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이중대립유전자성 오토페린 돌연변이가 있는 아동/유아의 AAV 기반 유전자 치료인 DB-OTO의 1/2상, 공개 라벨, 연구 (CHORD)

2026년 8월 4일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals

단일 오름차순 용량 코호트와 단일 오름차순 용량 코호트를 사용한 1/2상, 오픈 라벨, 다중 센터 시험, 이후 양측성 hOTOF 돌연변이가 있는 어린이 및 유아에서 DB-OTO의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 양방향 주입 확장 코호트

이것은 안전성을 평가하기 위한 단일 상승 용량 환자 코호트(파트 A) 및 양측 확장 환자 코호트(파트 B)를 포함하는 최초의, 다기관, 1/2상, 공개 라벨, 2파트 시험입니다. 2대립유전자 OTOF 돌연변이를 가진 소아 환자에서 AAV 기반 유전자 요법인 DB-OTO의 내약성 및 예비 효능

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

전 후원자 Decibel Therapeutics

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

36

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90024
        • 모병
        • University of California Los Angeles Medical Center
        • 연락하다:
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Medical College of Wisconsin
        • 연락하다:
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08950
        • 모병
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • 연락하다:
      • Las Palmas de Gran Canaria, 스페인, 35016
        • 빼는
        • Hospital Universitario Materno Infantil en las Palmas de Gran Canaria
      • Madrid, 스페인, 28034
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, 스페인, 31008
        • 모병
        • Clinica Universidad de Navarra- Pamplona
        • 연락하다:
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • 모병
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
        • 연락하다:
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
  • 일본
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, 일본, 390-8621

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. OTOF 유전자의 두 대립 유전자 모두에서 병원성 또는 가능성이 있는 병원성 돌연변이의 존재.

  2. 환자는 부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 해당 연령 코호트에 등록할 수 있는 적절한 연령입니다.

    1. 미국의 경우 - 환자의 나이 - (부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 미만의 유아). 해당되는 경우 동의를 제공하는 참가자
    2. 영국의 경우 - 부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점을 기준으로 24개월 이하

  3. 청각 기준:

    우리를:

    • 연구자는 DB-OTO를 수신하기 위해 귀를 증폭함으로써 최소한의 이점이 제공되었다고 판단합니다.
    • 연구자는 환자가 권장 인공와우 라벨에 따라 양쪽 귀에 인공와우 이식 기준을 충족하는지 결정합니다.

    생후 24개월 이하의 유아:

    ㅏ. 내이 기능의 행동 및 생리학적 측정(ABR)에 기반한 심도 감각신경성 난청(SNHL; ≥ 90dB HL).

    • 24개월 초과 ~ 18세 미만 어린이
    • 내이 기능의 생리학적 측정(ABR)에 기반한 심오한 SNHL(≥ 90dB HL) 및
    • DB-OTO를 받을 귀에서 30% 미만의 행동 개방 세트 단어 인식 점수

    DB-OTO를 주입한 귀의 외유모세포 기능 확인:

    1. DB-OTO를 받기 위해 귀에 이음향 방출(OAE) 존재 또는
    2. 아이가 24개월 이상 18세 미만인 경우 DB-OTO를 받기 위해 귀에 달팽이관 마이크로포닉이 있어야 합니다.

    영국:

    1. DB-OTO를 주입할 귀에 85dB nHL 이하의 클릭 자극에 대한 반응으로 ABR 신경 신호가 없음.
    2. DB-OTO를 받을 귀에 이음향방사(OAE) 존재
  4. 국가별 소아 예방 접종 일정에 따라 환자의 예방 접종에 동의하는 최소 1명의 부모/법적 보호자의 의사
  5. 스크리닝 시 임상 실험실 테스트에서 임상적으로 유의한 실험실 결과가 없음
  6. 청력 손실이 체온에 의존한다는 증거 없음
  7. (미국만 해당) - 연구 시작부터 단기 추적 기간(18개월) 동안: 가임기 여성 환자와 가임 남성은 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 임신한. 가임 남성 환자는 아이를 낳거나 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 다른 영구적이거나 치료할 수 없는 난청 상태의 병력 또는 존재.
  2. DB-OTO를 주입할 귀의 이전 또는 현재 인공와우 이식
  3. 미숙아, 저체중아, 고빌리루빈혈증, 신생아 집중 치료실(NICU) 입원 및/또는 낮은 Apgar 점수를 포함하여 OTOF 돌연변이로 인한 것이 아닌 청각 신경병증에 대한 위험 인자의 병력.
  4. 악성 종양의 이전 또는 현재 병력.
  5. 수막염의 이전 또는 현재 병력.
  6. 유전자 치료를 통한 이전 치료 이력.
  7. DB-OTO를 주입할 귀에 의료 영상(예: 컴퓨터 단층촬영[CT] 또는 자기공명영상[MRI])으로 표시된 대로 계획된 외과적 접근을 배제하는 외과적 해부학.

참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: DB-OTO - Part A
Unilateral intracochlear dosing
유전적: DB-OTO
Administered per the protocol
다른 이름들:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
실험적: DB-OTO - Part B
Bilateral intracochlear dosing using the dose selected based on safety and efficacy data from Part A
유전적: DB-OTO
Administered per the protocol
다른 이름들:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
실험적: DB-OTO - Part C
Unilateral or bilateral intracochlear dosing
유전적: DB-OTO
Administered per the protocol
다른 이름들:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
Incidence and severity of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a hearing sensitivity threshold of ≤70 dB assessed by average Pure Tone Audiometry (PTA)
기간: Up to week 104
Up to week 104

2차 결과 측정

결과 측정
기간
음성 인식 임계 값 (SAT) : ≤70 dB의 임계 값 성취
기간: 최대 48 주
최대 48 주
SAT : ≤45 dB의 임계 값 성취
기간: 최대 48 주
최대 48 주
SAT : ≤25 dB의 임계 값 달성
기간: 최대 48 주
최대 48 주
기준선에서 10dB 이상의 청각 민감도 임계 값 개선 성취
기간: 최대 48 주
최대 48 주
Achievement of a score ≥3 on the Early Speech Perception (ESP) test
기간: At week 104
At week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤45 dB assessed by average PTA
기간: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤25 dB assessed by average PTA
기간: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a score of 4 on the ESP test
기간: At week 104
At week 104
Time to an average PTA threshold ≤70 dB
기간: Up to week 104
Up to week 104
Persistence of an average PTA threshold ≤70 dB
기간: Up to week 104
Up to week 104
Severity in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
기간: At week 104
At week 104
Change in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
기간: At week 104
At week 104
Change from baseline on LittlEARS®
기간: At week 104
At week 104
Change in scores on LittlEARS®
기간: At week 104
At week 104
Change from baseline on Auditory Skills Checklist
기간: At week 104
At week 104
Change in scores on Auditory Skills Checklist
기간: At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: articulation
기간: At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: speech intelligibility
기간: At week 104
At week 104
Auditory Brainstem Response (ABR) to click stimulus at ≤90 dB normalized Hearing Level (nHL)
기간: Up to week 48
Up to week 48
Speech perception scores by age-appropriate tests
기간: Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold ≤70 dB
기간: Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold >70 dB but ≤85 dB
기간: Up to week 48
Up to week 48
Achievement of a hearing sensitivity threshold improvement of ≤85 dB HL, as assessed by PTA
기간: Up to week 48
Up to week 48
Incidence of participants who regress to >70 dB after having achieved average PTA threshold
기간: Up to week 104
Up to week 104
Presence of ABR to click at ≤90 dB nHL
기간: At week 104
At week 104
Change from baseline on MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (MB-CDI)
기간: At week 104
At week 104
Change in scores on MB-CDI
기간: At week 104
At week 104

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Regeneron Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 6월 27일

기본 완료 (추정된)

2029년 2월 26일

연구 완료 (추정된)

2032년 2월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 15일

처음 게시됨 (실제)

2023년 3월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DB-OTO-001
  • 2022-000079-38 (EudraCT 번호)
  • 2024-511342-40-00 (씨티스: EUCT)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

공개적으로 이용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.

IPD 공유 기간

Regeneron이 해당 제품 및 적응증에 대해 주요 보건 당국(예: FDA, 유럽 의약품청(EMA), 의약품 및 의료기기청(PMDA) 등)으로부터 판매 승인을 받은 경우 연구 결과를 공개적으로 공개했습니다(예: 과학 출판물, 과학 회의, 임상 시험 등록부)는 데이터를 공유할 법적 권한을 가지며 참가자의 개인 정보를 보호할 수 있는 능력을 보장합니다.

IPD 공유 액세스 기준

자격을 갖춘 연구자는 Vivli를 통해 Regeneron이 후원하는 임상 시험의 개별 환자 또는 집계 수준 데이터에 대한 접근에 대한 제안서를 제출할 수 있습니다. Regeneron의 독립적인 연구 요청 평가 기준은 다음에서 확인할 수 있습니다: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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