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Un ensayo de fase 1 de aumento de dosis de RP-A601 en sujetos con miocardiopatía arritmogénica mediada por la variante PKP2 (PKP2-ACM)

14 de abril de 2026 actualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Un ensayo de fase 1 de escalada de dosis que evalúa un vector de serotipo rh.74 (AAVrh.74) de virus adenoasociado recombinante administrado por vía intravenosa que contiene la secuencia de codificación de placofilina-2a humana (PKP2a) (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) en sujetos con Miocardiopatía arritmogénica derivada de variantes patógenas de PKP2 (PKP2-ACM)

Este ensayo de aumento de dosis de Fase 1 evaluará la seguridad y la eficacia preliminar de una infusión intravenosa de dosis única de RP-A601 en pacientes adultos de alto riesgo con PKP2-ACM.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

9

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California, San Diego
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Retirado
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Hombre o mujer ≥18 años al momento de firmar el consentimiento informado
  2. Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado firmado
  3. Diagnóstico clínico de ACM según lo definido por los Criterios del Grupo de Trabajo (TFC) revisados ​​de 2010
  4. Documentación de una variante truncada patógena o probablemente patógena en PKP2
  5. Ensayo de anticuerpos neutralizantes de la cápside anti-AAVrh.74 ≤1:40
  6. Historial de implante de desfibrilador automático implantable (ICD) ≥6 meses antes de la inscripción

Criterios clave de exclusión:

  1. Miocardiopatía relacionada con una etiología genética distinta de la variante truncada de PKP2
  2. Participación previa en un estudio de transferencia de genes o edición de genes
  3. Disfunción grave del ventrículo derecho (VD)
  4. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo por ecocardiograma ≤50%
  5. Insuficiencia cardíaca de clase IV de la New York Heart Association (NYHA).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: RP-A601
Dosis única ascendente de RP-A601 en 2 cohortes consecutivas
Genético: RP-A601
RP-A601 es un vector viral recombinante compuesto por un AAV serotipo rh.74 (AAVrh.74) cápside que encapsula el transgén, placofilina 2 humana (PKP2), variante de transcripción 2a (PKP2a)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de seguridad asociada al RP-A601
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), incidencia de eventos adversos graves (AAG) e identificación de toxicidades limitantes de dosis (DLT)
12 meses después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia preliminar de RP-A601: expresión de la proteína PKP2 del miocardio
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión
Evaluación de cambios en la expresión de la proteína PKP2 del miocardio.
12 meses después de la infusión
Eficacia preliminar de RP-A601: ectopia y arritmia ventricular
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión
Evaluación de cambios en los niveles de ectopia y arritmia ventricular en la monitorización del ritmo cardíaco.
12 meses después de la infusión
Eficacia preliminar de RP-A601 - Biomarcadores cardíacos
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión
Evaluación de cambios en los niveles circulantes de biomarcadores cardíacos de lesión y estrés.
12 meses después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de mayo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

2 de junio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RP-A601-0323

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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