Studio di AOC 1044 in volontari adulti sani e partecipanti con mutazioni della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibili di salto dell'esone 44 (EXPLORE44)
24 aprile 2024 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.
Uno studio di fase 1/2, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di dosi ascendenti singole e multiple di AOC 1044 somministrate per via endovenosa a volontari adulti sani e partecipanti con mutazioni DMD suscettibili all'esone 44 saltando
AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) è uno studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di dosi ascendenti singole e multiple di AOC 1044 in volontari adulti sani e partecipanti con mutazioni DMD suscettibili di salto dell'esone 44.
La parte A è un progetto a dose singola con più coorti (livelli di dose) in volontari adulti sani.
La parte B è un disegno a dose ascendente multipla con 3 coorti (livelli di dose) nei partecipanti con Duchenne.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
64
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Avidity Biosciences, Inc.
- Numero di telefono: 858-771-7038
- Email: medinfo@aviditybio.com
Luoghi di studio
-
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Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Reclutamento
- Arkansas Children's
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Contatto:
- Ashley Bryan
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Reclutamento
- UCSD
-
Contatto:
- Parissa Shayesteh
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Reclutamento
- Stanford University
-
Contatto:
- Rabia Farooquee
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Reclutamento
- Rare Disease Research - Atlanta
-
Contatto:
- Laura Sutton
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Reclutamento
- University of Iowa
-
Contatto:
- Laura Knosp
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- Reclutamento
- University of Massachusetts Chan Medical School
-
Contatto:
- Sarah Figueira
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
- Reclutamento
- Gillette Children's
-
Contatto:
- Laura Feldman
-
-
North Carolina
-
Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
- Reclutamento
- Rare Disease Research NC
-
Contatto:
- Annette Babu
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
- Reclutamento
- Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
-
Contatto:
- Regina Flomo
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
- Attivo, non reclutante
- Worldwide Clinical Trials (Part A only)
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 7 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Descrizione
Parte A:
Criteri chiave di inclusione:
- Di età compresa tra 18 e 45 anni inclusi, al momento del consenso informato
- Indice di massa corporea (BMI) da 18,5 a 32,0 kg/m2
Criteri chiave di esclusione:
- Anomalie clinicamente significative nei risultati di laboratorio, ECG o parametri vitali
- Uso attuale o recente di farmaci con o senza prescrizione medica
- Test antidroga/alcool positivo allo screening o al giorno -1
- Pressione sanguigna elevata (PA) >130/80 mmHg allo screening
- Partecipazione a uno studio clinico in cui è stato ricevuto un prodotto sperimentale entro 1 mese dallo screening o entro 5 emivite del prodotto sperimentale
- Donazione di sangue o plasma entro 16 settimane dalla somministrazione pianificata di AOC 1044 Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Parte B:
Criteri chiave di inclusione:
- Età compresa tra 7 e 27 anni inclusi, al momento del consenso informato
- Diagnosi clinica di DMD o chiara insorgenza dei sintomi della DMD all'età di 6 anni o prima
- Conferma della mutazione del gene DMD suscettibile di salto dell'esone 44
- Peso ≥ 30,5 kg
Ambulatorio o non ambulante
- Partecipanti ambulatoriali: LVEF ≥50% e FVC≥50%
- Partecipanti non deambulanti: LVEF ≥45% e FVC≥40%
- Voce di ingresso PUL 2.0 A ≥3
- Se in trattamento con corticosteroidi, dose stabile per 30 giorni prima dello screening e durante lo studio Criteri chiave di esclusione
- Muscoli bicipite brachiale non idonei alla biopsia
- Emoglobina sierica < limite inferiore della norma
- Ipertensione incontrollata o diabete
- Trattamento precedente con qualsiasi terapia cellulare o genica
- Precedente trattamento con un altro agente che salta l'esone 44 entro 6 mesi prima del consenso informato
- Recentemente trattato con un farmaco sperimentale
- Storia di più allergie ai farmaci
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: AOC 1044-CS1 Parte A - Dose singola Livelli 1-5
L'AOC 1044 verrà somministrato una volta.
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AOC 1044 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
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Comparatore placebo: AOC 1044-CS1 Parte A - Dose singola: Placebo
Il placebo verrà somministrato una volta.
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Il placebo verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
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Sperimentale: AOC 1044-CS1 Parte B - Livelli multipli di dose crescente 1-3
L'AOC 1044 sarà somministrato tre volte.
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AOC 1044 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
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Comparatore placebo: AOC 1044-CS1 Parte B - Dose crescente multipla: Placebo
Il placebo verrà somministrato tre volte.
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Il placebo verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, fino al giorno 85 (parte A) o al giorno 169 (parte B)
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Fino al completamento dello studio, fino al giorno 85 (parte A) o al giorno 169 (parte B)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 8 (parte A); Fino alla settimana 12 (Parte B)
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Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di AOC 1044
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Fino alla settimana 8 (parte A); Fino alla settimana 12 (Parte B)
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Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 8 (parte A); Fino alla settimana 12 (Parte B)
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Emivita terminale (T1/2) di AOC 1044
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Fino alla settimana 8 (parte A); Fino alla settimana 12 (Parte B)
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Parametri di farmacocinetica plasmatica (PK).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 8 (parte A); Fino alla settimana 12 (Parte B)
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Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di AOC 1044
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Fino alla settimana 8 (parte A); Fino alla settimana 12 (Parte B)
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Livelli di PMO44 nel tessuto muscolare scheletrico
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 (Parte A); Fino alla settimana 16 (Parte B)
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Fino alla settimana 4 (Parte A); Fino alla settimana 16 (Parte B)
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Parametri farmacocinetici delle urine
Lasso di tempo: Giorno 1-2 (0-24 ore dopo la prima dose) (Parte A); Giorno 1-2 (0-24 ore dopo la prima dose) (Parte B)
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Frazione di PMO44 escreta nelle urine
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Giorno 1-2 (0-24 ore dopo la prima dose) (Parte A); Giorno 1-2 (0-24 ore dopo la prima dose) (Parte B)
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Variazione rispetto al basale nel salto dell'esone misurato nel muscolo scheletrico (solo parte B)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
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Basale, settimana 16
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Variazione assoluta rispetto al basale del livello della proteina distrofina nel muscolo scheletrico (solo parte B)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
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Basale, settimana 16
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Variazione percentuale rispetto al basale del livello della proteina distrofina nel muscolo scheletrico (solo parte B)
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
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Basale, settimana 16
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Marc Morris, MD, JD, MS, Avidity Biosciences, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 novembre 2022
Completamento primario (Stimato)
1 marzo 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
4 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 aprile 2024
Ultimo verificato
1 aprile 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AOC 1044-CS1
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su COO 1044
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Avidity Biosciences, Inc.Iscrizione su invitoDistrofia muscolare di Duchenne | DMD | Esone 44 | DuchenneStati Uniti
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The Catholic University of KoreaSt Vincent's Hospital; Bucheon St. Mary's HospitalSconosciuto