Exon 44 Skipping에 순응하는 Duchenne 근이영양증(DMD) 돌연변이가 있는 건강한 성인 자원봉사자 및 참가자의 AOC 1044 연구 (EXPLORE44)
2025년 7월 10일 업데이트: Avidity Biosciences, Inc.
건강한 성인 지원자와 DMD 돌연변이가 있는 참여자에게 AOC 1044의 단일 및 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 효과를 평가하기 위한 1/2상, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구 엑손 44 건너뛰기
AOC 1044-CS1(EXPLORE44)은 건강한 성인 지원자와 엑손 44 스키핑이 가능한 DMD 돌연변이가 있는 참가자를 대상으로 AOC 1044의 단일 및 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학 효과를 평가하기 위한 1/2상 연구입니다.
파트 A는 건강한 성인 지원자를 대상으로 여러 코호트(용량 수준)를 사용하는 단일 용량 설계입니다.
파트 B는 Duchenne 참가자의 3개 코호트(용량 수준)가 있는 다중 상승 용량 설계입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- UCSD
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- Gillette Children's
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
- Rare Disease Research NC
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43215
- Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78217
- Worldwide Clinical Trials (Part A only)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
파트 A:
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 18세 이상 45세 이하
- 체질량 지수(BMI) 18.5~32.0kg/m2
주요 제외 기준:
- 실험실 결과, ECG 또는 바이탈에서 임상적으로 유의미한 이상
- 처방약 또는 비처방약의 현재 또는 최근 사용
- 스크리닝 또는 -1일에 양성 약물/알코올 테스트
- 스크리닝 시 상승된 혈압(BP) >130/80 mmHg
- 스크리닝 후 1개월 이내 또는 연구 제품의 반감기 5회 이내에 임상 시험 제품을 받은 임상 연구 참여자
- 계획된 AOC 1044 투여 16주 이내의 혈액 또는 혈장 기증 참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
파트 B:
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 시점에 7세 이상 27세 이하
- 6세 이전에 DMD의 임상적 진단 또는 명확한 DMD 증상의 시작
- Exon 44 skipping이 가능한 DMD 유전자 돌연변이 확인
- 무게 ≥ 30.5kg
보행 또는 비보행
- 보행 참여자: LVEF ≥50% 및 FVC≥50%
- 비보행 참가자: LVEF ≥45% 및 FVC≥40%
- PUL 2.0 진입 항목 A ≥3
- 코르티코스테로이드를 사용하는 경우, 스크리닝 전 30일 동안 및 연구 기간 내내 안정적인 용량 주요 배제 기준
- 생검에 부적합한 상완이두근
- 혈청 헤모글로빈 < 정상 하한
- 조절되지 않는 고혈압 또는 당뇨병
- 모든 세포 또는 유전자 요법으로 사전 치료
- 정보에 입각한 동의 전 6개월 이내에 다른 엑손 44 건너뛰기로 이전 치료
- 최근 연구 약물로 치료
- 여러 약물 알레르기의 역사
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AOC 1044-CS1 파트 A - 단일 용량 수준 1-5
AOC 1044는 1회 시행됩니다.
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AOC 1044는 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
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위약 비교기: AOC 1044-CS1 파트 A - 단일 용량: 위약
위약은 1회 투여됩니다.
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위약은 정맥내(IV) 주입을 통해 투여될 것이다.
다른 이름들:
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실험적: AOC 1044-CS1 파트 B - 다중 오름차순 용량 수준 1-3
AOC 1044는 세 번 시행됩니다.
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AOC 1044는 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
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위약 비교기: AOC 1044-CS1 파트 B - 다회 용량 증량: 위약
위약은 세 번 투여됩니다.
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위약은 정맥내(IV) 주입을 통해 투여될 것이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 발생률
기간: 연구 완료를 통해 최대 85일(파트 A) 또는 169일(파트 B)까지
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연구 완료를 통해 최대 85일(파트 A) 또는 169일(파트 B)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 8주차까지(파트 A); 12주차까지(파트 B)
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AOC 1044의 최대 혈장 농도(Cmax)
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8주차까지(파트 A); 12주차까지(파트 B)
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혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 8주차까지(파트 A); 12주차까지(파트 B)
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AOC 1044의 말단 반감기(T1/2)
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8주차까지(파트 A); 12주차까지(파트 B)
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혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 8주차까지(파트 A); 12주차까지(파트 B)
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AOC 1044의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
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8주차까지(파트 A); 12주차까지(파트 B)
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골격근 조직의 PMO44 수준
기간: 4주차까지(파트 A); 16주까지(파트 B)
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4주차까지(파트 A); 16주까지(파트 B)
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소변 약동학 매개변수
기간: 1-2일(첫 번째 투여 후 0-24시간)(파트 A); 1-2일차(첫 번째 투여 후 0-24시간)(파트 B)
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소변으로 배설된 PMO44의 분율
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1-2일(첫 번째 투여 후 0-24시간)(파트 A); 1-2일차(첫 번째 투여 후 0-24시간)(파트 B)
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골격근에서 측정된 엑손 스키핑의 기준선으로부터의 변화(파트 B에만 해당)
기간: 기준선, 16주차
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기준선, 16주차
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골격근에서 디스트로핀 단백질 수준의 기준선으로부터 절대 변화(파트 B에만 해당)
기간: 기준선, 16주차
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기준선, 16주차
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골격근에서 디스트로핀 단백질 수준의 기준선으로부터 백분율 변화(파트 B에만 해당)
기간: 기준선, 16주차
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기준선, 16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 9일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 25일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AOC 1044-CS1
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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