Badanie AOC 1044 u zdrowych dorosłych ochotników i uczestników z mutacjami dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) podatnymi na pominięcie eksonu 44 (EXPLORE44)
10 lipca 2025 zaktualizowane przez: Avidity Biosciences, Inc.
Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek AOC 1044 podawanych dożylnie zdrowym dorosłym ochotnikom i uczestnikom z mutacjami DMD Możliwe do pomijania eksonu 44
AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) to badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek AOC 1044 u zdrowych dorosłych ochotników i uczestników z mutacjami DMD podatnymi na pominięcie egzonu 44.
Część A to schemat pojedynczej dawki z wieloma kohortami (poziomami dawek) u zdrowych dorosłych ochotników.
Część B to projekt dawki wielokrotnie rosnącej z 3 kohortami (poziomami dawek) u uczestników z Duchenne'em.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
70
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UCSD
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Rare Disease Research - Atlanta
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
- Gillette Children's
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27278
- Rare Disease Research NC
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
- Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78217
- Worldwide Clinical Trials (Part A only)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat do 55 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Część A:
Kluczowe kryteria włączenia:
- Wiek od 18 do 45 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18,5 do 32,0 kg/m2
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, EKG lub czynności życiowych
- Obecne lub niedawne stosowanie leków na receptę lub bez recepty
- Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków/alkoholu podczas badania przesiewowego lub dnia -1
- Podwyższone ciśnienie krwi (BP) >130/80 mmHg podczas badania przesiewowego
- Udział w badaniu klinicznym, w którym badany produkt otrzymano w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego produktu
- Oddawanie krwi lub osocza w ciągu 16 tygodni od planowanego podania AOC 1044 Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Część B:
Kluczowe kryteria włączenia:
- Wiek od 7 do 27 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Rozpoznanie kliniczne DMD lub wyraźny początek objawów DMD w wieku 6 lat lub wcześniej
- Potwierdzenie mutacji genu DMD podatnej na pominięcie eksonu 44
- Waga ≥ 30,5 kg
Ambulatoryjne lub nieambulatoryjne
- Uczestnicy ambulatoryjni: LVEF ≥50% i FVC≥50%
- Uczestnicy niechodzący: LVEF ≥45% i FVC≥40%
- Pozycja wpisu PUL 2.0 A ≥3
- W przypadku przyjmowania kortykosteroidów stabilna dawka przez 30 dni przed badaniem przesiewowym i przez cały czas trwania badania Kluczowe kryteria wykluczenia
- Mięsień dwugłowy ramienia nie nadaje się do biopsji
- Hemoglobina w surowicy < dolna granica normy
- Niekontrolowane nadciśnienie lub cukrzyca
- Wcześniejsze leczenie jakąkolwiek terapią komórkową lub genową
- Wcześniejsze leczenie innym środkiem pomijającym egzon 44 w ciągu 6 miesięcy przed uzyskaniem świadomej zgody
- Ostatnio leczony eksperymentalnym lekiem
- Historia alergii na wiele leków
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AOC 1044-CS1 Część A – Pojedyncza dawka Poziomy 1-5
AOC 1044 zostanie podany raz.
|
AOC 1044 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
|
|
Komparator placebo: AOC 1044-CS1 Część A — Pojedyncza dawka: Placebo
Placebo zostanie podane jednorazowo.
|
Placebo będzie podawane we wlewie dożylnym (IV).
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: AOC 1044-CS1 Część B – Wiele rosnących poziomów dawek 1-3
AOC 1044 zostanie wydany trzykrotnie.
|
AOC 1044 będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).
|
|
Komparator placebo: AOC 1044-CS1 Część B – Wielokrotna dawka rosnąca: Placebo
Placebo zostanie podane trzy razy.
|
Placebo będzie podawane we wlewie dożylnym (IV).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do ukończenia badania, do dnia 85 (część A) lub dnia 169 (część B)
|
Do ukończenia badania, do dnia 85 (część A) lub dnia 169 (część B)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Do tygodnia 8 (część A); Do tygodnia 12 (część B)
|
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) AOC 1044
|
Do tygodnia 8 (część A); Do tygodnia 12 (część B)
|
|
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Do tygodnia 8 (część A); Do tygodnia 12 (część B)
|
Końcowy okres półtrwania (T1/2) AOC 1044
|
Do tygodnia 8 (część A); Do tygodnia 12 (część B)
|
|
Parametry farmakokinetyczne (PK) osocza
Ramy czasowe: Do tygodnia 8 (część A); Do tygodnia 12 (część B)
|
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas (AUC) AOC 1044
|
Do tygodnia 8 (część A); Do tygodnia 12 (część B)
|
|
Poziomy PMO44 w tkance mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Do tygodnia 4 (część A); Do tygodnia 16 (część B)
|
Do tygodnia 4 (część A); Do tygodnia 16 (część B)
|
|
|
Parametry farmakokinetyczne moczu
Ramy czasowe: Dzień 1-2 (0-24 godziny po pierwszej dawce) (Część A); Dzień 1-2 (0-24 godziny po pierwszej dawce) (Część B)
|
Frakcja PMO44 wydalana z moczem
|
Dzień 1-2 (0-24 godziny po pierwszej dawce) (Część A); Dzień 1-2 (0-24 godziny po pierwszej dawce) (Część B)
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomijaniu eksonów mierzona w mięśniach szkieletowych (tylko część B)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej poziomu białka dystrofiny w mięśniach szkieletowych (tylko część B)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
|
|
Zmiana procentowa poziomu białka dystrofiny w mięśniach szkieletowych względem wartości wyjściowych (tylko część B)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Wartość wyjściowa, tydzień 16
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Carmen Castrillo, MD, Avidity Biosciences, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 listopada 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 listopada 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 grudnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 stycznia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 stycznia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AOC 1044-CS1
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .