Um regime terapêutico baseado em IA de segunda geração em pacientes com doença de Gaucher tratados com terapia de reposição enzimática.
18 de setembro de 2023 atualizado por: Hadassah Medical Organization
Um ensaio clínico aberto de viabilidade usando um regime terapêutico baseado em inteligência artificial de segunda geração em pacientes com doença de Gaucher tratados com terapia de reposição enzimática
Um estudo de prova de conceito aberto, prospectivo e unicêntrico.
Foram incluídos pacientes com doença de Gaucher com idade entre 18 e 75 anos que receberam terapia de reposição enzimática intravenosa uma vez a cada duas semanas.
O estudo utilizou o aplicativo Altus Care™ baseado em telefone celular, que integrou uma abordagem baseada em algoritmo para fornecer regimes de dosagem aleatórios dentro de uma faixa predefinida determinada pelo médico.
O aplicativo permitiu regimes terapêuticos personalizados com variações de dosagens e horários de administração.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Pacientes com diagnóstico de DG e tratados por via intravenosa em casa com uma dose regular de terapia de reposição enzimática uma vez a cada duas semanas durante 6 meses (30-60 U/kg por via oral) foram incluídos no estudo.
Instalamos o Altus Care™ - um aplicativo baseado em telefone celular que permite fácil digitalização de planos de tratamento ou protocolos de pesquisa e implementação remota. Em coordenação com o médico assistente do paciente e a enfermeira domiciliar, um plano de tratamento individualizado foi preparado para cada paciente dentro de uma faixa predefinida de dosagens de ERT mínimas e máximas uma vez a cada duas semanas e prazos para sua administração. De acordo com o protocolo, a dose mensal do paciente não foi alterada, mas cada dose e o horário de administração foram alterados aleatoriamente por meio do aplicativo.
Durante o período de acompanhamento, o coordenador da pesquisa realizou um check-up semanal regular por telefone, questionando o bem-estar clínico do paciente e a adesão ao plano de tratamento. Um exame físico, hemograma completo e resposta avaliada pelo Lyso-GB1 à terapia foram realizados aproximadamente a cada dois meses (duas vezes durante o estudo e mais uma vez no final do acompanhamento). Os pacientes preencheram os questionários SF-36 no início e no final do acompanhamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Jerusalem, Israel, 96955
- Hebrew University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Adulto >18 anos
- Não grávida
- Diagnosticado com doença de Gaucher
- Tratado com ERT por um período mínimo de 3 anos
- Uma dose inalterada nos últimos 6/12 meses
Critério de exclusão:
- Grávida
- Pacientes com evidência de doenças infecciosas graves, malignas, autoimunes ou outras doenças sistêmicas incapacitantes
- Pacientes incapazes de fornecer consentimento informado por escrito
- Pacientes que não possuem smartphone
- Pacientes que não conseguem cumprir o cronograma e protocolo de consultas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: plano de tratamento individualizado com dosagem e horário de administração aleatórios
Os parâmetros clínicos e laboratoriais iniciais adquiridos na triagem incluíram: exame físico, hemograma completo (CBC), Lyso-GB1 e uma pesquisa resumida de 36 itens (SF-36) para exame de qualidade de vida.
Após a obtenção do consentimento informado, o aplicativo Altus Care™ foi instalado no celular do paciente.
Em coordenação com o médico assistente do paciente e a enfermeira responsável pelo tratamento domiciliar5, um plano de tratamento individualizado foi preparado para cada paciente dentro de uma faixa predefinida de dosagens de ERT mínimas e máximas uma vez a cada duas semanas e prazos para sua administração.
De acordo com o protocolo, a dose mensal do paciente não foi alterada, mas cada dose e o horário de administração foram alterados aleatoriamente por meio do aplicativo.
|
Em coordenação com o médico assistente do paciente e a enfermeira domiciliar, um plano de tratamento individualizado foi preparado para cada paciente dentro de uma faixa predefinida de dosagens mínimas e máximas de terapia de reposição enzimática uma vez a cada duas semanas e prazos para sua administração.
De acordo com o protocolo, a dose mensal do paciente não foi alterada, mas cada dose e o horário de administração foram alterados aleatoriamente por meio do aplicativo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Plaquetária
Prazo: 6 meses
|
número de plaquetas por L. faixa normal de 150.000 a 450.000.
Na doença de Gaucher, plaquetas mais baixas significam maior atividade da doença
|
6 meses
|
|
Hemoglobina
Prazo: 6 meses
|
Concentração de hemoglobina em gramas/dl.
faixa normal 13,8 a 17,2 para homens e 12,1 a 15,1 para mulheres.
Quanto menor a hemoglobina, maior a atividade da doença de Gaucher
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6 meses
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Liso GB1
Prazo: 6 meses
|
Nível de Lyso GB1 em ng/ml.
Para indivíduos saudáveis, os níveis devem ser inferiores a 4,9 ng/ml.
Em pacientes com doença de Gaucher, quanto maior o nível, maior a atividade da doença.
|
6 meses
|
|
SF-36
Prazo: 6 meses
|
pontuação de 0 a 100.
0 significa pior e 100 significa melhor.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Noa Hurvitz, MD, Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2023
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de setembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de setembro de 2023
Primeira postagem (Real)
22 de setembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de setembro de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Gaucher
Outros números de identificação do estudo
- 0056-21-SZMC
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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