PKP2 변이 매개 부정맥성 심근병증(PKP2-ACM) 대상자에서 RP-A601의 1상 용량 증량 시험
2026년 4월 14일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.
1상 용량 증량 시험 병원성 PKP2 변이체(PKP2-ACM)에서 발생하는 부정맥성 심근병증
이 1상 용량 증량 시험은 PKP2-ACM을 가진 고위험 성인 환자에서 RP-A601의 단일 용량 정맥 주입의 안전성과 예비 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
9
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Information
- 전화번호: 646-627-0033
- 이메일: clinicaltrials@rocketpharma.com
연구 장소
-
-
California
-
La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- University of California, San Diego
-
연락하다:
- Barry Greenberg, MD
- 전화번호: 858-246-2987
- 이메일: Bgreenberg@health.ucsd.edu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University
-
연락하다:
- Meghan Pergola, MPH
- 이메일: meghan.pergola@duke.edu
-
수석 연구원:
- James Daubert, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 빼는
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상의 남성 또는 여성
- 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 능력과 의지가 있음
- 2010 개정 태스크 포스 기준(TFC)에 정의된 ACM의 임상 진단
- PKP2에서 병원성 또는 가능성이 있는 병원성 절단 변이체의 문서화
- 항-AAVrh.74 캡시드 중화 항체 분석 ≤1:40
- 등록 전 ≥6개월 동안 이식형 제세동기(ICD) 이식 이력
주요 제외 기준:
- PKP2 truncating variant 이외의 유전적 병인과 관련된 심근병증
- 유전자 전달 또는 유전자 편집 연구에 이전에 참여
- 중증 우심실(RV) 기능 장애
- 심초음파 ≤50%에 의한 좌심실 박출률
- 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 IV 심부전.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RP-A601
2개의 연속 코호트에서 RP-A601의 단일 상승 용량
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RP-A601은 AAV 혈청형 rh.74(AAVrh.74)로 구성된 재조합 바이러스 벡터입니다.
도입유전자를 캡슐화하는 캡시드, 인간 플라코필린 2(PKP2), 전사 변이체 2a(PKP2a)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RP-A601 관련 안전성 평가
기간: 주입 후 12개월
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치료 관련 부작용(TEAE) 발생률, 심각한 부작용(SAE) 발생률 및 용량 제한 독성(DLT) 식별
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주입 후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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RP-A601의 예비 효능 - 심근 PKP2 단백질 발현
기간: 주입 후 12개월
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심근 PKP2 단백질 발현의 변화 평가
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주입 후 12개월
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RP-A601의 예비 효능 - 심실 외피 및 부정맥
기간: 주입 후 12개월
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심장 박동 모니터링에 대한 심실 외피 및 부정맥 수준의 변화 평가
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주입 후 12개월
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RP-A601의 예비 효능 - 심장 바이오마커
기간: 주입 후 12개월
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부상 및 스트레스에 대한 심장 바이오마커의 순환 수준 변화 평가
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주입 후 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 29일
기본 완료 (추정된)
2028년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 22일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RP-A601-0323
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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