Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2, badanie otwarte, badanie DB-OTO i terapii genowej opartej na AAV u dzieci/niemowląt z mutacjami biallelicznej otoferliny (CHORD)

4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

OTWARTE, WIELOOŚRODKOWE BADANIE FAZY 1/2 Z WYKORZYSTANIEM JEDNOSTRONNEJ DAWKI WSTĘPNEJ Z JEDNOSTRONNYM WSTRZYKNIĘCIEM WEWNĄTRZCZAŁKOWKOWYM, A PO NASTĘPIE DWUSTRONNYM WSTRZYKNIĘCIEM ZESPOŁU ROZSZERZONEGO W CELU OCENY BEZPIECZEŃSTWA, TOLERANCJI I SKUTECZNOŚCI DB-OTO U DZIECI I NIEMOWLĄT Z BIALLELICZNA MUTACJĄ HOTOF

Jest to pierwsze z udziałem ludzi, wieloośrodkowe, otwarte, dwuczęściowe badanie fazy 1/2 z udziałem kohorty pacjentów z pojedynczą rosnącą dawką (część A) i dwustronnej kohorty pacjentów (część B) w celu oceny bezpieczeństwa , tolerancja i wstępna skuteczność DB-OTO, terapii genowej opartej na AAV u dzieci z biallelicznymi mutacjami OTOF

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Były sponsor Decibel Therapeutics

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

36

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35016
        • Wycofane
        • Hospital Universitario Materno Infantil en las Palmas de Gran Canaria
      • Madrid, Hiszpania, 28034
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Rekrutacyjny
        • Clinica Universidad de Navarra- Pamplona
        • Kontakt:
  • Japonia
    • Nagano
      • Matsumoto-shi, Nagano, Japonia, 390-8621
  • Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • Rekrutacyjny
        • University of California Los Angeles Medical Center
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT
        • Kontakt:
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Obecność patogennych lub prawdopodobnie patogennych mutacji w obu allelach genu OTOF.

  2. Pacjent jest w odpowiednim wieku, aby kwalifikować się do włączenia do odpowiedniej kohorty wiekowej w momencie podpisania przez rodzica/opiekuna prawnego formularza świadomej zgody

    1. Dla USA — Wiek pacjenta — (niemowlęta do < 18 roku życia w momencie podpisania przez rodzica/opiekuna prawnego formularza świadomej zgody). W stosownych przypadkach uczestnik wyraża zgodę
    2. W Wielkiej Brytanii – wiek 24 miesięcy lub młodszy w momencie podpisania przez rodzica/opiekuna prawnego formularza świadomej zgody

  3. Kryteria audiologiczne:

    NAS:

    • Badacz ustala, że ​​amplifikacja ucha w celu otrzymania DB-OTO przyniosła minimalną korzyść.
    • Badacz stwierdza, że ​​pacjent spełnia kryteria wszczepienia implantu ślimakowego w obu uszach zgodnie z zalecaną etykietą implantu ślimakowego

    Niemowlęta w wieku ≤24 miesięcy:

    A. Głęboki niedosłuch czuciowo-nerwowy (SNHL; ≥ 90 dB HL) na podstawie behawioralnych i fizjologicznych pomiarów (ABR) funkcji ucha wewnętrznego.

    • Dzieci w wieku od >24 miesięcy do <18 lat
    • Głęboki SNHL (≥ 90 dB HL) na podstawie pomiarów fizjologicznych (ABR) funkcji ucha wewnętrznego ORAZ
    • Behawioralne otwarte wyniki rozpoznawania słów <30% w uchu, które otrzymałyby DB-OTO

    Czynność zewnętrznych komórek rzęsatych w uszach do wstrzyknięcia DB-OTO potwierdzona przez:

    1. Obecność otoemisji akustycznych (OAE) w uchu (uszach) do odbioru DB-OTO OR
    2. jeśli dziecko ma więcej niż 24 miesiące i mniej niż 18 lat, obecność mikrofonu ślimakowego w uszach, aby otrzymać DB-OTO.

    Wielka Brytania:

