Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1, badanie zwiększania dawki RP-A601 u pacjentów z kardiomiopatią arytmogenną zależną od wariantu PKP2 (PKP2-ACM)

14 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Faza 1 Próba zwiększania dawki oceniająca podawany dożylnie rekombinowany rekombinowany wirus związany z adenowirusem serotypu rh.74 (AAVrh.74) wektor zawierający sekwencję kodującą ludzką plakofilinę-2a (PKP2a) (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) u pacjentów z Kardiomiopatia arytmogenna wynikająca z patogennych wariantów PKP2 (PKP2-ACM)

Ta faza 1 próby eskalacji dawki oceni bezpieczeństwo i wstępną skuteczność pojedynczej dawki wlewu dożylnego RP-A601 u dorosłych pacjentów wysokiego ryzyka z PKP2-ACM.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Wycofane
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Mężczyzna lub kobieta ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  2. Zdolny i chętny do udzielenia podpisanej świadomej zgody
  3. Rozpoznanie kliniczne ACM zgodnie z definicją podaną w poprawionych Kryteriach Grupy Zadaniowej (TFC) z 2010 r.
  4. Dokumentacja patogennego lub prawdopodobnie patogennego wariantu obcinania w PKP2
  5. Test na przeciwciała neutralizujące kapsyd anty-AAVrh.74 ≤1:40
  6. Historia wszczepienia wszczepialnego kardiowertera-defibrylatora (ICD) ≥6 miesięcy przed włączeniem

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Kardiomiopatia związana z genetyczną etiologią inną niż skrócony wariant PKP2
  2. Wcześniejszy udział w badaniu transferu genów lub edycji genów
  3. Ciężka dysfunkcja prawej komory (RV).
  4. Frakcja wyrzutowa lewej komory w badaniu echokardiograficznym ≤50%
  5. Niewydolność serca klasy IV według New York Heart Association (NYHA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RP-A601
Pojedyncza rosnąca dawka RP-A601 w 2 kolejnych kohortach
Genetyczny: RP-A601
RP-A601 to rekombinowany wektor wirusowy składający się z serotypu AAV rh.74 (AAVrh.74) kapsyd zawierający transgen, ludzka plakofilina 2 (PKP2), wariant transkryptu 2a (PKP2a)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa związana z RP-A601
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i identyfikacja toksyczności ograniczającej dawkę (DLT)
12 miesięcy po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wstępna skuteczność RP-A601 - Ekspresja białka PKP2 mięśnia sercowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Ocena zmian w ekspresji białka PKP2 mięśnia sercowego
12 miesięcy po infuzji
Wstępna skuteczność RP-A601 - Ektopia komorowa i arytmia
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Ocena zmian poziomu ektopii komorowej i arytmii w monitorowaniu rytmu serca
12 miesięcy po infuzji
Wstępna skuteczność RP-A601 - Biomarkery kardiologiczne
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
Ocena zmian w poziomach krążących biomarkerów sercowych urazu i stresu
12 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-A601-0323

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj