En anden generations AI-baseret terapeutisk regime hos patienter med Gauchers sygdom behandlet med enzymerstatningsterapi.

Patienter diagnosticeret med GD og intravenøst ​​behandlet i hjemmet med en almindelig dosis enzymerstatningsterapi én gang hver anden uge i 6 måneder (30-60 U/kg pr. mund) blev inkluderet i undersøgelsen.

Vi installerede Altus Care™ - dette er en mobiltelefonbaseret applikation, der tillader nem digitalisering af behandlingsplaner eller forskningsprotokoller og fjernimplementering. I koordination med patientens behandlende læge og den hjemmebehandlende sygeplejerske blev der udarbejdet en individuel behandlingsplan for hver patient inden for et foruddefineret interval af minimale og maksimale ERT-doseringer hver anden uge og tidsrammer for administrationen heraf. I henhold til protokol blev patientens månedlige dosis ikke ændret, men hver dosis og tidspunktet for administration blev ændret tilfældigt ved hjælp af appen.

I opfølgningsperioden foretog forskningskoordinatoren et regelmæssigt ugentligt telefontjek, hvor man stillede spørgsmålstegn ved patientens kliniske velbefindende og overholdelse af behandlingsplanen. En fysisk undersøgelse, CBC og Lyso-GB1 vurderet respons på terapi blev udført cirka hver anden måned (to gange i løbet af undersøgelsen og igen ved afslutningen af ​​opfølgningen). Patienterne udfyldte SF-36 spørgeskemaer i begyndelsen og slutningen af ​​opfølgningen.