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Estudo do AOC 1044 em voluntários adultos saudáveis ​​e participantes com mutações da distrofia muscular de Duchenne (DMD) passíveis de pular o exon 44 (EXPLORE44)

24 de abril de 2024 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.

Um estudo de fase 1/2, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeitos farmacodinâmicos de doses ascendentes únicas e múltiplas de AOC 1044 administrado por via intravenosa a voluntários adultos saudáveis ​​e participantes com mutações DMD passíveis para Exon 44 Skipping

AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) é um estudo de Fase 1/2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e efeitos farmacodinâmicos de doses ascendentes únicas e múltiplas de AOC 1044 em voluntários adultos saudáveis ​​e participantes com mutações de DMD passíveis de salto do exon 44.

A Parte A é um desenho de dose única com múltiplas coortes (níveis de dose) em voluntários adultos saudáveis.

A Parte B é um desenho de dose ascendente múltipla com 3 coortes (níveis de dose) em participantes com Duchenne.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

64

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's
        • Contato:
          • Ashley Bryan
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • UCSD
        • Contato:
          • Parissa Shayesteh
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University
        • Contato:
          • Rabia Farooquee
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Rare Disease Research - Atlanta
        • Contato:
          • Laura Sutton
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa
        • Contato:
          • Laura Knosp
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Recrutamento
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Contato:
          • Sarah Figueira
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Recrutamento
        • Gillette Children's
        • Contato:
          • Laura Feldman
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
        • Recrutamento
        • Rare Disease Research NC
        • Contato:
          • Annette Babu
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Recrutamento
        • Abigail Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
          • Regina Flomo
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78217
        • Ativo, não recrutando
        • Worldwide Clinical Trials (Part A only)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos a 55 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Parte A:

Principais Critérios de Inclusão:

  • Idade de 18 a 45 anos, inclusive, no momento do consentimento informado
  • Índice de massa corporal (IMC) de 18,5 a 32,0 kg/m2

Principais Critérios de Exclusão:

  • Anormalidades clinicamente significativas em resultados laboratoriais, ECGs ou sinais vitais
  • Uso atual ou recente de medicamentos prescritos ou não prescritos
  • Teste de drogas/álcool positivo na Triagem ou Dia -1
  • Pressão arterial elevada (PA) > 130/80 mmHg na triagem
  • Participação em um estudo clínico no qual um produto experimental foi recebido dentro de 1 mês após a triagem ou 5 meias-vidas do produto experimental
  • Doação de sangue ou plasma dentro de 16 semanas após a administração planejada do AOC 1044 Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Parte B:

Principais Critérios de Inclusão:

  • De 7 a 27 anos, inclusive, no momento do consentimento informado
  • Diagnóstico clínico de DMD ou início claro de sintomas de DMD em ou antes dos 6 anos de idade
  • Confirmação da mutação do gene DMD passível de pular o exon 44
  • Peso ≥ 30,5 kg

  • Ambulatório ou não ambulatório

    • Participantes ambulatoriais: FEVE ≥50% e CVF≥50%
    • Participantes não ambulatoriais: FEVE ≥45% e CVF≥40%
  • PUL 2.0 entrada item A ≥3
  • Em caso de uso de corticosteroides, dose estável por 30 dias antes da triagem e ao longo do estudo Critérios-chave de exclusão
  • Músculos bíceps braquial inadequados para biópsia
  • Hemoglobina sérica < limite inferior do normal
  • Hipertensão ou diabetes não controlada
  • Tratamento prévio com qualquer terapia celular ou genética
  • Tratamento prévio com outro agente de salto do exon 44 dentro de 6 meses antes do consentimento informado
  • Recentemente tratado com um medicamento experimental
  • Histórico de alergias múltiplas a medicamentos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AOC 1044-CS1 Parte A - Níveis de Dose Única 1-5
AOC 1044 será administrado uma vez.
Medicamento: AOC 1044
AOC 1044 será administrado por infusão intravenosa (IV)
Comparador de Placebo: AOC 1044-CS1 Parte A - Dose Única: Placebo
O placebo será administrado uma vez.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • Salina
Experimental: AOC 1044-CS1 Parte B - Múltiplos Níveis de Dose Ascendente 1-3
AOC 1044 será administrado três vezes.
Medicamento: AOC 1044
AOC 1044 será administrado por infusão intravenosa (IV)
Comparador de Placebo: AOC 1044-CS1 Parte B - Dose Ascendente Múltipla: Placebo
O placebo será administrado três vezes.
Medicamento: Placebo
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV).
Outros nomes:
  • Salina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até a conclusão do estudo, até o Dia 85 (Parte A) ou Dia 169 (Parte B)
Até a conclusão do estudo, até o Dia 85 (Parte A) ou Dia 169 (Parte B)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Até a semana 8 (Parte A); Até a Semana 12 (Parte B)
Concentração plasmática máxima (Cmax) de AOC 1044
Até a semana 8 (Parte A); Até a Semana 12 (Parte B)
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Até a semana 8 (Parte A); Até a Semana 12 (Parte B)
Meia-vida terminal (T1/2) de AOC 1044
Até a semana 8 (Parte A); Até a Semana 12 (Parte B)
Parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos
Prazo: Até a semana 8 (Parte A); Até a Semana 12 (Parte B)
Área sob a curva de concentração-tempo (AUC) de AOC 1044
Até a semana 8 (Parte A); Até a Semana 12 (Parte B)
Níveis de PMO44 no tecido muscular esquelético
Prazo: Até a Semana 4 (Parte A); Até a Semana 16 (Parte B)
Até a Semana 4 (Parte A); Até a Semana 16 (Parte B)
Parâmetros farmacocinéticos da urina
Prazo: Dia 1-2 (0-24 horas após a primeira dose) (Parte A); Dia 1-2 (0-24 horas após a primeira dose) (Parte B)
Fração de PMO44 excretada na urina
Dia 1-2 (0-24 horas após a primeira dose) (Parte A); Dia 1-2 (0-24 horas após a primeira dose) (Parte B)
Mudança da linha de base no salto de exon conforme medido no músculo esquelético (parte B apenas)
Prazo: Linha de base, Semana 16
Linha de base, Semana 16
Alteração absoluta da linha de base no nível de proteína distrofina no músculo esquelético (parte B apenas)
Prazo: Linha de base, Semana 16
Linha de base, Semana 16
Alteração percentual da linha de base no nível de proteína distrofina no músculo esquelético (parte B apenas)
Prazo: Linha de base, Semana 16
Linha de base, Semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Avidity Biosciences, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Marc Morris, MD, JD, MS, Avidity Biosciences, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de janeiro de 2023

Primeira postagem (Real)

4 de janeiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AOC 1044-CS1

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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