Osservazione clinica di Luspatercept nel trattamento di pazienti cinesi adulti con β-talassemia affetti da β-talassemia TD
Efficacia e sicurezza di Luspatercept per il trattamento dell’anemia nella β-talassemia trasfusione-dipendente nel sud-ovest della Cina
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Si è trattato di uno studio clinico prospettico, multicentrico, in aperto, multicentrico volto a osservare l’efficacia e la sicurezza di luspatercept nel trattamento di pazienti adulti affetti da β-talassemia trasfusione-dipendente nella pratica clinica cinese.
Luspatercept è stato approvato per essere inserito nell'elenco in Cina per il trattamento di pazienti che richiedono un'infusione regolare di globuli rossi e un'infusione di globuli rossi ≤ 15 unità/24 settimane β- Pazienti adulti affetti da talassemia. Lo studio BELIEVE ha arruolato 117 pazienti di origine asiatica provenienti da Malesia, Tailandia, Taiwan, Australia, Stati Uniti, Regno Unito e Canada. Risultati di efficacia simili a quelli della popolazione globale intention-to-treat sono stati osservati in pazienti asiatici con un carico trasfusionale basale compreso tra 6 e 15 unità ogni 24 settimane. I risultati nella popolazione asiatica forniscono un prezioso riferimento per la sicurezza e l’efficacia di luspatercept nella popolazione cinese.
In questo studio sono stati arruolati dieci pazienti adulti affetti da β-talassemia, divisi in due gruppi (5 casi con carico trasfusionale <7,5 unità/24 settimane e 5 casi con carico trasfusionale compreso tra 7,5 e 15 unità/24 settimane). Luspatercept è stato somministrato una volta per via sottocutanea ogni 3 settimane per 24 settimane nel periodo di trattamento. Luspatercept è stato iniziato a 1,0 mg/kg con titolazione fino a 1,25 mg/kg o riduzione in caso di tossicità o aumento eccessivo della concentrazione di emoglobina. Durante il trattamento, è stata monitorata l'emoglobina dei pazienti prima di ogni iniezione di luspatercept e sono state monitorate le reazioni avverse comuni (AE). L'endpoint primario era la percentuale di pazienti dei gruppi LTB e HTB che avevano avuto una riduzione del carico trasfusionale. di almeno il 33% e ridurre l'unità di trasfusione di sangue rispetto al gruppo basale. Secondo il giudizio e la pratica dei medici, ai pazienti in trattamento con luspatercept deve essere fornito il miglior trattamento di supporto, comprendente trasfusione di sangue, terapia ferrochelante e trattamento anti-infettivo. . Pertanto, questo studio clinico esplorerà ulteriormente la sua efficacia e sicurezza.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Chaoen Zhen, MD
- Numero di telefono: +86 18087991755
- Email: zce163163@163.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Liu Liu, MD
- Numero di telefono: +86 0871-64774206
Luoghi di studio
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Yunnan
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Kunming, Yunnan, Cina, 650000
- Reclutamento
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
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Contatto:
- Lin Liu
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- ≥18 anni;
- Una diagnosi chiara di β-talassemia trasfusione-dipendente (incluso il tipo misto αβ) con trasfusione di globuli rossi ≤15u entro 24 settimane prima dell'arruolamento (un'unità di globuli rossi nella ricerca clinica all'estero corrisponde a 200-350 ml di globuli rossi concentrati, che dovrebbe essere convertito secondo la pratica clinica cinese);
- Partecipare volontariamente allo studio e firmare il consenso informato;
Criteri di esclusione:
- donne in gravidanza o in allattamento;
- Allergico a luspatercept e/o luspatercept per eccipienti iniettabili;
- Disfunzione epatica grave: enzimi epatici (alanina aminotransferasi ALT o aspartato aminotransferasi AST) ≥ 3 volte il valore normale.;
- Danno renale grave: eGFR<30 ml/min/1,73 m3 o malattia renale allo stadio terminale;
- malattia cardiaca, insufficienza cardiaca di classe 3 o superiore della New York Heart Association (NYHA) o necessità di trattamento Aritmia grave o recente infarto miocardico entro 6 mesi;
- Il paziente aveva un'ipertensione incontrollata;
- Pazienti con storia di trombosi venosa profonda o ictus nelle 24 settimane precedenti l'arruolamento.;
- Trattamento con ESA, luspatercept, talidomide o idrossiurea entro 12 settimane prima dell'arruolamento;
- Qualsiasi altra condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia mentale;
- Gli investigatori hanno ritenuto inappropriata l'iscrizione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: braccio luspatercept
Luspatercept è stato somministrato una volta per via sottocutanea ogni 3 settimane per 24 settimane nel periodo di trattamento.
Luspatercept è stato iniziato a 1,0 mg/kg con titolazione fino a 1,25 mg/kg o riduzione in caso di tossicità o aumento eccessivo della concentrazione di emoglobina.
Durante il trattamento, è necessario monitorare l'emoglobina dei pazienti prima di ciascuna iniezione di luspatercept e le reazioni avverse (EA) comuni.
Secondo il giudizio e la pratica dei medici, ai pazienti in trattamento con luspatercept dovrebbe essere fornito il miglior trattamento di supporto, compresa la trasfusione di sangue, la terapia ferrochelante e il trattamento anti-infettivo.
Se il paziente ha ricevuto una trasfusione di sangue, è necessario ottenere la registrazione della trasfusione dal sistema ospedaliero. È stato registrato anche l'uso concomitante di agenti chelanti del ferro.
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Ai pazienti adulti con talassemia TD è stata somministrata luspatercept per iniezione sottocutanea.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di unità nel volume cumulativo di trasfusione
Lasso di tempo: Entro 24 settimane
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La diminuzione del volume cumulativo delle trasfusioni di sangue nel gruppo con carico trasfusionale basso (<7,5 unità/24 settimane) e nel gruppo con carico trasfusionale elevato (7,5-15 unità/24 settimane) dopo 24 settimane di trattamento;
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Entro 24 settimane
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Proporzione di pazienti con una riduzione del carico trasfusionale del 33%.
Lasso di tempo: Entro 24 settimane
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Riduzione del 33% del carico trasfusionale alla settimana 24 nel gruppo con carico trasfusionale basso (<7,5 unità/24 settimane) e nel gruppo con carico trasfusionale elevato (7,5-15 unità/24 settimane);
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Entro 24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Rapporto di riduzione del carico trasfusionale
Lasso di tempo: Entro 24 settimane
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La percentuale del carico trasfusionale di globuli rossi si è ridotta del 50% in qualsiasi 12 settimane; (2) tassi di indipendenza dalle trasfusioni (TI) a qualsiasi settimana 8 e 12 settimane nell'intera popolazione in studio; |
Entro 24 settimane
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Rapporto tra TI
Lasso di tempo: Entro 24 settimane
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Tassi di indipendenza dalle trasfusioni (TI) a qualsiasi 8 settimane e a qualsiasi 12 settimane nell’intera popolazione dello studio;
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Entro 24 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Indice di sicurezza
Lasso di tempo: Entro 33 settimane
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Segni vitali, misurazioni di laboratorio, eventi avversi (AES) ed eventi avversi gravi (SAE)
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Entro 33 settimane
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B-thal01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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