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Untersuchung von AOC 1044 bei gesunden erwachsenen Freiwilligen und Teilnehmern mit Mutationen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind (EXPLORE44)

24. April 2024 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Studie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamischen Wirkungen von einzelnen und mehreren ansteigenden Dosen von AOC 1044, die gesunden erwachsenen Freiwilligen und Teilnehmern mit DMD-Mutationen intravenös verabreicht wurden zu Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) ist eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und pharmakodynamischen Wirkungen von einzelnen und mehreren aufsteigenden Dosen von AOC 1044 bei gesunden erwachsenen Freiwilligen und Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für Exon-44-Skipping geeignet sind.

Teil A ist ein Einzeldosisdesign mit mehreren Kohorten (Dosisstufen) bei gesunden erwachsenen Freiwilligen.

Teil B ist ein mehrfach ansteigendes Dosisdesign mit 3 Kohorten (Dosisstufen) bei Teilnehmern mit Duchenne.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

64

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's
        • Kontakt:
          • Ashley Bryan
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • UCSD
        • Kontakt:
          • Parissa Shayesteh
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
          • Rabia Farooquee
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research - Atlanta
        • Kontakt:
          • Laura Sutton
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Kontakt:
          • Laura Knosp
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • Rekrutierung
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Kontakt:
          • Sarah Figueira
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Rekrutierung
        • Gillette Children's
        • Kontakt:
          • Laura Feldman
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research NC
        • Kontakt:
          • Annette Babu
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Rekrutierung
        • Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Regina Flomo
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78217
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Worldwide Clinical Trials (Part A only)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Teil A:

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Alter von 18 bis einschließlich 45 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Body-Mass-Index (BMI) von 18,5 bis 32,0 kg/m2

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Anomalien in Laborergebnissen, EKGs oder Vitalwerten
  • Aktuelle oder kürzliche Verwendung von verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten
  • Positiver Drogen-/Alkoholtest beim Screening oder Tag -1
  • Erhöhter Blutdruck (BP) > 130/80 mmHg beim Screening
  • Teilnahme an einer klinischen Studie, bei der ein Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats erhalten wurde
  • Blut- oder Plasmaspende innerhalb von 16 Wochen nach der geplanten Verabreichung von AOC 1044 Hinweis: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Teil B:

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Alter von 7 bis einschließlich 27 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Klinische Diagnose von DMD oder deutliches Auftreten von DMD-Symptomen im oder vor dem Alter von 6 Jahren
  • Bestätigung einer DMD-Genmutation, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet ist
  • Gewicht ≥ 30,5 kg

  • Gehfähig oder nicht gehfähig

    • Ambulante Teilnehmer: LVEF ≥ 50 % und FVC ≥ 50 %
    • Nicht gehfähige Teilnehmer: LVEF ≥ 45 % und FVC ≥ 40 %
  • PUL 2.0 Eintrag Punkt A ≥3
  • Wenn auf Kortikosteroiden, stabile Dosis für 30 Tage vor dem Screening und während der gesamten Studie Schlüsselausschlusskriterien
  • Bizeps-Brachii-Muskeln, die für eine Biopsie ungeeignet sind
  • Serumhämoglobin < Untergrenze des Normalwerts
  • Unkontrollierter Bluthochdruck oder Diabetes
  • Vorbehandlung mit Zell- oder Gentherapie
  • Vorherige Behandlung mit einem anderen Exon-44-Skipping-Mittel innerhalb von 6 Monaten vor Einverständniserklärung
  • Kürzlich mit einem Prüfpräparat behandelt
  • Vorgeschichte mehrerer Arzneimittelallergien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AOC 1044-CS1 Teil A - Einzeldosisstufen 1-5
AOC 1044 wird einmalig verabreicht.
Arzneimittel: AOC 1044
AOC 1044 wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Placebo-Komparator: AOC 1044-CS1 Teil A – Einzeldosis: Placebo
Placebo wird einmal verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung
Experimental: AOC 1044-CS1 Teil B - Mehrere ansteigende Dosisstufen 1-3
AOC 1044 wird dreimal verabreicht.
Arzneimittel: AOC 1044
AOC 1044 wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht
Placebo-Komparator: AOC 1044-CS1 Teil B – Mehrfache ansteigende Dosis: Placebo
Placebo wird dreimal verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird über eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis Studienabschluss bis Tag 85 (Teil A) oder Tag 169 (Teil B)
Bis Studienabschluss bis Tag 85 (Teil A) oder Tag 169 (Teil B)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis Woche 8 (Teil A); Bis Woche 12 (Teil B)
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von AOC 1044
Bis Woche 8 (Teil A); Bis Woche 12 (Teil B)
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis Woche 8 (Teil A); Bis Woche 12 (Teil B)
Terminale Halbwertszeit (T1/2) von AOC 1044
Bis Woche 8 (Teil A); Bis Woche 12 (Teil B)
Parameter der Plasmapharmakokinetik (PK).
Zeitfenster: Bis Woche 8 (Teil A); Bis Woche 12 (Teil B)
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von AOC 1044
Bis Woche 8 (Teil A); Bis Woche 12 (Teil B)
PMO44-Spiegel im Skelettmuskelgewebe
Zeitfenster: Bis Woche 4 (Teil A); Bis Woche 16 (Teil B)
Bis Woche 4 (Teil A); Bis Woche 16 (Teil B)
Pharmakokinetische Parameter des Urins
Zeitfenster: Tag 1-2 (0-24 Stunden nach der ersten Dosis) (Teil A); Tag 1-2 (0-24 Stunden nach der ersten Dosis) (Teil B)
Anteil von PMO44, der im Urin ausgeschieden wird
Tag 1-2 (0-24 Stunden nach der ersten Dosis) (Teil A); Tag 1-2 (0-24 Stunden nach der ersten Dosis) (Teil B)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Exon-Skipping, gemessen im Skelettmuskel (nur Teil B)
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Baseline, Woche 16
Absolute Veränderung des Dystrophin-Proteinspiegels im Skelettmuskel gegenüber dem Ausgangswert (nur Teil B)
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Baseline, Woche 16
Prozentuale Veränderung des Dystrophin-Proteinspiegels im Skelettmuskel gegenüber dem Ausgangswert (nur Teil B)
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Baseline, Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Marc Morris, MD, JD, MS, Avidity Biosciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AOC 1044-CS1

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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