Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1/2, avoin etiketti, tutkimus DB-OTO:sta ja AAV-pohjaisesta geeniterapiasta lapsilla/vauvoilla, joilla on kaksialleelisia otoferliinimutaatioita (CHORD)

tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

VAIHE 1/2, AVAINLAITE, MONIKESKUSKOE, JOLLA YKSI NOUSUVA ANNOSKOHORTTI YKSIPUOLISELLA SIVUKKOLEARISELLA INJEKTION SEURAAVAA KAKSIPUOLISEN INJEKTION LAAJENTAMISELLA KOHORDIN TURVALLISUUDELLE, TURVALLISUUDELLA, TOIMINNALLISUUDELLA

Tämä on ensimmäinen ihmisiin kohdistuva, monikeskus, vaihe 1/2, avoin, 2-osainen tutkimus, jossa on yhden nousevan annoksen potilaskohortti (osa A) ja kahdenvälinen laajennuspotilaskohortti (osa B) turvallisuuden arvioimiseksi. DB-OTO:n, AAV-pohjaisen geeniterapian, siedettävyyden ja alustavan tehon lapsipotilailla, joilla on kaksialleelisia OTOF-mutaatioita

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Entinen sponsori Decibel Therapeutics

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

36

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ottaa yhteyttä:
      • Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35016
        • Peruutettu
        • Hospital Universitario Materno Infantil en las Palmas de Gran Canaria
      • Madrid, Espanja, 28034
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanja, 31008
        • Rekrytointi
        • Clinica Universidad de Navarra- Pamplona
        • Ottaa yhteyttä:
  • Japani
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japani, 390-8621
  • Saksa
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Rekrytointi
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
        • Ottaa yhteyttä:
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90024
        • Rekrytointi
        • University of California Los Angeles Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rekrytointi
        • Rady Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Patogeenisten tai todennäköisten patogeenisten mutaatioiden esiintyminen OTOF-geenin molemmissa alleeleissa.

  2. Potilas on sopivan ikäinen voidakseen ilmoittautua vastaavaan ikäluokkaan, kun vanhempi/laillinen huoltaja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen

    1. USA:lle – potilaan ikä – (vauvoille, jotka ovat alle 18-vuotiaita, kun vanhempi/laillinen huoltaja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen). Osallistuja antaa suostumuksensa tarvittaessa
    2. Iso-Britannia - 24 kuukauden ikäinen tai nuorempi, kun vanhempi/laillinen huoltaja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen

  3. Audiologiset kriteerit:

    MEILLE:

    • Tutkija päättelee, että korvan vahvistaminen DB-OTO:n vastaanottamiseksi on tuottanut minimaalisen hyödyn.
    • Tutkija määrittää, että potilas täyttää sisäkorvaistutteen kriteerit molemmissa korvissa suositellun sisäkorvaistutteen etiketin mukaisesti

    ≤24 kuukauden ikäiset vauvat:

    a. Syvä sensorineuraalinen kuulonalenema (SNHL; ≥ 90 dB HL), joka perustuu sisäkorvan toiminnan käyttäytymiseen ja fysiologisiin mittauksiin (ABR).

    • Lapset > 24 kk - < 18 vuotta
    • Syvällinen SNHL (≥ 90 dB HL), joka perustuu sisäkorvan toiminnan fysiologisiin mittauksiin (ABR) JA
    • Käyttäytymisen avoimet sanantunnistuspisteet < 30 % korvassa, joka saisi DB-OTO:n

    Ulkokarvasolujen toiminta korvissa, joille injektoidaan DB-OTO:ta, vahvistetaan:

    1. Otoakustisten päästöjen (OAE) läsnäolo korvissa DB-OTO:n vastaanottamiseksi TAI
    2. jos lapsi on yli 24 kuukautta ja alle 18-vuotias, sisäkorvamikrofoni korvissa DB-OTO:n saamiseksi.

