Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Második generációs mesterséges intelligencia alapú terápiás kezelés enzimpótló terápiával kezelt Gaucher-kórban szenvedő betegeknél.

2023. szeptember 18. frissítette: Hadassah Medical Organization

Megvalósíthatósági nyílt klinikai vizsgálat második generációs mesterséges intelligencián alapuló terápiás módszerrel enzimpótló terápiával kezelt Gaucher-kórban szenvedő betegeknél

Nyílt címkés, prospektív, egyközpontú koncepcióbizonyítási tanulmány. Olyan 18-75 éves Gaucher-kóros betegeket vontak be, akik kéthetente egyszer intravénás enzimpótló terápiában részesültek. A tanulmány az Altus Care™ mobiltelefon-alapú alkalmazást használta, amely algoritmus alapú megközelítést integrált, hogy véletlenszerű adagolási rendet biztosítson az orvos által meghatározott, előre meghatározott tartományon belül. Az alkalmazás személyre szabott terápiás sémákat tett lehetővé az adagolás és a beadási idő eltéréseivel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatba olyan betegeket vontunk be, akiknél GD-t diagnosztizáltak, és 6 hónapon keresztül kéthetente egyszer intravénásan kezeltek enzimpótló terápiát (30-60 E/kg szájonként).

Telepítettük az Altus Care™-t – ez egy mobiltelefon-alapú alkalmazás, amely lehetővé teszi a kezelési tervek vagy kutatási protokollok egyszerű digitalizálását és távoli megvalósítását. A beteg kezelőorvosával és az otthoni ápolónővel egyeztetve minden betegre személyre szabott kezelési tervet készítettek, előre meghatározott minimális és maximum kéthetente egyszeri ERT dózisok és beadási időkeretek között. A protokoll szerint a beteg havi adagját nem változtatták meg, de az egyes adagokat és az adagolás időpontját véletlenszerűen változtatták meg az alkalmazás segítségével.

Az utánkövetési időszakban a kutatási koordinátor rendszeres, heti telefonos ellenőrzést végzett, megkérdőjelezve a beteg klinikai jóllétét és a kezelési terv betartását. A fizikális vizsgálatot, a CBC-t és a Lyso-GB1-re adott választ értékelték körülbelül kéthavonta (kétszer a vizsgálat során és még egyszer a követés végén). A betegek az utánkövetés elején és végén SF-36 kérdőíveket töltöttek ki.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 96955
        • Hebrew University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 év feletti felnőtt
  • Nem terhes
  • Gaucher-kórral diagnosztizálták
  • Minimum 3 évig ERT-vel kezelték
  • Változatlan adag az elmúlt 6/12 hónapban

Kizárási kritériumok:

  • Terhes
  • Súlyos fertőző, rosszindulatú, autoimmun vagy egyéb rokkantságot okozó szisztémás betegségben szenvedő betegek
  • A betegek nem tudnak írásos beleegyezést adni
  • Olyan betegek, akik nem rendelkeznek okostelefonnal
  • Azok a betegek, akik nem tudják betartani a látogatási ütemtervet és protokollt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: személyre szabott kezelési terv véletlenszerű adagolással és beadási idővel
A szűrés során szerzett kiindulási klinikai és laboratóriumi paraméterek a következők voltak: fizikális vizsgálat, teljes vérkép (CBC), Lyso-GB1 és egy 36 tételből álló rövid formájú felmérés (SF-36) az életminőség vizsgálatához. A tájékozott beleegyezés megadása után az Altus Care™ alkalmazást telepítették a páciens mobiltelefonjára. A beteg kezelőorvosával és az otthoni ápolónővel5 egyeztetve minden beteg számára személyre szabott kezelési tervet készítettek, előre meghatározott minimális és maximális tartományban, kéthetente egyszeri ERT-dózisok és beadási időkeretek között. A protokoll szerint a beteg havi adagja nem változott, de az egyes adagokat és a beadás időpontját véletlenszerűen módosították az alkalmazás segítségével.
Kombinált termék: Enzimpótló terápia Gaucher-kórban altus gondozással kombinálva
A beteg kezelőorvosával és az otthoni ápolónővel egyeztetve minden betegre egyénre szabott kezelési tervet készítettek, előre meghatározott minimális és maximum kéthetente egyszeri enzimpótló terápia adagok és beadási időkeretek között. A protokoll szerint a beteg havi adagját nem változtatták meg, de az egyes adagokat és az adagolás időpontját véletlenszerűen változtatták meg az alkalmazás segítségével.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Thrombocyta
Időkeret: 6 hónap
vérlemezkék száma L. normál tartomány 150 000-450 000. Gaucher-kórban az alacsonyabb vérlemezkeszám magasabb betegségaktivitást jelent
6 hónap
Hemoglobin
Időkeret: 6 hónap
Hemoglobin koncentráció gramm/dl-ben. normál tartomány 13,8-17,2 a férfiaknál és 12,1-15,1 a nőknél. Minél alacsonyabb a hemoglobin, annál nagyobb a Gaucher-kór aktivitása
6 hónap
Lyso GB1
Időkeret: 6 hónap
Lyso GB1 szint ng/ml-ben. Egészséges egyének esetében a szintnek 4,9 ng/ml-nél kisebbnek kell lennie. Gaucher-kórban szenvedő betegeknél minél magasabb a szint, annál nagyobb a betegség aktivitása.
6 hónap
SF-36
Időkeret: 6 hónap
pontszám 0-100. A 0 a rosszabb, a 100 a legjobb.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hadassah Medical Organization

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Noa Hurvitz, MD, Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. szeptember 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 18.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0056-21-SZMC

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór 1. típusú

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel