Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1, RP-A601:n annoksen eskalaatiokoe potilailla, joilla on PKP2-varianttivälitteinen arytmogeeninen kardiomyopatia (PKP2-ACM)

tiistai 14. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Vaiheen 1 annoksen eskalaatiokoe, jossa arvioidaan suonensisäisesti annettavaa rekombinantti-adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi rh.74 (AAVrh.74) vektori, joka sisältää ihmisen plakofiliini-2a (PKP2a) koodaussekvenssin (RP-A601; AAVrh.74-PjectKP2 kanssa) Patogeenisistä PKP2-varianteista (PKP2-ACM) johtuva arytmogeeninen kardiomyopatia

Tämä vaiheen 1 annoksen korotuskoe arvioi RP-A601:n kerta-annoksen suonensisäisen infuusion turvallisuutta ja alustavaa tehoa korkean riskin aikuispotilailla, joilla on PKP2-ACM.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • University of California, San Diego
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Peruutettu
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Mies tai nainen ≥18 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  2. Pystyy ja haluaa antaa allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
  3. ACM:n kliininen diagnoosi vuoden 2010 tarkistetun työryhmän kriteerien (TFC) mukaan
  4. Patogeenisen tai todennäköisen patogeenisen typistävän variantin dokumentointi PKP2:ssa
  5. Anti-AAVrh.74 kapsidia neutraloiva vasta-ainemääritys ≤1:40
  6. Implantoitavan kardioverteri-defibrillaattorin (ICD) implantoinnin historia ≥ 6 kuukautta ennen ilmoittautumista

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Muuhun geneettiseen etiologiaan kuin PKP2:n katkaisevaan varianttiin liittyvä kardiomyopatia
  2. Aikaisempi osallistuminen geeninsiirtoa tai geenien muokkaamista koskevaan tutkimukseen
  3. Vakava oikean kammion (RV) toimintahäiriö
  4. Vasemman kammion ejektiofraktio kaikukardiogrammissa ≤50 %
  5. New York Heart Associationin (NYHA) luokan IV sydämen vajaatoiminta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RP-A601
Yksittäinen nouseva annos RP-A601:tä kahdessa peräkkäisessä kohortissa
Geneettinen: RP-A601
RP-A601 on rekombinanttivirusvektori, joka koostuu AAV-serotyypistä rh.74 (AAVrh.74). siirtogeeniä kapseloiva kapsidi, ihmisen plakofiliini 2 (PKP2), transkriptivariantti 2a (PKP2a)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RP-A601:een liittyvä turvallisuuden arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus, vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) tunnistaminen
12 kuukautta infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RP-A601:n alustava tehokkuus - Sydänlihaksen PKP2-proteiinin ilmentyminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
Sydänlihaksen PKP2-proteiinin ilmentymisen muutosten arviointi
12 kuukautta infuusion jälkeen
RP-A601:n alustava teho – kammioektoopia ja rytmihäiriöt
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
Kammioektopian ja rytmihäiriön tason muutosten arviointi sydämen rytmin seurannassa
12 kuukautta infuusion jälkeen
RP-A601:n alustava tehokkuus - Sydämen biomarkkerit
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
Sydämen vamman ja stressin biomarkkerien verenkierron muutosten arviointi
12 kuukautta infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. kesäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RP-A601-0323

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa