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両アレル性オトフェリン変異を有する小児/乳児におけるAAVベースの遺伝子治療であるDB-OTOの第1/2相、非盲検、研究 (CHORD)

2026年8月4日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

両アレル性 hOTOF 変異を有する小児および乳児における DB-OTO の安全性、忍容性、および有効性を評価するための、片側蝸牛内注射による単回漸増用量コホートとそれに続く両側注射拡張コホートによる第 1/2 相、非盲検、多施設試験

これは、ファースト イン ヒューマン、多施設、第 1/2 相、非盲検、2 部構成の試験であり、安全性を評価するために単回用量漸増患者コホート (パート A) と両側拡大患者コホート (パート B) を使用します。両アレル性OTOF変異を有する小児患者におけるAAVベースの遺伝子治療であるDB-OTOの忍容性、および予備的有効性

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

元スポンサー Decibel Therapeutics

研究の種類

介入

入学 (推定)

36

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90024
        • 募集
        • University of California Los Angeles Medical Center
        • コンタクト：
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
    • Massachusetts
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Medical College of Wisconsin
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
        • 募集
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
        • コンタクト：
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • コンタクト：
      • Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35016
        • 引きこもった
        • Hospital Universitario Materno Infantil en las Palmas de Gran Canaria
      • Madrid、スペイン、28034
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、スペイン、31008
        • 募集
        • Clinica Universidad de Navarra- Pamplona
        • コンタクト：
  • ドイツ
  • 日本
    • Nagano
      • Matsumoto-shi、Nagano、日本、390-8621

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. OTOF 遺伝子の両方の対立遺伝子に病原性または病原性の可能性のある変異が存在する。

  2. -患者は、親/法定後見人がインフォームドコンセントフォームに署名した時点で、対応する年齢コホートへの登録資格を得るのに適切な年齢です

    1. 米国の場合 - 患者の年齢 - (親/法定後見人がインフォームド コンセント フォームに署名した時点で 18 歳未満の乳児)。 該当する場合、参加者が同意する
    2. 英国の場合 - 親/法定後見人がインフォームド コンセント フォームに署名した時点で生後 24 か月以下

  3. 聴覚的基準:

    私たち：

    • 治験責任医師は、DB-OTO を受信するために耳を増幅することによって得られる利益は最小限であると判断します。
    • 治験責任医師は、推奨される人工内耳ラベルに従って、患者が両耳で人工内耳の基準を満たしていると判断します

    生後24ヶ月以下の幼児：

    a. -内耳機能の行動および生理学的測定（ABR）に基づく重度の感音難聴（SNHL; ≥ 90 dB HL）。

    • 24 か月以上 18 歳未満の子供
    • -内耳機能の生理学的測定（ABR）に基づく深刻なSNHL（≧90 dB HL）および
    • -DB-OTOを受ける耳での行動オープンセット単語認識スコアが30％未満

    DB-OTO を注入した耳の外有毛細胞の機能は、次のように確認されています。

    1. DB-OTO または受信する耳に耳音響放射 (OAE) が存在する
    2. 子供が生後 24 か月以上 18 歳未満の場合、DB-OTO を受信するために耳に蝸牛マイクロフォニックが存在します。

    イギリス：

    1. DB-OTO を注入する耳に ≤85 dB nHL のクリック刺激に応答した ABR 神経信号がない。
    2. DB-OTO を受信する耳に耳音響放射 (OAE) が存在する
  4. -少なくとも1人の親/法的保護者が、国固有の小児予防接種スケジュールに従って患者の予防接種に同意する意思がある
  5. -スクリーニング時の臨床検査で臨床的に重要な検査所見がない
  6. 難聴が体温に依存するという証拠はない
  7. (米国のみ) - 研究開始から短期間の追跡期間 (18 か月) の間: 出産の可能性がある女性患者および肥沃な男性は、非常に効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。妊娠中。 妊娠可能な男性患者は、子供をもうけたり、精子を提供したりしないことに同意する必要があります。

除外基準:

  1. 他の永続的または治療不可能な難聴状態の病歴または存在。
  2. -DB-OTOを注入する前または現在の耳の人工内耳インプラント
  3. -OTOF突然変異によって引き起こされない聴覚神経障害の危険因子の履歴には、未熟児、低出生体重、高ビリルビン血症、新生児集中治療室（NICU）への入院、および/または低アプガースコアが含まれます。
  4. -悪性腫瘍の以前または現在の病歴。
  5. 髄膜炎の既往歴または現在の病歴。
  6. -遺伝子治療による以前の治療歴。
  7. -DB-OTOを注射する耳の医療画像（例：コンピュータ断層撮影[CT]または磁気共鳴画像[MRI]）によって示されるように、計画された外科的アプローチを排除する外科的解剖学。

注：プロトコルごとに、追加の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：DB-OTO - Part A
Unilateral intracochlear dosing
遺伝的：DB-OTO
Administered per the protocol
他の名前：
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
実験的：DB-OTO - Part B
Bilateral intracochlear dosing using the dose selected based on safety and efficacy data from Part A
遺伝的：DB-OTO
Administered per the protocol
他の名前：
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
実験的：DB-OTO - Part C
Unilateral or bilateral intracochlear dosing
遺伝的：DB-OTO
Administered per the protocol
他の名前：
  • Otarmeni™
  • Otoferlin

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Incidence and severity of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a hearing sensitivity threshold of ≤70 dB assessed by average Pure Tone Audiometry (PTA)
時間枠：Up to week 104
Up to week 104

二次結果の測定

結果測定
時間枠
音声認識のしきい値（SAT）：70 dB以下のしきい値の達成
時間枠：48週目まで
48週目まで
SAT：≤45dBのしきい値の達成
時間枠：48週目まで
48週目まで
SAT：25 dB以下のしきい値の達成
時間枠：48週目まで
48週目まで
ベースラインから10 dB以上の聴覚感度のしきい値改善の達成
時間枠：48週目まで
48週目まで
Achievement of a score ≥3 on the Early Speech Perception (ESP) test
時間枠：At week 104
At week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤45 dB assessed by average PTA
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤25 dB assessed by average PTA
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a score of 4 on the ESP test
時間枠：At week 104
At week 104
Time to an average PTA threshold ≤70 dB
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Persistence of an average PTA threshold ≤70 dB
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Severity in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
時間枠：At week 104
At week 104
Change in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
時間枠：At week 104
At week 104
Change from baseline on LittlEARS®
時間枠：At week 104
At week 104
Change in scores on LittlEARS®
時間枠：At week 104
At week 104
Change from baseline on Auditory Skills Checklist
時間枠：At week 104
At week 104
Change in scores on Auditory Skills Checklist
時間枠：At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: articulation
時間枠：At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: speech intelligibility
時間枠：At week 104
At week 104
Auditory Brainstem Response (ABR) to click stimulus at ≤90 dB normalized Hearing Level (nHL)
時間枠：Up to week 48
Up to week 48
Speech perception scores by age-appropriate tests
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold ≤70 dB
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold >70 dB but ≤85 dB
時間枠：Up to week 48
Up to week 48
Achievement of a hearing sensitivity threshold improvement of ≤85 dB HL, as assessed by PTA
時間枠：Up to week 48
Up to week 48
Incidence of participants who regress to >70 dB after having achieved average PTA threshold
時間枠：Up to week 104
Up to week 104
Presence of ABR to click at ≤90 dB nHL
時間枠：At week 104
At week 104
Change from baseline on MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (MB-CDI)
時間枠：At week 104
At week 104
Change in scores on MB-CDI
時間枠：At week 104
At week 104

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Regeneron Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月27日

一次修了 (推定)

2029年2月26日

研究の完了 (推定)

2032年2月25日

試験登録日

最初に提出

2023年3月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月15日

最初の投稿 (実際)

2023年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月4日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DB-OTO-001
  • 2022-000079-38 (EudraCT番号)
  • 2024-511342-40-00 (Ctis：EUCT)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

公開されている結果の基礎となるすべての個人患者データ (IPD) は共有の対象となります。

IPD 共有時間枠

Regeneron がその製品および適応症について主要な保健当局 (FDA、欧州医薬品庁 (EMA)、医薬品医療機器庁 (PMDA) など) から販売承認を取得した場合、研究結果を一般に公開します (例:科学出版物、学術会議、臨床試験登録など）、データを共有する法的権限を持ち、参加者のプライバシーを保護する能力を確保しています。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、Vivli を通じて Regeneron がスポンサーとなった臨床試験からの個々の患者または集合レベルのデータへのアクセスに関する提案を提出できます。 Regeneron の独立した研究リクエストの評価基準は、https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf でご覧いただけます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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