Klinisk observation af Luspatercept i behandling af kinesiske voksne β-thalassæmipatienter med TD β-thalassæmi

Dette var et prospektivt, multicenter, åbent, multicenter klinisk studie for at observere effektiviteten og sikkerheden af ​​luspatercept til behandling af voksne patienter med transfusionsafhængig β-thalassæmi i kinesisk klinisk praksis.

Luspatercept er godkendt til notering i Kina til behandling af, der kræver regelmæssig infusion af røde blodlegemer og infusion af røde blodlegemer ≤ 15 enheder/24 uger β- Voksne patienter med thalassæmi. BELIEVE-undersøgelsen inkluderede 117 patienter af asiatisk afstamning fra Malaysia, Thailand, Taiwan, Australien, USA, Storbritannien og Canada. Effektresultater svarende til dem i den globale intention-to-treat-population blev observeret hos asiatiske patienter med en baseline transfusionsbelastning på 6 til 15 enheder pr. 24 uger. Resultaterne i den asiatiske befolkning giver en værdifuld reference for sikkerheden og effektiviteten af ​​luspatercept i den kinesiske befolkning.

Ti voksne patienter med β-thalassæmi blev inkluderet i denne undersøgelse, opdelt i to grupper (5 tilfælde med transfusionsbyrde <7,5) enheder/24 uger, og 5 tilfælde med transfusionsbyrde 7,5-15 enheder/24 uger).Luspatercept blev givet en gang subkutant hver 3. uge i 24 uger i behandlingsperioden, . Luspatercept blev startet med 1,0 mg/kg med titrering op til 1,25 mg/kg eller reduktion i tilfælde af toksicitet eller for høj hæmoglobinkoncentration. Under behandlingen blev hæmoglobinet hos patienterne før hver injektion af luspatercept overvåget, og de almindelige bivirkninger (AE) blev overvåget. Det primære endepunkt var procentdelen af ​​patienterne i LTB- og HTB-gruppen, som havde en reduktion i transfusionsbyrden på mindst 33 % og reducere blodtransfusionsenheden fra baseline-gruppen. Ifølge klinikeres vurdering og praksis bør den bedste understøttende behandling, herunder blodtransfusion, jernchelatbehandling og anti-infektionsbehandling, gives til patienter, der modtager luspatercept-behandling . Derfor vil dette kliniske forsøg yderligere udforske dets effektivitet og sikkerhed.