효소 대체 요법으로 치료한 고셔병 환자의 2세대 AI 기반 치료 요법.
2023년 9월 18일 업데이트: Hadassah Medical Organization
효소 대체 요법으로 치료받은 고셔병 환자를 대상으로 2세대 인공 지능 기반 치료법을 사용한 타당성 공개 임상 시험
공개 라벨이 붙은 전향적 단일 센터 개념 증명 연구입니다.
2주에 한 번씩 정맥 내 효소 대체 요법을 받은 18~75세의 고셔병 환자가 등록되었습니다.
이 연구에서는 의사가 결정한 사전 정의된 범위 내에서 무작위 투여 요법을 제공하기 위해 알고리즘 기반 접근 방식을 통합한 Altus Care™ 휴대폰 기반 애플리케이션을 활용했습니다.
이 앱은 복용량과 투여 시간을 다양하게 변경하여 맞춤형 치료 요법을 허용했습니다.
연구 개요
상세 설명
GD로 진단되고 6개월 동안 2주에 한 번씩 정기적인 효소 대체 요법(입당 30-60 U/kg)을 집에서 정맥 주사로 치료받은 환자가 연구에 포함되었습니다.
Altus Care™를 설치했습니다. 이것은 치료 계획이나 연구 프로토콜을 쉽게 디지털화하고 원격으로 구현할 수 있는 휴대폰 기반 애플리케이션입니다. 환자의 담당 의사 및 가정 치료 간호사와 협력하여 2주에 1회 최소 및 최대 ERT 용량과 투여 시기를 미리 정의한 범위 내에서 각 환자에 대한 개별화된 치료 계획을 마련했습니다. 프로토콜에 따라 환자의 월간 복용량은 변경되지 않았으나, 앱을 이용하여 각 복용량과 투여 시기를 무작위로 변경하였다.
추적 관찰 기간 동안 연구 코디네이터는 전화로 매주 정기적인 검진을 실시하여 환자의 임상적 안녕과 치료 계획 준수 여부를 질문했습니다. 신체 검사, CBC 및 치료에 대한 Lyso-GB1 평가 반응은 대략 2개월마다 수행되었습니다(연구 기간 중 2회, 추적 관찰 종료 시 다시 1회). 환자들은 추적 관찰의 시작과 끝에서 SF-36 설문지를 작성했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
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Jerusalem, 이스라엘, 96955
- Hebrew University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 성인 18세 이상
- 임신하지 않은 사람
- 고셔병 진단을 받은
- 최소 3년 동안 ERT 치료를 받음
- 지난 6/12개월 동안 변화가 없는 복용량
제외 기준:
- 임신한
- 심각한 감염성, 악성성, 자가면역성 또는 기타 장애를 일으키는 전신 질환의 증거가 있는 환자
- 서면 동의서를 제공할 수 없는 환자
- 스마트폰이 없는 환자
- 방문 일정 및 프로토콜을 준수할 수 없는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 복용량과 투여 시간을 무작위로 고려한 개별화된 치료 계획
스크리닝에서 획득한 기본 임상 및 실험실 매개변수에는 신체 검사, 전체 혈구 수치(CBC), Lyso-GB1 및 삶의 질 검사를 위한 36개 항목의 간략한 설문조사(SF-36)가 포함되었습니다.
사전동의를 제공한 후 Altus Care™ 애플리케이션이 환자의 휴대폰에 설치되었습니다.
환자의 담당 의사 및 가정 치료 간호사5와 협력하여 2주에 1회 최소 및 최대 ERT 용량과 투여 시기를 미리 정의한 범위 내에서 각 환자에 대한 개별화된 치료 계획을 마련했습니다.
프로토콜에 따라 환자의 월간 복용량은 변경되지 않았으나, 앱을 이용하여 각 복용량과 투여 시기를 무작위로 변경하였다.
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환자의 담당 의사 및 가정 치료 간호사와 협력하여 2주에 1회 효소 대체 요법의 최소 및 최대 투여량과 투여 시기를 미리 정의한 범위 내에서 각 환자에 대한 개별화된 치료 계획을 작성했습니다.
프로토콜에 따라 환자의 월간 복용량은 변경되지 않았으나, 앱을 이용하여 각 복용량과 투여 시기를 무작위로 변경하였다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판
기간: 6개월
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L당 혈소판 수. 정상 범위는 150,000~450,000입니다.
고셔병에서 혈소판 수가 적다는 것은 질병 활성도가 높다는 것을 의미합니다.
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6개월
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헤모글로빈
기간: 6개월
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그램/dl 단위의 헤모글로빈 농도.
정상 범위는 남성의 경우 13.8~17.2, 여성의 경우 12.1~15.1입니다.
헤모글로빈 수치가 낮을수록 고셔병 활성도가 높아집니다.
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6개월
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리소 GB1
기간: 6개월
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Lyso GB1 수준(ng/ml).
건강한 개인의 경우 수치는 4.9ng/ml 미만으로 추적되어야 합니다.
고셔병 환자의 경우, 수준이 높을수록 질병 활성도도 높아집니다.
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6개월
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SF-36
기간: 6개월
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0-100의 점수.
0은 더 나쁨을 의미하고 100은 가장 좋음을 의미합니다.
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6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Noa Hurvitz, MD, Faculty of Medicine, Hebrew University, Jerusalem, Israel.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 9월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 18일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 0056-21-SZMC
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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