- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05885412
Uno studio di fase 1, aumento della dose di RP-A601 in soggetti con cardiomiopatia aritmogena mediata da variante PKP2 (PKP2-ACM)
26 ottobre 2023 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.
Uno studio di fase 1 di aumento della dose che valuta un vettore del sierotipo rh.74 (AAVrh.74) del virus adeno-associato ricombinante somministrato per via endovenosa contenente la sequenza di codifica della placofilina-2a umana (PKP2a) (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) in soggetti con Cardiomiopatia aritmogena derivante da varianti patogene di PKP2 (PKP2-ACM)
Questo studio di dose escalation di fase 1 valuterà la sicurezza e l'efficacia preliminare di un'infusione endovenosa a dose singola di RP-A601 in pazienti adulti ad alto rischio con PKP2-ACM.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
9
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Information
- Numero di telefono: 646-627-0033
- Email: clinicaltrials@rocketpharma.com
Luoghi di studio
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Reclutamento
- University of California, San Diego
-
Contatto:
- Barry Greenberg, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contatto:
- Joseph Rossano, MD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Maschio o femmina ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
- Capace e disposto a fornire il consenso informato firmato
- Diagnosi clinica di ACM come definita dai Criteri della Task Force (TFC) rivisti nel 2010
- Documentazione di una variante troncante patogena o probabilmente patogena in PKP2
- Test dell'anticorpo neutralizzante del capside anti-AAVrh.74 ≤1:40
- Storia dell'impianto di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) ≥6 mesi prima dell'arruolamento
Criteri chiave di esclusione:
- Cardiomiopatia correlata a un'eziologia genetica diversa dalla variante troncante PKP2
- Precedente partecipazione a uno studio sul trasferimento genico o sull'editing genico
- Grave disfunzione ventricolare destra (RV).
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante ecocardiogramma ≤50%
- Insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association (NYHA).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: RP-A601
Singola dose ascendente di RP-A601 in 2 coorti consecutive
|
RP-A601 è un vettore virale ricombinante composto da un sierotipo AAV rh.74 (AAVrh.74)
capside che incapsula il transgene, placofilina umana 2 (PKP2), variante di trascrizione 2a (PKP2a)
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
|
Valutazione della sicurezza associata a RP-A601
|
12 mesi dopo l'infusione
|
Incidenza di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
|
Valutazione della sicurezza associata a RP-A601
|
12 mesi dopo l'infusione
|
Identificazione delle tossicità limitanti la dose (DLT)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
|
Valutazione della sicurezza associata a RP-A601
|
12 mesi dopo l'infusione
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Cambiamento nell'espressione del tessuto miocardico PKP2
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
|
Efficacia preliminare: estensione della trasduzione di RP-A601 attraverso la valutazione dell'espressione proteica
|
12 mesi dopo l'infusione
|
Variazione della frequenza dei marcatori clinici di aritmie pericolose per la vita
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
|
Efficacia preliminare: impatto clinico di RP-A601
|
12 mesi dopo l'infusione
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 agosto 2023
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 maggio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
2 giugno 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 ottobre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 aprile 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RP-A601-0323
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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