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Um teste de escalonamento de dose de Fase 1 de RP-A601 em indivíduos com cardiomiopatia arritmogênica mediada por variante de PKP2 (PKP2-ACM)

14 de abril de 2026 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de escalonamento de dose de fase 1 avaliando um vetor de sorotipo rh.74 (AAVrh.74) do vírus adeno-associado administrado por via intravenosa contendo a sequência de codificação de placofilina-2a humana (PKP2a) (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) em indivíduos com Cardiomiopatia arritmogênica decorrente de variantes patogênicas de PKP2 (PKP2-ACM)

Este estudo de escalonamento de dose de Fase 1 avaliará a segurança e a eficácia preliminar de uma infusão intravenosa de dose única de RP-A601 em pacientes adultos de alto risco com PKP2-ACM.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

9

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • University of California, San Diego
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Retirado
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Homem ou mulher ≥18 anos no momento da assinatura do consentimento informado
  2. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado assinado
  3. Diagnóstico clínico de MCA conforme definido pelos Critérios da Força-Tarefa revisada de 2010 (TFC)
  4. Documentação de uma variante truncada patogênica ou provavelmente patogênica em PKP2
  5. Ensaio de anticorpo neutralizante do capsídeo anti-AAVrh.74 ≤1:40
  6. Histórico de implantação de Cardioversor-Desfibrilador Implantável (CDI) ≥6 meses antes da inscrição

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Cardiomiopatia relacionada a uma etiologia genética diferente da variante truncada do PKP2
  2. Participação anterior em um estudo de transferência de genes ou edição de genes
  3. Disfunção grave do ventrículo direito (VD)
  4. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo por ecocardiograma ≤50%
  5. Insuficiência cardíaca Classe IV da New York Heart Association (NYHA).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RP-A601
Dose ascendente única de RP-A601 em 2 coortes consecutivas
Genético: RP-A601
RP-A601 é um vetor viral recombinante composto por um sorotipo AAV rh.74 (AAVrh.74) capsídeo encapsulando o transgene, placofilina humana 2 (PKP2), variante de transcrição 2a (PKP2a)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de segurança associada ao RP-A601
Prazo: 12 meses após a infusão
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incidência de eventos adversos graves (SAEs) e identificação de toxicidades limitantes de dose (DLTs)
12 meses após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia preliminar de RP-A601 - Expressão da proteína PKP2 miocárdica
Prazo: 12 meses após a infusão
Avaliação de alterações na expressão da proteína PKP2 miocárdica
12 meses após a infusão
Eficácia preliminar do RP-A601 - Ectopia ventricular e arritmia
Prazo: 12 meses após a infusão
Avaliação das alterações nos níveis de ectopia e arritmia ventricular na monitorização do ritmo cardíaco
12 meses após a infusão
Eficácia preliminar de RP-A601 - Biomarcadores cardíacos
Prazo: 12 meses após a infusão
Avaliação de alterações nos níveis circulantes de biomarcadores cardíacos de lesão e estresse
12 meses após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

2 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RP-A601-0323

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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