    Iso-Britannia:

    1. ABR-hermosignaalin puuttuminen vasteena napsautusärsykkeelle ≤85 dB nHL DB-OTO-injektoitaviin korviin.
    2. Otoakustisten päästöjen (OAE) läsnäolo korvissa (korvissa) DB-OTO:n vastaanottamiseksi
  4. Vähintään yhden vanhemman/laillisen huoltajan halukkuus suostua potilaan rokotukseen maakohtaisen lasten rokotusohjelman mukaisesti
  5. Ei kliinisesti merkittäviä laboratoriolöydöksiä kliinisissä laboratoriotutkimuksissa seulonnan aikana
  6. Ei ole näyttöä siitä, että kuulon heikkeneminen olisi riippuvainen kehon lämpötilasta
  7. (Vain Yhdysvalloissa) - Tutkimuksen alusta ja lyhytkestoisen seurantajakson ajan (18 kuukautta): Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja hedelmällisessä iässä olevien miesten on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä Naispotilaiden on suostuttava, etteivät he tule raskaana. Hedelmällisten miespotilaiden on suostuttava olemaan hankkimatta lasta tai luovuttamasta siittiöitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muiden pysyvien tai hoitamattomien kuulonalenemien historia tai olemassaolo.
  2. Aiemmat tai nykyiset sisäkorvaistutteet korviin, joihin injektoidaan DB-OTO:ta
  3. Aiemmat riskitekijät kuuloneuropatialle, jotka eivät ole OTOF-mutaatioiden aiheuttamia, mukaan lukien: keskosuus, alhainen syntymäpaino, hyperbilirubinemia, vastasyntyneiden tehohoitoyksikköön (NICU) pääsy ja/tai alhaiset Apgar-pisteet.
  4. Aiemmat tai nykyiset pahanlaatuiset kasvaimet.
  5. Aikaisempi tai nykyinen meningiitin historia.
  6. Aikaisempi geeniterapiahoitohistoria.
  7. Kirurginen anatomia, joka estäisi suunnitellun kirurgisen lähestymistavan lääketieteellisen kuvantamisen (esim. tietokonetomografian [CT] tai magneettikuvauksen [MRI]) osoittaman korvan (korvissa) DB-OTO:lla.

Huomautus: Protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DB-OTO - Part A
Unilateral intracochlear dosing
Geneettinen: DB-OTO
Administered per the protocol
Muut nimet:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
Kokeellinen: DB-OTO - Part B
Bilateral intracochlear dosing using the dose selected based on safety and efficacy data from Part A
Geneettinen: DB-OTO
Administered per the protocol
Muut nimet:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
Kokeellinen: DB-OTO - Part C
Unilateral or bilateral intracochlear dosing
Geneettinen: DB-OTO
Administered per the protocol
Muut nimet:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Incidence and severity of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a hearing sensitivity threshold of ≤70 dB assessed by average Pure Tone Audiometry (PTA)
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Puhetietoisuuskynnys (la): kynnyksen saavuttaminen ≤70 dB
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
SAT: ≤45 dB: n kynnyksen saavuttaminen
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
SAT: ≤25 dB kynnyksen saavuttaminen
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Kuulon herkkyyskynnyksen saavuttaminen ≥10 dB lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Achievement of a score ≥3 on the Early Speech Perception (ESP) test
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤45 dB assessed by average PTA
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤25 dB assessed by average PTA
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a score of 4 on the ESP test
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Time to an average PTA threshold ≤70 dB
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Persistence of an average PTA threshold ≤70 dB
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Severity in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Change in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Change from baseline on LittlEARS®
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Change in scores on LittlEARS®
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Change from baseline on Auditory Skills Checklist
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Change in scores on Auditory Skills Checklist
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: articulation
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: speech intelligibility
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Auditory Brainstem Response (ABR) to click stimulus at ≤90 dB normalized Hearing Level (nHL)
Aikaikkuna: Up to week 48
Up to week 48
Speech perception scores by age-appropriate tests
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold ≤70 dB
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold >70 dB but ≤85 dB
Aikaikkuna: Up to week 48
Up to week 48
Achievement of a hearing sensitivity threshold improvement of ≤85 dB HL, as assessed by PTA
Aikaikkuna: Up to week 48
Up to week 48
Incidence of participants who regress to >70 dB after having achieved average PTA threshold
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104
Presence of ABR to click at ≤90 dB nHL
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Change from baseline on MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (MB-CDI)
Aikaikkuna: At week 104
At week 104
Change in scores on MB-CDI
Aikaikkuna: At week 104
At week 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 26. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DB-OTO-001
  • 2022-000079-38 (EudraCT-numero)
  • 2024-511342-40-00 (Ctis: EUCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi

IPD-jaon aikakehys

Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta. Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa