Un regime terapeutico di seconda generazione basato sull'intelligenza artificiale in pazienti con malattia di Gaucher trattati con terapia enzimatica sostitutiva.

Sono stati inclusi nello studio pazienti con diagnosi di GD e trattati per via endovenosa a domicilio con una dose regolare di terapia sostitutiva enzimatica una volta ogni due settimane per 6 mesi (30-60 U/kg per bocca).

Abbiamo installato Altus Care™: si tratta di un'applicazione basata su telefono cellulare che consente una facile digitalizzazione di piani di trattamento o protocolli di ricerca e l'implementazione remota. In coordinamento con il medico curante del paziente e l'infermiere domiciliare, è stato preparato un piano di trattamento personalizzato per ciascun paziente entro un intervallo predefinito di dosaggi minimi e massimi di ERT una volta ogni due settimane e tempistiche per la sua somministrazione. Secondo il protocollo, la dose mensile del paziente non è stata modificata, ma ciascuna dose e i tempi di somministrazione sono stati modificati in modo casuale utilizzando l'app.

Durante il periodo di follow-up, il coordinatore della ricerca ha effettuato un controllo telefonico settimanale regolare, interrogandosi sul benessere clinico del paziente e sull'aderenza al piano di trattamento. Un esame fisico, un emocromo e una valutazione della risposta alla terapia con Lyso-GB1 sono stati effettuati circa ogni due mesi (due volte durante lo studio e ancora una volta alla fine del follow-up). I pazienti hanno compilato i questionari SF-36 all'inizio e alla fine del follow-up.