Un régimen terapéutico basado en IA de segunda generación en pacientes con enfermedad de Gaucher tratados con terapia de reemplazo enzimático.

Se incluyeron en el estudio pacientes diagnosticados con EG y tratados por vía intravenosa en casa con una dosis regular de Terapia de Reemplazo Enzimático una vez cada dos semanas durante 6 meses (30-60 U/kg por boca).

Instalamos Altus Care™, una aplicación para teléfono celular que permite una fácil digitalización de planes de tratamiento o protocolos de investigación y su implementación remota. En coordinación con el médico tratante del paciente y la enfermera tratante a domicilio, se preparó un plan de tratamiento individualizado para cada paciente dentro de un rango predefinido de dosis mínimas y máximas de ERT una vez cada dos semanas y plazos para su administración. Según el protocolo, la dosis mensual del paciente no se cambió, pero cada dosis y el momento de la administración se cambiaron aleatoriamente mediante la aplicación.

Durante el período de seguimiento, el coordinador de la investigación realizó un chequeo semanal periódico por teléfono, cuestionando el bienestar clínico del paciente y el cumplimiento del plan de tratamiento. Se realizó un examen físico, un hemograma completo y una respuesta evaluada con Lyso-GB1 a la terapia aproximadamente cada dos meses (dos veces durante el estudio y una vez más al final del seguimiento). Los pacientes rellenaron los cuestionarios SF-36 al inicio y al final del seguimiento.