Klinické pozorování Luspaterceptu v léčbě dospělých čínských pacientů s β-talasémií s TD β-talasémií
Účinnost a bezpečnost Luspaterceptu pro léčbu anémie u β-thalasémie závislé na transfuzi v jihozápadní Číně
Přehled studie
Detailní popis
Jednalo se o prospektivní, multicentrickou, otevřenou, multicentrickou klinickou studii sledující účinnost a bezpečnost luspaterceptu při léčbě dospělých pacientů s β-talasémií závislou na transfuzi v čínské klinické praxi.
Luspatercept byl schválen pro zařazení do seznamu v Číně pro léčbu, která vyžaduje pravidelnou infuzi červených krvinek a infuzi červených krvinek ≤ 15 jednotek/24 týdnů β- Dospělí pacienti s talasémií. Do studie BELIEVE bylo zařazeno 117 pacientů asijského původu z Malajsie, Thajska, Tchaj-wanu, Austrálie, Spojených států, Spojeného království a Kanady. Výsledky účinnosti podobné těm v celosvětové populaci s úmyslem léčit byly pozorovány u asijských pacientů s výchozí transfuzní zátěží 6 až 15 jednotek za 24 týdnů. Výsledky u asijské populace poskytují cennou referenci pro bezpečnost a účinnost luspaterceptu u čínské populace.
Do této studie bylo zařazeno deset dospělých pacientů s β-talasémií, kteří byli rozděleni do dvou skupin (5 případů s transfuzní zátěží <7,5 jednotek/24 týdnů a 5 případů s transfuzní zátěží 7,5-15 jednotek/24 týdnů). Luspatercept byl podáván jednou subkutánně každé 3 týdny po dobu 24 týdnů v léčebném období, . Luspatercept byl zahájen dávkou 1,0 mg/kg s titrací až na 1,25 mg/kg nebo snížením v případě toxicity nebo nadměrného zvýšení koncentrace hemoglobinu. Během léčby byl monitorován hemoglobin pacientů před každou injekcí luspaterceptu a byly sledovány běžné nežádoucí reakce (AE). Primárním cílovým bodem bylo procento pacientů ve skupině LTB a HTB, u kterých došlo ke snížení transfuzní zátěže alespoň o 33 % a snížit krevní transfuzní jednotku oproti základní skupině. Podle úsudku a praxe klinických lékařů by měla být pacientům léčeným luspaterceptem poskytnuta nejlepší podpůrná léčba, včetně krevní transfuze, chelatační terapie železa a protiinfekční léčby. . Tato klinická studie tedy bude dále zkoumat její účinnost a bezpečnost.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Chaoen Zhen, MD
- Telefonní číslo: +86 18087991755
- E-mail: zce163163@163.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Liu Liu, MD
- Telefonní číslo: +86 0871-64774206
Studijní místa
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Čína, 650000
- Nábor
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Kontakt:
- Lin Liu
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥18 let;
- Jasná diagnóza β-talasémie závislé na transfuzi (včetně smíšeného typu αβ) s transfuzí červených krvinek ≤ 15 u během 24 týdnů před zařazením (jedna jednotka červených krvinek v zahraničním klinickém výzkumu je 200–350 ml zabalených červených krvinek, což by mělo převést podle čínské klinické praxe);
- Dobrovolně se zúčastnit studie a podepsat informovaný souhlas;
Kritéria vyloučení:
- těhotné nebo kojící ženy;
- Alergické na luspatercept a/nebo luspatercept pro injekční pomocné látky;
- Závažná jaterní dysfunkce: Jaterní enzymy (alaninaminotransferáza ALT nebo aspartátaminotransferáza AST) ≥ 3násobek normální hodnoty.;
- Těžké poškození ledvin: eGFR<30 ml/min/1,73m3 nebo konečné stadium onemocnění ledvin;
- srdeční onemocnění, srdeční selhání třídy 3 nebo vyšší New York Heart Association (NYHA) nebo potřeba léčby Těžká arytmie nebo nedávný infarkt myokardu během 6 měsíců;
- Pacient měl nekontrolovanou hypertenzi;
- Pacienti s anamnézou hluboké žilní trombózy nebo cévní mozkové příhody během 24 týdnů před zařazením;
- Léčba ESA, luspaterceptem, thalidomidem nebo hydroxyureou během 12 týdnů před zařazením do studie;
- Jakýkoli významný jiný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo duševní onemocnění;
- Vyšetřovatelé považovali zápis za nevhodný.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: luspatercept rameno
Luspatercept byl podáván jednou subkutánně každé 3 týdny po dobu 24 týdnů v období léčby, .
Luspatercept byl zahájen dávkou 1,0 mg/kg s titrací až na 1,25 mg/kg nebo snížením v případě toxicity nebo nadměrného zvýšení koncentrace hemoglobinu.
Během léčby by měl být u pacientů před každou injekcí luspaterceptu monitorován hemoglobin a měly by být sledovány běžné nežádoucí účinky (AE).
Podle úsudku a praxe klinických lékařů by pacientům léčeným luspaterceptem měla být poskytnuta nejlepší podpůrná léčba, včetně krevní transfuze, chelatační terapie železa a protiinfekční léčby.
Pokud má pacient transfuzi krve, je nutné získat záznam o transfuzi krve z nemocničního systému. Bylo také zaznamenáno současné užívání chelátů železa.
|
Dospělým pacientům s TD talasémií byla podávána subkutánní injekce luspaterceptu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet jednotek v kumulativním objemu transfuze
Časové okno: Do 24 týdnů
|
Pokles kumulativního objemu krevní transfuze ve skupině s nízkou transfuzní zátěží (<7,5 jednotek/24 týdnů) a ve skupině s vysokou transfuzní zátěží (7,5-15 jednotek/24 týdnů) po 24 týdnech léčby;
|
Do 24 týdnů
|
|
Podíl pacientů s 33% snížením transfuzní zátěže
Časové okno: Do 24 týdnů
|
33% snížení zátěže krevní transfuzí ve 24. týdnu ve skupině s nízkou transfuzní zátěží (<7,5 jednotek /24 týdnů) a ve skupině s vysokou transfuzní zátěží (7,5-15 jednotek /24 týdnů);
|
Do 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Poměr snížení zátěže krevní transfuzí
Časové okno: Do 24 týdnů
|
Podíl transfuzní zátěže erytrocytů snížen o 50 % v jakémkoliv 12. týdnu; (2) míra nezávislosti na transfuzi (TI) v jakémkoli 8-týdnu a kterémkoli 12-ti týdnu v celé studované populaci; |
Do 24 týdnů
|
|
Poměr TI
Časové okno: Do 24 týdnů
|
Míra nezávislosti na transfuzi (TI) v jakýchkoli 8 týdnech a v jakýchkoli 12 týdnech v celé studované populaci；
|
Do 24 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnostní index
Časové okno: Do 33 týdnů
|
Vitální funkce, laboratorní měření, nežádoucí účinky (AES) a závažné nežádoucí účinky (SAE)
|
Do 33 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B-thal01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .