosis) (Del A); Dag 1-2 (0-24 timer efter første dosis) (Del B)
Fraktion af PMO44 udskilles i urinen
Dag 1-2 (0-24 timer efter første dosis) (Del A); Dag 1-2 (0-24 timer efter første dosis) (Del B)
Ændring fra baseline i exon-spring målt i skeletmuskulatur (kun del B)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Baseline, uge ​​16
Absolut ændring fra baseline i dystrofinproteinniveau i skeletmuskulatur (kun del B)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Baseline, uge ​​16
Procentvis ændring fra baseline i dystrofinproteinniveau i skeletmuskulatur (kun del B)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Baseline, uge ​​16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Marc Morris, MD, JD, MS, Avidity Biosciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

4. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1044-CS1

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med AOC 1044

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner