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Eine Phase-1-Dosiseskalationsstudie von RP-A601 bei Patienten mit PKP2-Varianten-vermittelter arrhythmogener Kardiomyopathie (PKP2-ACM)

14. April 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Eine Phase-1-Dosiseskalationsstudie zur Bewertung eines intravenös verabreichten rekombinanten Adeno-assoziierten Virus-Serotyps rh.74 (AAVrh.74)-Vektors, der die humane Plakophilin-2a (PKP2a)-Kodierungssequenz (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) enthält, bei Probanden mit Arrhythmogene Kardiomyopathie aufgrund pathogener PKP2-Varianten (PKP2-ACM)

In dieser Phase-1-Studie zur Dosissteigerung werden die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit einer intravenösen Einzeldosis-Infusion von RP-A601 bei erwachsenen Hochrisikopatienten mit PKP2-ACM bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Zurückgezogen
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  2. Fähigkeit und Bereitschaft, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben
  3. Klinische Diagnose von ACM gemäß der Definition der 2010 überarbeiteten Task Force Criteria (TFC)
  4. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen verkürzten Variante in PKP2
  5. Anti-AAVrh.74-Kapsid-neutralisierender Antikörper-Assay ≤1:40
  6. Vorgeschichte der Implantation eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) ≥6 Monate vor der Einschreibung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Kardiomyopathie im Zusammenhang mit einer anderen genetischen Ätiologie als der PKP2-verkürzenden Variante
  2. Frühere Teilnahme an einer Studie zum Gentransfer oder zur Genbearbeitung
  3. Schwere rechtsventrikuläre (RV) Dysfunktion
  4. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion laut Echokardiogramm ≤50 %
  5. Herzinsuffizienz der Klasse IV der New York Heart Association (NYHA).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RP-A601
Einzelne aufsteigende Dosis von RP-A601 in 2 aufeinanderfolgenden Kohorten
Genetisch: RP-A601
RP-A601 ist ein rekombinanter viraler Vektor, der aus einem AAV-Serotyp rh.74 (AAVrh.74) besteht. Kapsid, das das Transgen, menschliches Plakophilin 2 (PKP2), Transkriptvariante 2a (PKP2a) einkapselt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit im Zusammenhang mit RP-A601
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs), Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und Identifizierung dosislimitierender Toxizitäten (DLTs)
12 Monate nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vorläufige Wirksamkeit von RP-A601 – Myokardiale PKP2-Proteinexpression
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Beurteilung von Veränderungen in der myokardialen PKP2-Proteinexpression
12 Monate nach der Infusion
Vorläufige Wirksamkeit von RP-A601 – ventrikuläre Ektopie und Arrhythmie
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Beurteilung der Veränderungen der ventrikulären Ektopie und Arrhythmie bei der Herzrhythmusüberwachung
12 Monate nach der Infusion
Vorläufige Wirksamkeit von RP-A601 – Herzbiomarker
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion
Bewertung von Veränderungen der zirkulierenden Werte kardialer Biomarker für Verletzungen und Stress
12 Monate nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-A601-0323

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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