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Ein KI-basiertes Therapieschema der zweiten Generation bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die mit einer Enzymersatztherapie behandelt werden.

18. September 2023 aktualisiert von: Hadassah Medical Organization

Eine offene klinische Machbarkeitsstudie mit einem auf künstlicher Intelligenz basierenden Therapieschema der zweiten Generation bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die mit einer Enzymersatztherapie behandelt werden

Eine offene, prospektive, monozentrische Proof-of-Concept-Studie. Eingeschlossen wurden Patienten mit Gaucher-Krankheit im Alter von 18 bis 75 Jahren, die alle zwei Wochen eine intravenöse Enzymersatztherapie erhielten. Die Studie nutzte die mobiltelefonbasierte Anwendung Altus Care™, die einen algorithmusbasierten Ansatz zur Bereitstellung zufälliger Dosierungsschemata innerhalb eines vordefinierten, vom Arzt festgelegten Bereichs integrierte. Die App ermöglichte personalisierte Therapiepläne mit unterschiedlichen Dosierungen und Verabreichungszeiten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In die Studie wurden Patienten einbezogen, bei denen GD diagnostiziert wurde und die zu Hause alle zwei Wochen über einen Zeitraum von 6 Monaten alle zwei Wochen intravenös mit einer regelmäßigen Dosis einer Enzymersatztherapie behandelt wurden (30–60 U/kg pro Mund).

Wir haben Altus Care™ installiert – eine auf Mobiltelefonen basierende Anwendung, die eine einfache Digitalisierung von Behandlungsplänen oder Forschungsprotokollen und eine Fernimplementierung ermöglicht. In Abstimmung mit dem behandelnden Arzt des Patienten und der häuslichen Pflegekraft wurde für jeden Patienten ein individueller Behandlungsplan innerhalb eines vordefinierten Bereichs minimaler und maximaler einmal alle zwei Wochen erfolgender ERT-Dosierungen und Zeitrahmen für die Verabreichung erstellt. Laut Protokoll wurde die monatliche Dosis des Patienten nicht geändert, aber jede Dosis und der Zeitpunkt der Verabreichung wurden mithilfe der App nach dem Zufallsprinzip geändert.

Während der Nachbeobachtungszeit führte der Forschungskoordinator eine regelmäßige wöchentliche telefonische Untersuchung durch und befragte das klinische Wohlbefinden des Patienten und die Einhaltung des Behandlungsplans. Etwa alle zwei Monate (zweimal während der Studie und noch einmal am Ende der Nachbeobachtung) wurden eine körperliche Untersuchung, ein Blutbild und eine Lyso-GB1-Bewertung des Ansprechens auf die Therapie durchgeführt. Die Patienten füllten zu Beginn und am Ende der Nachuntersuchung SF-36-Fragebögen aus.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 96955
        • Hebrew University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsener >18 Jahre alt
  • Nicht schwanger
  • Bei ihm wurde die Gaucher-Krankheit diagnostiziert
  • Mindestens 3 Jahre lang mit ERT behandelt
  • Eine unveränderte Dosis in den letzten 6/12 Monaten

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger
  • Patienten mit Anzeichen schwerer infektiöser, bösartiger, autoimmuner oder anderer beeinträchtigender systemischer Erkrankungen
  • Patienten können keine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Patienten, die kein Smartphone besitzen
  • Patienten, die sich nicht an den Besuchsplan und das Protokoll halten können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: individueller Behandlungsplan mit zufälliger Dosierung und Verabreichungszeitpunkt
Zu den im Rahmen des Screenings erfassten klinischen und labortechnischen Basisparametern gehörten: eine körperliche Untersuchung, ein großes Blutbild (CBC), Lyso-GB1 und eine 36-Punkte-Kurzumfrage (SF-36) zur Untersuchung der Lebensqualität. Nach der Einwilligung nach Aufklärung wurde die Altus Care™-Anwendung auf dem Mobiltelefon des Patienten installiert. In Abstimmung mit dem behandelnden Arzt des Patienten und der häuslichen Pflegekraft5 wurde für jeden Patienten ein individueller Behandlungsplan innerhalb eines vordefinierten Bereichs minimaler und maximaler ERT-Dosierungen alle zwei Wochen und Zeitrahmen für die Verabreichung erstellt. Laut Protokoll wurde die monatliche Dosis des Patienten nicht geändert, aber jede Dosis und der Zeitpunkt der Verabreichung wurden mithilfe der App nach dem Zufallsprinzip geändert.
Kombinationsprodukt: Enzymersatztherapie bei Gaucher-Krankheit in Kombination mit Altus-Care-Anwendung
In Abstimmung mit dem behandelnden Arzt des Patienten und der häuslichen Pflegekraft wurde für jeden Patienten ein individueller Behandlungsplan innerhalb eines vordefinierten Bereichs minimaler und maximaler einmal alle zwei Wochen erfolgender Enzymersatztherapie-Dosierungen und Zeitrahmen für deren Verabreichung erstellt. Laut Protokoll wurde die monatliche Dosis des Patienten nicht geändert, aber jede Dosis und der Zeitpunkt der Verabreichung wurden mithilfe der App nach dem Zufallsprinzip geändert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plättchen
Zeitfenster: 6 Monate
Anzahl der Blutplättchen pro L. Normalbereich 150.000 bis 450.000. Bei der Gaucher-Krankheit bedeuten niedrigere Blutplättchen eine höhere Krankheitsaktivität
6 Monate
Hämoglobin
Zeitfenster: 6 Monate
Hämoglobinkonzentration in Gramm/dl. Normalbereich 13,8 bis 17,2 für Männer und 12,1 bis 15,1 für Frauen. Je niedriger der Hämoglobinwert, desto höher die Aktivität der Gaucher-Krankheit
6 Monate
Lyso GB1
Zeitfenster: 6 Monate
Lyso-GB1-Spiegel in ng/ml. Bei gesunden Personen sollten die Werte im Spurenbereich unter 4,9 ng/ml liegen. Bei Patienten mit Gaucher-Krankheit ist die Krankheitsaktivität umso höher, je höher der Wert ist.
6 Monate
SF-36
Zeitfenster: 6 Monate
Punktzahl von 0-100. 0 bedeutet schlechter und 100 bedeutet am besten.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Ermittler

  • Hauptermittler: Noa Hurvitz, MD, Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0056-21-SZMC

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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