    1. Brak sygnału neuronowego ABR w odpowiedzi na bodziec kliknięcia ≤85 dB nHL w uchu (uchach), do którego wstrzyknięto DB-OTO.
    2. Obecność otoemisji akustycznych (OAE) w uchu (uszach) do odbioru DB-OTO
  4. Gotowość co najmniej 1 rodzica/opiekuna prawnego do wyrażenia zgody na szczepienia pacjenta zgodnie z krajowym kalendarzem szczepień pediatrycznych
  5. Brak klinicznie istotnych wyników laboratoryjnych w klinicznych testach laboratoryjnych w czasie badania przesiewowego
  6. Nie ma dowodów na to, że utrata słuchu zależy od temperatury ciała
  7. (Tylko dla USA) - Od początku badania i przez czas trwania krótkoterminowego okresu obserwacji (18 miesięcy): Pacjentki w wieku rozrodczym i płodni mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji. w ciąży. Płodni pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę, aby nie spłodzić dziecka ani nie oddawać nasienia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub obecność innych trwałych lub nieuleczalnych stanów utraty słuchu.
  2. Wcześniejsze lub obecne implanty ślimakowe w uchu (uchach), w których ma być wstrzykiwany DB-OTO
  3. Historia czynników ryzyka neuropatii słuchowej niezwiązanej z mutacjami OTOF, w tym: wcześniactwo, niska masa urodzeniowa, hiperbilirubinemia, przyjęcie na oddział intensywnej terapii noworodków (OIOM) i/lub niskie wyniki w skali Apgar.
  4. Wcześniejsza lub obecna historia nowotworów złośliwych.
  5. Wcześniejsza lub obecna historia zapalenia opon mózgowych.
  6. Historia wcześniejszego leczenia terapią genową.
  7. Anatomia chirurgiczna, która wykluczałaby planowany dostęp chirurgiczny, jak wskazują obrazowanie medyczne (np. tomografia komputerowa [CT] lub obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego [MRI]) w uchu (uszach), w którym ma być wstrzyknięty DB-OTO.

Uwaga: mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia, zgodnie z protokołem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DB-OTO - Part A
Unilateral intracochlear dosing
Genetyczny: DB-OTO
Administered per the protocol
Inne nazwy:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
Eksperymentalny: DB-OTO - Part B
Bilateral intracochlear dosing using the dose selected based on safety and efficacy data from Part A
Genetyczny: DB-OTO
Administered per the protocol
Inne nazwy:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin
Eksperymentalny: DB-OTO - Part C
Unilateral or bilateral intracochlear dosing
Genetyczny: DB-OTO
Administered per the protocol
Inne nazwy:
  • Otarmeni™
  • Otoferlin

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Incidence and severity of Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a hearing sensitivity threshold of ≤70 dB assessed by average Pure Tone Audiometry (PTA)
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Próg świadomości mowy (SAT): Osiągnięcie progu ≤70 dB
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Do 48 tygodnia
SAT: Osiągnięcie progu ≤45 dB
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Do 48 tygodnia
SAT: Osiągnięcie progu ≤25 dB
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Do 48 tygodnia
Osiągnięcie poprawy progu wrażliwości na słuch ≥10 dB od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do 48 tygodnia
Do 48 tygodnia
Achievement of a score ≥3 on the Early Speech Perception (ESP) test
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤45 dB assessed by average PTA
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of hearing sensitivity threshold of ≤25 dB assessed by average PTA
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Achievement of a score of 4 on the ESP test
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Time to an average PTA threshold ≤70 dB
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Persistence of an average PTA threshold ≤70 dB
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Severity in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Change in speech perception ability assessed by Global Impression scales (clinician and parent/legal guardian)
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Change from baseline on LittlEARS®
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Change in scores on LittlEARS®
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Change from baseline on Auditory Skills Checklist
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Change in scores on Auditory Skills Checklist
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: articulation
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Clinical assessments of speech production: speech intelligibility
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Auditory Brainstem Response (ABR) to click stimulus at ≤90 dB normalized Hearing Level (nHL)
Ramy czasowe: Up to week 48
Up to week 48
Speech perception scores by age-appropriate tests
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold ≤70 dB
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Average PTA threshold in the subset of participants who achieved an average PTA threshold >70 dB but ≤85 dB
Ramy czasowe: Up to week 48
Up to week 48
Achievement of a hearing sensitivity threshold improvement of ≤85 dB HL, as assessed by PTA
Ramy czasowe: Up to week 48
Up to week 48
Incidence of participants who regress to >70 dB after having achieved average PTA threshold
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104
Presence of ABR to click at ≤90 dB nHL
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Change from baseline on MacArthur-Bates Communicative Development Inventories (MB-CDI)
Ramy czasowe: At week 104
At week 104
Change in scores on MB-CDI
Ramy czasowe: At week 104
At week 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

26 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 lutego 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DB-OTO-001
  • 2022-000079-38 (Numer EudraCT)
  • 2024-511342-40-00 (Ctis: EUCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które stanowią podstawę publicznie dostępnych wyników, zostaną uwzględnione przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po otrzymaniu przez firmę Regeneron pozwolenia na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji Farmaceutyki i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, udostępniono publicznie wyniki badania (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), posiada uprawnienia do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć za pośrednictwem Vivli propozycję dostępu do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron. Kryteria oceny niezależnych wniosków badawczych firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj