TD β-サラセミアを有する中国人成人β-サラセミア患者の治療におけるルスパテルセプトの臨床観察
中国南西部における輸血依存性βサラセミアにおける貧血治療におけるルスパターセプトの有効性と安全性
調査の概要
詳細な説明
これは、中国の臨床現場における輸血依存性βサラセミアの成人患者の治療におけるルスパテルセプトの有効性と安全性を観察するための前向き多施設共同非盲検多施設臨床研究であった。
ルスパテルセプトは、赤血球の定期的な注入および赤血球注入 ≤ 15 単位/24 週間を必要とするβ-成人サラセミア患者の治療用として、中国での販売が承認されています。 BELIEVE研究には、マレーシア、タイ、台湾、オーストラリア、米国、英国、カナダからのアジア系患者117人が登録された。 世界の治療意図のある集団と同様の有効性結果が、ベースライン輸血量が 24 週間あたり 6 ～ 15 単位のアジア人患者でも観察されました。 アジア人集団における結果は、中国人集団におけるルスパテルセプトの安全性と有効性について貴重な参考資料となります。
β-サラセミアの成人患者10人がこの研究に登録され、2つのグループに分けられた（輸血負担が7.5未満の5人の患者） 治療期間中、ルスパテルセプトは 3 週間に 1 回、24 週間皮下投与されました。 ルスパテルセプトは1・0 mg/kgから開始し、1・25 mg/kgまで増量するか、毒性やヘモグロビン濃度が過剰に上昇した場合には減量しました。 治療中、ルスパテルセプトの各注射前の患者のヘモグロビンがモニタリングされ、一般的な副作用（AE）がモニタリングされました。主要評価項目は、輸血負担が軽減されたLTBおよびHTBグループの患者の割合でした。臨床医の判断と実践によれば、ルスパテルセプト治療を受けている患者には、輸血、鉄キレート療法、抗感染症治療などの最善の支持療法を提供する必要があります。 。 したがって、この臨床試験では、その有効性と安全性をさらに調査する予定です。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Chaoen Zhen, MD
- 電話番号：+86 18087991755
- メール：zce163163@163.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Liu Liu, MD
- 電話番号：+86 0871-64774206
研究場所
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Yunnan
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Kunming、Yunnan、中国、650000
- 募集
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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コンタクト：
- Lin Liu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18 歳以上。
- 登録前24週間以内に赤血球輸血量が15u以下で輸血依存性βサラセミア（αβ混合型を含む）と明確に診断されている者（海外臨床研究における赤血球の1単位は200～350mlの濃厚赤血球であり、中国の臨床慣行に従って変換される）。
- 自発的に研究に参加し、インフォームドコンセントに署名します。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性。
- ルスパテルセプトおよび/または注射用賦形剤のルスパテルセプトに対するアレルギー。
- 重度の肝機能障害：肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼALTまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼAST）が正常値の3倍以上。
- 重度の腎損傷: eGFR<30 ml/min/1.73m3 または末期腎疾患。
- 心臓病、ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラス3以上の心不全、または治療の必要性 重度の不整脈、または6か月以内に最近心筋梗塞を起こした。
- 患者はコントロール不良の高血圧症を患っていた。
- 登録前24週間以内に深部静脈血栓症または脳卒中の病歴のある患者。
- -登録前12週間以内にESA、ルスパテルセプト、サリドマイド、またはヒドロキシ尿素による治療。
- その他の重大な病状、臨床検査値の異常、または精神疾患。
- 調査員は登録が不適切であると判断した。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ルスパターセプトアーム
ルスパテルセプトは、治療期間中の 24 週間にわたって 3 週間に 1 回皮下投与されました。
ルスパテルセプトは 1.0 mg/kg から開始し、1.25 mg/kg まで増量するか、毒性またはヘモグロビン濃度が過剰に上昇した場合には減量しました。
治療中、ルスパテルセプトの各注射前に患者のヘモグロビンを監視し、一般的な副作用（AE）を監視する必要があります。
臨床医の判断と実践に従って、ルスパテルセプト治療を受けている患者には、輸血、鉄キレート療法、抗感染症治療などの最善の支持療法を提供する必要があります。
輸血を行っている場合は病院システムから輸血記録を取得する必要があり、鉄キレート剤の併用も記録されていた。
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TD サラセミアの成人患者には、ルスパテルセプト皮下注射が行われました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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累積輸血量の単位数
時間枠：24週間以内
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24週間の治療後の低輸血負担群(<7.5単位/24週)および高輸血負担群(7.5～15単位/24週)における累積輸血量の減少。
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24週間以内
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輸血負担が 33% 軽減された患者の割合
時間枠：24週間以内
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低輸血負担グループ（<7.5ユニット/24週）および高輸血負担グループ（7.5～15ユニット/24週）では、24週目に輸血負担が33％減少しました。
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24週間以内
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血負担軽減率
時間枠：24週間以内
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赤血球輸血負担の割合は、12 週間ごとに 50% 減少しました。 （２）研究対象集団全体における任意の８週目および任意の１２週目における輸血非依存性（ＴＩ）率。 |
24週間以内
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TIの比率
時間枠：24週間以内
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研究対象集団全体の任意の 8 週間および任意の 12 週間における輸血非依存性 (TI) 率。
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24週間以内
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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セキュリティインデックス
時間枠：33週間以内
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バイタルサイン、臨床検査値、有害事象 (AES)、および重篤な有害事象 (SAE)
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33週間以内
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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