Toisen sukupolven tekoälyyn perustuva hoito-ohjelma potilaille, joilla on Gaucherin tauti ja joita hoidetaan entsyymikorvaushoidolla.
maanantai 18. syyskuuta 2023 päivittänyt: Hadassah Medical Organization
Toteutettavuus avoin kliininen tutkimus, jossa käytetään toisen sukupolven tekoälyyn perustuvaa terapeuttista hoito-ohjelmaa potilailla, joilla on Gaucherin tauti ja joita hoidetaan entsyymikorvaushoidolla
Avoin, prospektiivinen, yhden keskuksen konseptin todistetutkimus.
Mukaan otettiin Gaucherin tautia sairastavat 18–75-vuotiaat potilaat, jotka saivat suonensisäistä entsyymikorvaushoitoa kahden viikon välein.
Tutkimuksessa käytettiin matkapuhelinpohjaista Altus Care™ -sovellusta, joka integroi algoritmipohjaisen lähestymistavan satunnaisten annosteluohjelmien tarjoamiseen lääkärin ennalta määritetyllä alueella.
Sovellus salli personoidut hoito-ohjelmat vaihtelevin annoksiin ja antoaikoihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimukseen otettiin mukaan potilaat, joilla oli diagnosoitu GD ja joita hoidettiin suonensisäisesti kotona säännöllisellä annoksella entsyymikorvaushoitoa kerran kahdessa viikossa 6 kuukauden ajan (30-60 U/kg per suu).
Asensimme Altus Care™ - matkapuhelinpohjaisen sovelluksen, joka mahdollistaa helpon hoitosuunnitelmien tai tutkimusprotokollien digitalisoinnin ja etätoteutuksen. Yhteistyössä potilaan hoitavan lääkärin ja kotisairaanhoitajan kanssa laadittiin kullekin potilaalle yksilöllinen hoitosuunnitelma ennalta määritetyllä minimi- ja maksimivälillä kerran kahdessa viikossa ERT-annokset ja sen antamisen aikataulut. Protokollan mukaan potilaan kuukausiannosta ei muutettu, mutta jokaista annosta ja antoaikaa muutettiin satunnaisesti sovelluksen avulla.
Seurantajakson aikana tutkimuskoordinaattori teki säännöllisen viikoittaisen puhelimitse tarkastuksen kyseenalaistaen potilaan kliinisen hyvinvoinnin ja hoitosuunnitelman noudattamisen. Fyysinen tutkimus, CBC ja Lyso-GB1 arvioitu hoitovaste tehtiin noin kahden kuukauden välein (kahdesti tutkimuksen aikana ja kerran seurannan lopussa). Potilaat täyttivät SF-36-kyselylomakkeet seurannan alussa ja lopussa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 96955
- Hebrew University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuinen > 18-vuotias
- Ei-raskaana
- Gaucherin tauti diagnosoitu
- Käsitelty ERT:llä vähintään 3 vuotta
- Annos ei muuttunut viimeisten 6/12 kuukauden aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana
- Potilaat, joilla on merkkejä vakavista tarttuvista, pahanlaatuisista, autoimmuunisairauksista tai muista vammauttavia systeemisistä sairauksista
- Potilaat eivät pysty antamaan kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta
- Potilaat, joilla ei ole älypuhelinta
- Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan käyntiaikataulua ja protokollaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: yksilöllinen hoitosuunnitelma, jossa on satunnainen annos ja antoaika
Seulonnassa saadut kliiniset ja laboratorioparametrit perusarvoihin sisälsivät: fyysisen tutkimuksen, täydellisen verenkuvan (CBC), Lyso-GB1:n ja 36 kohteen lyhytmuotoisen tutkimuksen (SF-36) elämänlaadun tutkimista varten.
Tietoisen suostumuksen antamisen jälkeen Altus Care™ -sovellus asennettiin potilaan matkapuhelimeen.
Yhteistyössä potilaan hoitavan lääkärin ja kotisairaanhoitajan5 kanssa kullekin potilaalle laadittiin yksilöllinen hoitosuunnitelma ennalta määritetyllä alueella kahdessa viikossa minimi- ja maksimiannokset ja sen antamisen aikataulut.
Protokollan mukaan potilaan kuukausiannosta ei muutettu, mutta jokaista annosta ja antamisen ajoitusta muutettiin satunnaisesti sovelluksen avulla.
|
Yhteistyössä potilaan hoitavan lääkärin ja kotisairaanhoitajan kanssa laadittiin kullekin potilaalle yksilöllinen hoitosuunnitelma ennalta määritetyllä entsyymikorvaushoidon minimi- ja maksimiannoksella kerran kahdessa viikossa sekä sen antamisen aikataulut.
Protokollan mukaan potilaan kuukausiannosta ei muutettu, mutta jokaista annosta ja antoaikaa muutettiin satunnaisesti sovelluksen avulla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutale
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
verihiutaleiden määrä per L. normaalialue 150 000 - 450 000.
Gaucherin taudissa alhaisemmat verihiutaleet tarkoittavat suurempaa taudin aktiivisuutta
|
6 kuukautta
|
|
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Hemoglobiinipitoisuus grammoina/dl.
normaalialue 13,8-17,2 miehillä ja 12,1-15,1 naisilla.
Mitä pienempi hemoglobiini, sitä korkeampi Gaucherin taudin aktiivisuus
|
6 kuukautta
|
|
Lyso GB1
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Lyso GB1 -taso ng/ml.
Terveillä yksilöillä pitoisuuksien tulisi olla alle 4,9 ng/ml.
Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, mitä korkeampi taso, sitä korkeampi taudin aktiivisuus.
|
6 kuukautta
|
|
SF-36
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
pisteet 0-100.
0 tarkoittaa huonompaa ja 100 parasta.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Noa Hurvitz, MD, Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. syyskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0056-21-SZMC
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .