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Uno studio di fase 1, aumento della dose di RP-A601 in soggetti con cardiomiopatia aritmogena mediata da variante PKP2 (PKP2-ACM)

14 aprile 2026 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di fase 1 di aumento della dose che valuta un vettore del sierotipo rh.74 (AAVrh.74) del virus adeno-associato ricombinante somministrato per via endovenosa contenente la sequenza di codifica della placofilina-2a umana (PKP2a) (RP-A601; AAVrh.74-PKP2a) in soggetti con Cardiomiopatia aritmogena derivante da varianti patogene di PKP2 (PKP2-ACM)

Questo studio di dose escalation di fase 1 valuterà la sicurezza e l'efficacia preliminare di un'infusione endovenosa a dose singola di RP-A601 in pazienti adulti ad alto rischio con PKP2-ACM.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Daubert, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Ritirato
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Maschio o femmina ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Capace e disposto a fornire il consenso informato firmato
  3. Diagnosi clinica di ACM come definita dai Criteri della Task Force (TFC) rivisti nel 2010
  4. Documentazione di una variante troncante patogena o probabilmente patogena in PKP2
  5. Test dell'anticorpo neutralizzante del capside anti-AAVrh.74 ≤1:40
  6. Storia dell'impianto di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) ≥6 mesi prima dell'arruolamento

Criteri chiave di esclusione:

  1. Cardiomiopatia correlata a un'eziologia genetica diversa dalla variante troncante PKP2
  2. Precedente partecipazione a uno studio sul trasferimento genico o sull'editing genico
  3. Grave disfunzione ventricolare destra (RV).
  4. Frazione di eiezione ventricolare sinistra mediante ecocardiogramma ≤50%
  5. Insufficienza cardiaca di classe IV della New York Heart Association (NYHA).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RP-A601
Singola dose ascendente di RP-A601 in 2 coorti consecutive
Genetico: RP-A601
RP-A601 è un vettore virale ricombinante composto da un sierotipo AAV rh.74 (AAVrh.74) capside che incapsula il transgene, placofilina umana 2 (PKP2), variante di trascrizione 2a (PKP2a)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza associata a RP-A601
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), incidenza di eventi avversi gravi (SAE) e identificazione delle tossicità dose-limitanti (DLT)
12 mesi dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia preliminare di RP-A601 - Espressione della proteina PKP2 miocardica
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
Valutazione dei cambiamenti nell'espressione della proteina PKP2 del miocardio
12 mesi dopo l'infusione
Efficacia preliminare di RP-A601 - Ectopia ventricolare e aritmia
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
Valutazione delle variazioni dei livelli di ectopia ventricolare e di aritmia sul monitoraggio del ritmo cardiaco
12 mesi dopo l'infusione
Efficacia preliminare di RP-A601 - Biomarcatori cardiaci
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione
Valutazione dei cambiamenti nei livelli circolanti dei biomarcatori cardiaci di lesioni e stress
12 mesi dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Barry Greenberg, MD, University of California, San Diego

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

2 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RP-A601-0323

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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