Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1, dosiseskaleringsforsøg med RP-A601 i forsøgspersoner med PKP2-variantmedieret arytmogen kardiomyopati (PKP2-ACM)

14. april 2026 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Et fase 1-dosiseskaleringsforsøg, der evaluerer en intravenøst ​​administreret rekombinant adeno-associeret virus serotype rh.74 (AAVrh.74) vektor indeholdende den humane Plakophilin-2a (PKP2a) kodende sekvens (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) i subjekter med Arytmogen kardiomyopati, der opstår fra patogene PKP2-varianter (PKP2-ACM)

Dette fase 1-dosiseskaleringsforsøg vil vurdere sikkerheden og den foreløbige effekt af en enkeltdosis intravenøs infusion af RP-A601 hos voksne højrisikopatienter med PKP2-ACM.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Trukket tilbage
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  2. Kan og er villig til at give underskrevet informeret samtykke
  3. Klinisk diagnose af ACM som defineret af 2010 reviderede Task Force Criteria (TFC)
  4. Dokumentation af en patogen eller sandsynlig patogen trunkeringsvariant i PKP2
  5. Anti-AAVrh.74 capsid neutraliserende antistof assay ≤1:40
  6. Anamnese med implantation af implanterbar cardioverter-defibrillator (ICD) ≥6 måneder før tilmelding

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kardiomyopati relateret til en anden genetisk ætiologi end PKP2 trunkerende variant
  2. Tidligere deltagelse i en undersøgelse af genoverførsel eller genredigering
  3. Alvorlig højre ventrikulær (RV) dysfunktion
  4. Venstre ventrikulær ejektionsfraktion ved ekkokardiogram ≤50 %
  5. New York Heart Association (NYHA) klasse IV hjertesvigt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RP-A601
Enkelt stigende dosis af RP-A601 i 2 på hinanden følgende kohorter
Genetisk: RP-A601
RP-A601 er en rekombinant viral vektor sammensat af en AAV-serotype rh.74 (AAVrh.74) capsid, der indkapsler transgenet, human plakophilin 2 (PKP2), transkriptvariant 2a (PKP2a)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af sikkerhed forbundet med RP-A601
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE'er) og identifikation af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
12 måneder efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foreløbig effektivitet af RP-A601 - Myokardie PKP2-proteinekspression
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
Vurdering af ændringer i myokardie PKP2-proteinekspression
12 måneder efter infusion
Foreløbig effekt af RP-A601 - Ventrikulær ektopi og arytmi
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
Vurdering af ændringer i niveauer af ventrikulær ektopi og arytmi på hjerterytmeovervågning
12 måneder efter infusion
Foreløbig effekt af RP-A601 - Hjertebiomarkører
Tidsramme: 12 måneder efter infusion
Vurdering af ændringer i cirkulerende niveauer af hjertebiomarkører for skade og stress
12 måneder efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

2. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP-A601-0323

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner