Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1, pokus o eskalaci dávky RP-A601 u pacientů s arytmogenní kardiomyopatií zprostředkovanou variantou PKP2 (PKP2-ACM)

14. dubna 2026 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Fáze 1 studie eskalace dávky hodnotící intravenózně podaný sérotyp rekombinantního adeno-asociovaného viru rh.74 (AAVrh.74) Vektor obsahující kódující sekvenci lidského plazofilinu-2a (PKP2a) (RP-A601; AAVrh.74) v Subjektu PKP2a Arytmogenní kardiomyopatie vycházející z patogenních variant PKP2 (PKP2-ACM)

Tato fáze 1 studie eskalace dávky posoudí bezpečnost a předběžnou účinnost jednorázové intravenózní infuze RP-A601 u vysoce rizikových dospělých pacientů s PKP2-ACM.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Staženo
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ≥18 let v době podpisu informovaného souhlasu
  2. Schopný a ochotný poskytnout podepsaný informovaný souhlas
  3. Klinická diagnóza ACM, jak je definována v roce 2010 revidovanými kritérii Task Force Criteria (TFC)
  4. Dokumentace patogenní nebo pravděpodobně patogenní zkrácené varianty v PKP2
  5. Test anti-AAVrh.74 kapsidové neutralizační protilátky ≤1:40
  6. Historie implantace implantabilního kardioverteru-defibrilátoru (ICD) ≥ 6 měsíců před zařazením

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Kardiomyopatie související s jinou genetickou etiologií než PKP2 zkrácená varianta
  2. Předchozí účast na studii genového přenosu nebo genové editace
  3. Těžká dysfunkce pravé komory (RV).
  4. Ejekční frakce levé komory podle echokardiogramu ≤ 50 %
  5. New York Heart Association (NYHA) Srdeční selhání třídy IV.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RP-A601
Jedna vzestupná dávka RP-A601 ve 2 po sobě jdoucích kohortách
Genetický: RP-A601
RP-A601 je rekombinantní virový vektor složený ze sérotypu AAV rh.74 (AAVrh.74) kapsida zapouzdřující transgen, lidský plakofilin 2 (PKP2), varianta transkriptu 2a (PKP2a)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti spojené s RP-A601
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE) a identifikace toxických účinků omezujících dávku (DLT)
12 měsíců po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Předběžná účinnost RP-A601 - exprese proteinu PKP2 v myokardu
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
Hodnocení změn v expresi proteinu PKP2 v myokardu
12 měsíců po infuzi
Předběžná účinnost RP-A601 - Ventrikulární ektopie a arytmie
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
Hodnocení změn úrovní komorové ektopie a arytmie při monitorování srdečního rytmu
12 měsíců po infuzi
Předběžná účinnost RP-A601 - Srdeční biomarkery
Časové okno: 12 měsíců po infuzi
Hodnocení změn v cirkulujících hladinách srdečních biomarkerů poranění a stresu
12 měsíců po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

2. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP-A601-0323

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit