酵素補充療法で治療されたゴーシェ病患者における第 2 世代 AI ベースの治療計画。
2023年9月18日 更新者：Hadassah Medical Organization
酵素補充療法で治療されたゴーシェ病患者を対象とした第二世代人工知能ベースの治療法を用いた非盲検臨床試験の実現可能性
非盲検、前向き、単一施設の概念実証研究。
2週間に1回静脈内酵素補充療法を受けた18～75歳のゴーシェ病患者が登録された。
この研究では、Altus Care™ 携帯電話ベースのアプリケーションを利用し、アルゴリズムベースのアプローチを統合して、医師が決定した事前定義された範囲内でランダムな投与計画を提供しました。
このアプリを使用すると、投与量と投与時間を変えて個人に合わせた治療計画を立てることができました。
調査の概要
詳細な説明
GDと診断され、自宅で2週間に1回の定期用量の酵素補充療法（1口あたり30～60U/kg）を6か月間静脈内投与された患者が研究に含まれた。
Altus Care™ をインストールしました。これは、治療計画や研究プロトコルを簡単にデジタル化し、遠隔で実施できるようにする携帯電話ベースのアプリケーションです。 患者の担当医師および在宅治療看護師と連携して、2週間に1回のERTの最小および最大投与量とその投与のタイミングフレームの事前定義された範囲内で、各患者に個別の治療計画が作成されました。 プロトコールに従って、患者の毎月の投与量は変更されませんでしたが、各投与量と投与タイミングはアプリを使用してランダムに変更されました。
追跡調査期間中、研究コーディネーターは毎週電話で定期検査を行い、患者の臨床的健康状態と治療計画の順守について質問した。 身体検査、CBC、および治療に対する反応を評価する Lyso-GB1 は、約 2 か月ごとに行われました (研究期間中に 2 回、追跡調査の終了時にもう一度)。 患者は追跡調査の開始時と終了時にSF-36のアンケートに記入した。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Jerusalem、イスラエル、96955
- Hebrew University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の大人
- 妊娠していない
- ゴーシェ病と診断されました
- 少なくとも3年間ERTによる治療を受けている
- 過去 6/12 か月間に投与量が変化していない
除外基準:
- 妊娠中
- 重度の感染症、悪性疾患、自己免疫疾患、またはその他の生活に支障をきたす全身性疾患の証拠がある患者
- 書面によるインフォームドコンセントを提供できない患者
- スマートフォンをお持ちでない患者様
- 来院スケジュールやプロトコルを遵守できない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ランダムな投与量と投与時間による個別化された治療計画
スクリーニングで取得されたベースラインの臨床および検査パラメータには、身体検査、全血球計算（CBC）、Lyso-GB1、および生活の質検査のための36項目の短い形式の調査（SF-36）が含まれていました。
インフォームド・コンセントを提供すると、Altus Care™ アプリケーションが患者の携帯電話にインストールされました。
患者の担当医師および在宅治療看護師と連携して 5 、2週間に1回のERTの最小および最大投与量とその投与のタイミングフレームの事前定義された範囲内で、各患者に個別の治療計画が作成されました。
プロトコールに従って、患者の毎月の投与量は変更されませんでしたが、アプリを使用して各投与量と投与タイミングがランダムに変更されました。
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患者の担当医師および在宅治療看護師と連携して、2週間に1回の酵素補充療法の最小および最大投与量とその投与のタイミングフレームの事前に定義された範囲内で、各患者に個別の治療計画が作成されました。
プロトコールに従って、患者の毎月の投与量は変更されませんでしたが、各投与量と投与タイミングはアプリを使用してランダムに変更されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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血小板
時間枠：6ヶ月
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L あたりの血小板数。正常範囲は 150,000 ～ 450,000 です。
ゴーシェ病では、血小板が少ないほど病気の活動性が高いことを意味します
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6ヶ月
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ヘモグロビン
時間枠：6ヶ月
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ヘモグロビン濃度 (グラム/dl)。
正常範囲は男性で13.8～17.2、女性で12.1～15.1です。
ヘモグロビンが低いほど、ゴーシェ病の活動性が高くなります
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6ヶ月
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リソ GB1
時間枠：6ヶ月
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Lyso GB1 レベル (ng/ml)。
健康な人の場合、そのレベルは 4.9ng/ml 未満であるはずです。
ゴーシェ病患者では、レベルが高いほど疾患活動性が高くなります。
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6ヶ月
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SF-36
時間枠：6ヶ月
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0～100のスコア。
0 は最悪を意味し、100 は最高を意味します。
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6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Noa Hurvitz, MD、Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月1日
一次修了 (実際)
2023年3月1日
研究の完了 (実際)
2023年3月1日
試験登録日
最初に提出
2023年9月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月18日
最初の投稿 (実際)
2023年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月18日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 0056-21-SZMC
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。