Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AOC 1044 vizsgálata egészséges felnőtt önkénteseken és Duchenne-izomdystrophia (DMD) mutációkban szenvedő résztvevők körében, amelyek a 44-es exon kihagyására alkalmasak (EXPLORE44)

2024. április 24. frissítette: Avidity Biosciences, Inc.

1/2. fázisú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat az egészséges felnőtt önkénteseknek és DMD-vel részt vevő résztvevőknek intravénásan beadott AOC 1044 egyszeri és többszörös növekvő dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikai hatásait. az Exon 44 kihagyására

Az AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) egy fázis 1/2 vizsgálat, amely az AOC 1044 egyszeri és többszöri növekvő dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikai hatásait értékeli egészséges felnőtt önkénteseken és a 44-es exon kihagyására alkalmas DMD-mutációval rendelkező résztvevőkben.

Az A rész egy egyszeri adagolási terv több kohorsz (dózisszinttel) egészséges felnőtt önkéntesekben.

A B. rész egy többszörösen növekvő dóziselrendezés 3 kohorttal (dózisszinttel) a Duchenne-ben szenvedő résztvevőkben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

64

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Children's
        • Kapcsolatba lépni:
          • Ashley Bryan
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Toborzás
        • UCSD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Parissa Shayesteh
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Rabia Farooquee
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Toborzás
        • Rare Disease Research - Atlanta
        • Kapcsolatba lépni:
          • Laura Sutton
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • University of Iowa
        • Kapcsolatba lépni:
          • Laura Knosp
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • Toborzás
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Kapcsolatba lépni:
          • Sarah Figueira
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Toborzás
        • Gillette Children's
        • Kapcsolatba lépni:
          • Laura Feldman
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Egyesült Államok, 27278
        • Toborzás
        • Rare Disease Research NC
        • Kapcsolatba lépni:
          • Annette Babu
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43215
        • Toborzás
        • Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • Regina Flomo
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78217
        • Aktív, nem toborzó
        • Worldwide Clinical Trials (Part A only)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

A rész:

Főbb felvételi kritériumok:

  • 18 és 45 év közöttiek, beleegyezésük időpontjában
  • Testtömegindex (BMI) 18,5-32,0 kg/m2

Főbb kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős eltérések a laboratóriumi eredményekben, az EKG-ben vagy a vitális értékekben
  • Vényköteles vagy vény nélkül kapható gyógyszerek jelenlegi vagy közelmúltbeli használata
  • Pozitív drog/alkohol teszt a szűréskor vagy -1. napon
  • Emelkedett vérnyomás (BP) >130/80 Hgmm a szűréskor
  • Részvétel olyan klinikai vizsgálatban, amelyben a vizsgálati készítményt a szűrést követő 1 hónapon belül vagy a vizsgálati készítmény 5 felezési idején belül megkapták
  • Vér- vagy plazmaadás az AOC 1044 tervezett beadását követő 16 héten belül Megjegyzés: Egyéb protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak

B rész:

Főbb felvételi kritériumok:

  • 7 és 27 év közöttiek, a beleegyezés időpontjában
  • A DMD klinikai diagnózisa vagy a DMD-tünetek egyértelmű megjelenése 6 éves korban vagy az előtt
  • A 44-es exon kihagyására alkalmas DMD génmutáció megerősítése
  • Súly ≥ 30,5 kg

  • Ambuláns vagy nem járó

    • Ambuláns résztvevők: LVEF ≥50% és FVC ≥50%
    • Nem ambuláns résztvevők: LVEF ≥45% és FVC ≥40%
  • PUL 2.0 belépési tétel A ≥3
  • Ha kortikoszteroidokat szed, stabil dózis 30 napig a szűrés előtt és a vizsgálat során. Kulcsfontosságú kizárási kritériumok
  • Biopsziára alkalmatlan bicepsz brachii izmok
  • Szérum hemoglobin < a normál alsó határa
  • Nem kontrollált magas vérnyomás vagy cukorbetegség
  • Előzetes kezelés bármilyen sejt- vagy génterápiával
  • Előzetes kezelés egy másik exon 44 kihagyó szerrel a tájékoztatáson alapuló beleegyezés előtt 6 hónapon belül
  • Nemrég vizsgált gyógyszerrel kezelték
  • Többféle gyógyszerallergia története

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AOC 1044-CS1 A. rész – Egyszeri adagolási szintek, 1-5
Az AOC 1044 egyszer kerül beadásra.
Drog: AOC 1044
Az AOC 1044-et intravénás (IV) infúzióval kell beadni
Placebo Comparator: AOC 1044-CS1 A rész – Egyszeri adag: Placebo
A placebót egyszer kell beadni.
Drog: Placebo
A placebót intravénás (IV) infúzióban adják be.
Más nevek:
  • Sóoldat
Kísérleti: AOC 1044-CS1 B rész – Többszörösen növekvő dózisszintek 1-3
Az AOC 1044-et háromszor kell beadni.
Drog: AOC 1044
Az AOC 1044-et intravénás (IV) infúzióval kell beadni
Placebo Comparator: AOC 1044-CS1 B rész – Többszörösen növekvő dózis: Placebo
A placebót háromszor adják be.
Drog: Placebo
A placebót intravénás (IV) infúzióban adják be.
Más nevek:
  • Sóoldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulása
Időkeret: A tanulmányok befejezéséig a 85. napig (A rész) vagy a 169. napig (B rész)
A tanulmányok befejezéséig a 85. napig (A rész) vagy a 169. napig (B rész)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: A 8. hétig (A rész); A 12. hétig (B rész)
Maximális plazmakoncentráció (Cmax) AOC 1044
A 8. hétig (A rész); A 12. hétig (B rész)
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: A 8. hétig (A rész); A 12. hétig (B rész)
Az AOC 1044 terminális felezési ideje (T1/2).
A 8. hétig (A rész); A 12. hétig (B rész)
Plazma farmakokinetikai (PK) paraméterek
Időkeret: A 8. hétig (A rész); A 12. hétig (B rész)
Az AOC 1044 koncentráció-idő görbe (AUC) alatti terület
A 8. hétig (A rész); A 12. hétig (B rész)
PMO44 szint a vázizomszövetben
Időkeret: A 4. hétig (A rész); 16. hétig (B rész)
A 4. hétig (A rész); 16. hétig (B rész)
A vizelet farmakokinetikai paraméterei
Időkeret: 1-2. nap (0-24 óra az első adag után) (A rész); 1-2. nap (0-24 óra az első adag után) (B rész)
A vizelettel kiválasztott PMO44 frakció
1-2. nap (0-24 óra az első adag után) (A rész); 1-2. nap (0-24 óra az első adag után) (B rész)
Változás az alapvonalhoz képest a vázizomban mért exonkihagyásban (csak B. rész)
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
Alapállapot, 16. hét
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest a disztrofin fehérje szintjében a vázizomzatban (csak B. rész)
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
Alapállapot, 16. hét
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a disztrofin fehérje szintjében a vázizomzatban (csak B. rész)
Időkeret: Alapállapot, 16. hét
Alapállapot, 16. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Marc Morris, MD, JD, MS, Avidity Biosciences, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. december 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 2.

Első közzététel (Tényleges)

2023. január 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AOC 1044-CS1

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a AOC 1044

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel