Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Schemat terapeutyczny drugiej generacji oparty na sztucznej inteligencji u pacjentów z chorobą Gauchera leczonych enzymatyczną terapią zastępczą.

18 września 2023 zaktualizowane przez: Hadassah Medical Organization

Otwarte badanie kliniczne wykonalności z wykorzystaniem schematu terapeutycznego opartego na sztucznej inteligencji drugiej generacji u pacjentów z chorobą Gauchera leczonych enzymatyczną terapią zastępczą

Otwarte, prospektywne, jednoośrodkowe badanie sprawdzające koncepcję. Do badania włączono pacjentów z chorobą Gauchera w wieku 18–75 lat, którzy otrzymywali dożylną enzymatyczną terapię zastępczą raz na dwa tygodnie. W badaniu wykorzystano aplikację Altus Care™ na telefon komórkowy, która zintegrowała podejście oparte na algorytmie w celu zapewnienia losowych schematów dawkowania w ramach wcześniej określonego zakresu określonego przez lekarza. Aplikacja umożliwiła spersonalizowane schematy terapeutyczne z różnymi dawkami i czasem podawania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania włączono pacjentów, u których zdiagnozowano GD i leczonych dożylnie w domu regularną dawką enzymatycznej terapii zastępczej raz na dwa tygodnie przez 6 miesięcy (30–60 j./kg na usta).

Zainstalowaliśmy Altus Care™ – aplikację na telefon komórkowy, która pozwala na łatwą digitalizację planów leczenia czy protokołów badań i zdalną realizację. We współpracy z lekarzem prowadzącym pacjenta i pielęgniarką prowadzącą leczenie w domu, dla każdego pacjenta przygotowano zindywidualizowany plan leczenia w ramach wcześniej określonego zakresu minimalnych i maksymalnych dawek ERT raz na dwa tygodnie oraz ram czasowych jej podawania. Zgodnie z protokołem nie zmieniano miesięcznej dawki pacjenta, ale każdą dawkę i moment podania zmieniano losowo za pomocą aplikacji.

W okresie obserwacji koordynator badania przeprowadzał regularne cotygodniowe kontrole telefoniczne, kwestionując dobrostan kliniczny pacjenta i przestrzeganie planu leczenia. Badanie fizykalne, CBC i ocenę odpowiedzi na terapię Lyso-GB1 wykonywano mniej więcej co dwa miesiące (dwa razy w trakcie badania i ponownie pod koniec okresu obserwacji). Na początku i na końcu obserwacji pacjenci wypełniali kwestionariusze SF-36.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 96955
        • Hebrew University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorosły > 18 lat
  • Nie w ciąży
  • Zdiagnozowano chorobę Gauchera
  • Leczony ERT przez co najmniej 3 lata
  • Niezmieniona dawka w ciągu ostatnich 6/12 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • W ciąży
  • Pacjenci z objawami ciężkiej choroby zakaźnej, złośliwej, autoimmunologicznej lub innej powodującej niepełnosprawność choroby ogólnoustrojowej
  • Pacjenci nie mogą wyrazić pisemnej świadomej zgody
  • Pacjenci nie posiadający smartfona
  • Pacjenci, którzy nie przestrzegają harmonogramu i protokołu wizyt.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: zindywidualizowany plan leczenia z losową dawką i czasem podawania
Wyjściowe parametry kliniczne i laboratoryjne uzyskane podczas badania przesiewowego obejmowały: badanie fizykalne, pełną morfologię krwi (CBC), Lyso-GB1 i 36-elementową krótką ankietę (SF-36) do oceny jakości życia. Po wyrażeniu świadomej zgody na telefonie komórkowym pacjenta została zainstalowana aplikacja Altus Care™. We współpracy z lekarzem prowadzącym pacjenta i pielęgniarką prowadzącą leczenie w domu5 dla każdego pacjenta przygotowano zindywidualizowany plan leczenia w ramach wcześniej określonego zakresu minimalnych i maksymalnych dawek ERT raz na dwa tygodnie oraz ram czasowych jej podawania. Zgodnie z protokołem miesięczna dawka pacjenta nie uległa zmianie, ale każdą dawkę i czas podania zmieniano losowo za pomocą aplikacji.
Produkt złożony: Enzymatyczna terapia zastępcza w chorobie Gauchera w połączeniu z aplikacją Altus Care
We współpracy z lekarzem prowadzącym pacjenta i pielęgniarką prowadzącą leczenie w domu dla każdego pacjenta przygotowano zindywidualizowany plan leczenia w ramach wcześniej określonego zakresu minimalnych i maksymalnych dawek enzymatycznej terapii zastępczej raz na dwa tygodnie oraz ram czasowych jej podawania. Zgodnie z protokołem nie zmieniano miesięcznej dawki pacjenta, ale każdą dawkę i moment podania zmieniano losowo za pomocą aplikacji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Płytka krwi
Ramy czasowe: 6 miesiąc
liczba płytek krwi na l. normalny zakres od 150 000 do 450 000. W chorobie Gauchera niższa liczba płytek krwi oznacza większą aktywność choroby
6 miesiąc
Hemoglobina
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Stężenie hemoglobiny w gramach/dl. normalny zakres 13,8 do 17,2 dla mężczyzn i 12,1 do 15,1 dla kobiet. Im niższa zawartość hemoglobiny, tym większa aktywność choroby Gauchera
6 miesiąc
Lyso GB1
Ramy czasowe: 6 miesiąc
Poziom Lyso GB1 w ng/ml. W przypadku zdrowych osób poziom ten powinien być śladowy i wynosić mniej niż 4,9 ng/ml. U pacjentów z chorobą Gauchera im wyższy poziom, tym większa aktywność choroby.
6 miesiąc
SF-36
Ramy czasowe: 6 miesiąc
wynik 0-100. 0 oznacza gorzej, a 100 oznacza najlepiej.
6 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Śledczy

  • Główny śledczy: Noa Hurvitz, MD, Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0056-21-SZMC

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj