PKP2変異体媒介性不整脈原性心筋症（PKP2-ACM）患者におけるRP-A601の第1相用量漸増試験
2026年4月14日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.
ヒトプラコフィリン-2a (PKP2a) コード配列 (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) を含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型 rh.74 (AAVrh.74) ベクターを対象者に静脈内投与して評価する第 1 相用量漸増試験病原性PKP2変異体（PKP2-ACM）に起因する不整脈原性心筋症
この第 1 相用量漸増試験では、高リスク成人 PKP2-ACM 患者における RP-A601 の単回静脈内注入の安全性と予備的な有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
9
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Information
- 電話番号：646-627-0033
- メール：clinicaltrials@rocketpharma.com
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- University of California, San Diego
-
コンタクト：
- Barry Greenberg, MD
- 電話番号：858-246-2987
- メール：Bgreenberg@health.ucsd.edu
-
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke University
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コンタクト：
- Meghan Pergola, MPH
- メール：meghan.pergola@duke.edu
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主任研究者：
- James Daubert, MD
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 引きこもった
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- インフォームドコンセントへの署名時に18歳以上の男性または女性
- 署名されたインフォームドコンセントを提供する能力と意欲がある
- 2010 年に改訂されたタスクフォース基準 (TFC) で定義された ACM の臨床診断
- PKP2 の病原性または病原性の可能性がある切断型バリアントの文書化
- 抗 AAVrh.74 キャプシド中和抗体アッセイ ≤ 1:40
- 植込み型除細動器（ICD）の植込み歴 登録の6か月以上前
主な除外基準:
- PKP2切断型バリアント以外の遺伝的病因に関連する心筋症
- 遺伝子導入または遺伝子編集の研究に以前に参加したことがある
- 重度の右心室（RV）機能不全
- 心エコー検査による左心室駆出率 ≤50%
- ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス IV 心不全。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：RP-A601
2つの連続するコホートにおけるRP-A601の単回漸増用量
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RP-A601 は、AAV 血清型 rh.74 (AAVrh.74) で構成される組換えウイルス ベクターです。
導入遺伝子、ヒトプラコフィリン 2 (PKP2)、転写バリアント 2a (PKP2a) をカプセル化するキャプシド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RP-A601の安全性評価
時間枠：注入後 12 か月
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治療緊急有害事象 (TEAE) の発生率、重篤な有害事象 (SAE) の発生率、用量制限毒性 (DLT) の特定
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注入後 12 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RP-A601 の予備的な有効性 - 心筋 PKP2 タンパク質発現
時間枠：注入後 12 か月
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心筋PKP2タンパク質発現の変化の評価
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注入後 12 か月
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RP-A601 の予備的有効性 - 心室異所性および不整脈
時間枠：注入後 12 か月
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心調律モニタリングにおける心室異所性および不整脈のレベルの変化の評価
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注入後 12 か月
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RP-A601 の予備的な有効性 - 心臓バイオマーカー
時間枠：注入後 12 か月
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損傷およびストレスの心臓バイオマーカーの循環レベルの変化の評価
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注入後 12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Barry Greenberg, MD、University of California, San Diego
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月29日
一次修了 (推定)
2028年9月1日
研究の完了 (推定)
2029年9月1日
試験登録日
最初に提出
2023年5月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月22日
最初の投稿 (実際)
2023年6月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月14日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。