Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az RP-A601 1. fázisú, dózisnövelő vizsgálata PKP2-variáns által közvetített aritmogén kardiomiopátiában (PKP2-ACM) szenvedő alanyokon

2023. október 26. frissítette: Rocket Pharmaceuticals Inc.

1. fázisú dóziseszkalációs vizsgálat egy intravénásan beadott rekombináns adeno-asszociált vírus rh.74 (AAVrh.74) szerotípusának értékelésére, amely humán Plakofilin-2a (PKP2a) kódolószekvenciát (RP-A601; AAVrh.74-PjectKPa) tartalmazó vektort tartalmaz. Patogén PKP2-variánsokból eredő aritmogén kardiomiopátia (PKP2-ACM)

Ez az 1. fázisú dóziseszkalációs vizsgálat az RP-A601 egyszeri dózisú intravénás infúziójának biztonságosságát és előzetes hatékonyságát értékeli magas kockázatú PKP2-ACM-ben szenvedő felnőtt betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

9

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Toborzás
        • University of California, San Diego
        • Kapcsolatba lépni:
          • Barry Greenberg, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
          • Joseph Rossano, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő ≥18 éves a beleegyezés aláírásakor
  2. Képes és hajlandó aláírt, tájékozott hozzájárulást adni
  3. Az ACM klinikai diagnózisa a 2010-ben felülvizsgált munkacsoport-kritériumok (TFC) szerint
  4. A PKP2 patogén vagy valószínű patogén csonkoló variánsának dokumentálása
  5. Anti-AAVrh.74 kapszid neutralizáló antitest vizsgálat ≤1:40
  6. Beültethető kardioverter-defibrillátor (ICD) beültetés története ≥6 hónappal a felvétel előtt

Főbb kizárási kritériumok:

  1. A PKP2 csonkoló variánstól eltérő genetikai etiológiához kapcsolódó kardiomiopátia
  2. Korábbi részvétel géntranszferrel vagy génszerkesztéssel kapcsolatos tanulmányban
  3. Súlyos jobb kamrai (RV) diszfunkció
  4. A bal kamra ejekciós frakciója echokardiogram alapján ≤50%
  5. New York Heart Association (NYHA) IV. osztályú szívelégtelenség.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RP-A601
Az RP-A601 egyszeri növekvő dózisa 2 egymást követő kohorszban
Genetikai: RP-A601
Az RP-A601 egy rekombináns vírusvektor, amely egy AAV rh.74 szerotípusból (AAVrh.74) áll. a transzgént kapszulázó kapszid, humán plakofilin 2 (PKP2), 2a transzkriptum variáns (PKP2a)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) előfordulása
Időkeret: 12 hónappal az infúzió után
Az RP-A601-hez kapcsolódó biztonság értékelése
12 hónappal az infúzió után
Súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása
Időkeret: 12 hónappal az infúzió után
Az RP-A601-hez kapcsolódó biztonság értékelése
12 hónappal az infúzió után
A dóziskorlátozó toxicitások (DLT-k) azonosítása
Időkeret: 12 hónappal az infúzió után
Az RP-A601-hez kapcsolódó biztonság értékelése
12 hónappal az infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a PKP2 szívizomszövet expressziójában
Időkeret: 12 hónappal az infúzió után
Előzetes hatékonyság: Az RP-A601 transzdukció mértéke a fehérjeexpresszió értékelésén keresztül
12 hónappal az infúzió után
Az életveszélyes aritmiák klinikai markereinek gyakoriságának változása
Időkeret: 12 hónappal az infúzió után
Előzetes hatékonyság: Az RP-A601 klinikai hatása
12 hónappal az infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. augusztus 29.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 22.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 26.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RP-A601-0323

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a PKP2 aritmogén kardiomiopátia (PKP2-ACM)

Klinikai vizsgálatok a RP-A601

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Thailand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel