Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapeutický režim druhé generace založený na umělé inteligenci u pacientů s Gaucherovou chorobou léčených enzymatickou substituční terapií.

18. září 2023 aktualizováno: Hadassah Medical Organization

Otevřená klinická studie proveditelnosti využívající léčebný režim druhé generace založený na umělé inteligenci u pacientů s Gaucherovou chorobou léčených enzymatickou substituční terapií

Otevřená, prospektivní, jednocentrická proof-of-concept studie. Do studie byli zařazeni pacienti s Gaucherovou chorobou ve věku 18-75 let, kteří dostávali intravenózní enzymatickou substituční terapii jednou za dva týdny. Studie využívala aplikaci na bázi mobilního telefonu Altus Care™, která integrovala přístup založený na algoritmu pro poskytování náhodných dávkovacích režimů v předem definovaném rozsahu stanoveném lékařem. Aplikace umožňovala personalizované terapeutické režimy s variacemi v dávkách a dobách podávání.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do studie byli zařazeni pacienti s diagnózou GD a intravenózně léčeni doma pravidelnou dávkou enzymatické substituční terapie jednou za dva týdny po dobu 6 měsíců (30-60 U/kg na ústa).

Nainstalovali jsme Altus Care™ – to je aplikace založená na mobilním telefonu, která umožňuje snadnou digitalizaci léčebných plánů nebo výzkumných protokolů a vzdálenou implementaci. V koordinaci s ošetřujícím lékařem pacienta a domácí ošetřující sestrou byl pro každého pacienta připraven individuální léčebný plán v předem definovaném rozmezí minimálních a maximálních dávek ERT jednou za dva týdny a načasování jeho podávání. Podle protokolu se měsíční dávka pacienta nezměnila, ale každá dávka a načasování podávání byly změněny náhodně pomocí aplikace.

Během období sledování prováděl koordinátor výzkumu pravidelnou týdenní telefonickou kontrolu, při níž se dotazoval na klinickou pohodu pacienta a dodržování léčebného plánu. Fyzikální vyšetření, CBC a Lyso-GB1 hodnocená odpověď na terapii byla prováděna přibližně každé dva měsíce (dvakrát během studie a ještě jednou na konci sledování). Pacienti vyplnili dotazníky SF-36 na začátku a na konci sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 96955
        • Hebrew University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělý > 18 let
  • Není těhotná
  • Diagnostikována Gaucherova choroba
  • Léčeno ERT po dobu minimálně 3 let
  • Nezměněná dávka za posledních 6/12 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Těhotná
  • Pacienti se známkami závažných infekčních, maligních, autoimunitních nebo jiných invalidizujících systémových onemocnění
  • Pacienti nemohou poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Pacienti, kteří nevlastní chytrý telefon
  • Pacienti, kteří nedodržují plán návštěv a protokol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: individualizovaný léčebný plán s náhodným dávkováním a dobou podávání
Základní klinické a laboratorní parametry získané při screeningu zahrnovaly: fyzikální vyšetření, kompletní krevní obraz (CBC), Lyso-GB1 a 36-položkový krátký dotazník (SF-36) pro vyšetření kvality života. Po poskytnutí informovaného souhlasu byla do pacientova mobilního telefonu nainstalována aplikace Altus Care™. V koordinaci s ošetřujícím lékařem pacienta a domácí ošetřující sestrou5 byl pro každého pacienta připraven individuální léčebný plán v předem definovaném rozmezí minimálních a maximálních dávek ERT jednou za dva týdny a načasování jeho podávání. Podle protokolu se pacientova měsíční dávka nezměnila, ale každá dávka a načasování podání byly změněny náhodně pomocí aplikace.
Kombinovaný produkt: Enzymová substituční terapie Gaucherovy choroby v kombinaci s aplikací altus care
V koordinaci s ošetřujícím lékařem pacienta a domácí ošetřující sestrou byl pro každého pacienta připraven individuální léčebný plán v předem definovaném rozmezí minimálních a maximálních dávek enzymové substituční terapie jednou za dva týdny a načasování jejího podávání. Podle protokolu se měsíční dávka pacienta nezměnila, ale každá dávka a načasování podávání byly změněny náhodně pomocí aplikace.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Krevní destička
Časové okno: 6 měsíců
počet krevních destiček na l. normální rozmezí 150 000 až 450 000. U Gaucherovy choroby znamená nižší počet krevních destiček vyšší aktivitu onemocnění
6 měsíců
Hemoglobin
Časové okno: 6 měsíců
Koncentrace hemoglobinu v gramech/dl. normální rozmezí 13,8 až 17,2 pro muže a 12,1 až 15,1 pro ženy. Čím nižší je hemoglobin, tím vyšší je aktivita Gaucherovy choroby
6 měsíců
Lyso GB1
Časové okno: 6 měsíců
Hladina Lyso GB1 v ng/ml. U zdravých jedinců by hladiny měly být stopově nižší než 4,9 ng/ml. U pacientů s Gaucherovou chorobou platí, že čím vyšší hladina, tím vyšší aktivita onemocnění.
6 měsíců
SF-36
Časové okno: 6 měsíců
skóre 0-100. 0 znamená horší a 100 znamená nejlepší.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hadassah Medical Organization

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Noa Hurvitz, MD, Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0056-21-SZMC

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Qatar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit