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Klinische Beobachtung von Luspatercept bei der Behandlung chinesischer erwachsener β-Thalassämie-Patienten mit TD-β-Thalassämie

19. Dezember 2023 aktualisiert von: Hematology department of the 920th hospital

Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept zur Behandlung von Anämie bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie im Südwesten Chinas

Zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept im Vergleich zu Placebo bei Patienten in China mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelte es sich um eine prospektive, multizentrische, offene, multizentrische klinische Studie zur Beobachtung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei der Behandlung erwachsener Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie in der chinesischen klinischen Praxis.

Luspatercept wurde in China zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Thalassämie zugelassen, die eine regelmäßige Infusion roter Blutkörperchen und eine Infusion roter Blutkörperchen ≤ 15 Einheiten/24 Wochen erfordern. An der BELIEVE-Studie nahmen 117 Patienten asiatischer Abstammung aus Malaysia, Thailand, Taiwan, Australien, den Vereinigten Staaten, dem Vereinigten Königreich und Kanada teil. Bei asiatischen Patienten mit einer Ausgangstransfusionsbelastung von 6 bis 15 Einheiten pro 24 Wochen wurden ähnliche Wirksamkeitsergebnisse wie in der weltweiten Intention-to-Treat-Population beobachtet. Die Ergebnisse in der asiatischen Bevölkerung liefern wertvolle Hinweise zur Sicherheit und Wirksamkeit von Luspatercept in der chinesischen Bevölkerung.

Zehn erwachsene Patienten mit β-Thalassämie wurden in diese Studie aufgenommen und in zwei Gruppen aufgeteilt (5 Fälle mit einer Transfusionslast <7,5). Einheiten/24 Wochen und 5 Fälle mit einer Transfusionslast von 7,5–15 Einheiten/24 Wochen. Luspatercept wurde im Behandlungszeitraum 24 Wochen lang alle 3 Wochen einmal subkutan verabreicht. Die Behandlung mit Luspatercept wurde mit 1,0 mg/kg begonnen und anschließend auf 1,25 mg/kg erhöht bzw. im Falle einer Toxizität oder eines übermäßigen Anstiegs der Hämoglobinkonzentration reduziert. Während der Behandlung wurde der Hämoglobinwert der Patienten vor jeder Luspatercept-Injektion überwacht und die häufigen Nebenwirkungen (UE) überwacht. Der primäre Endpunkt war der Prozentsatz der Patienten der LTB- und HTB-Gruppe, bei denen die Transfusionslast verringert war von mindestens 33 % und Reduzierung der Bluttransfusionseinheit im Vergleich zur Ausgangsgruppe. Nach Einschätzung und Praxis von Ärzten sollte den Patienten, die eine Luspatercept-Behandlung erhalten, die beste unterstützende Behandlung, einschließlich Bluttransfusion, Eisenchelat-Therapie und Antiinfektionsbehandlung, bereitgestellt werden . Daher wird diese klinische Studie ihre Wirksamkeit und Sicherheit weiter untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Liu Liu, MD
  • Telefonnummer: +86 0871-64774206

Studienorte

  • China
    • Yunnan
      • Kunming, Yunnan, China, 650000
        • Rekrutierung
        • 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
        • Kontakt:
          • Lin Liu

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. ≥18 Jahre alt;
  2. Eine eindeutige Diagnose einer transfusionsabhängigen β-Thalassämie (einschließlich αβ-Mischtyp) mit einer Erythrozytentransfusion ≤15u innerhalb von 24 Wochen vor der Einschreibung (eine Einheit roter Blutkörperchen in der klinischen Forschung im Ausland entspricht 200–350 ml gepackter roter Blutkörperchen, was der Fall sein sollte). entsprechend der chinesischen klinischen Praxis umgewandelt werden);
  3. Nehmen Sie freiwillig an der Studie teil und unterzeichnen Sie die Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

  1. schwangere oder stillende Frauen;
  2. Allergisch gegen Luspatercept und/oder Luspatercept zur Injektion als Hilfsstoffe;
  3. Schwere Leberfunktionsstörung: Leberenzyme (Alaninaminotransferase ALT oder Aspartataminotransferase AST) ≥ 3-facher Normalwert.;
  4. Schwere Nierenschädigung: eGFR <30 ml/min/1,73 m3 oder Nierenerkrankung im Endstadium;
  5. Herzerkrankung, Herzinsuffizienz der Klasse 3 oder höher der New York Heart Association (NYHA) oder die Notwendigkeit einer Behandlung. Schwere Herzrhythmusstörungen oder kürzlich aufgetretener Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten.
  6. Der Patient hatte unkontrollierten Bluthochdruck;
  7. Patienten mit einer Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose oder Schlaganfall innerhalb von 24 Wochen vor der Aufnahme.
  8. Behandlung mit ESA, Luspatercept, Thalidomid oder Hydroxyharnstoff innerhalb von 12 Wochen vor der Einschreibung;
  9. Alle anderen schwerwiegenden Erkrankungen, Laboranomalien oder psychischen Erkrankungen;
  10. Die Ermittler hielten die Registrierung für unangemessen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Luspatercept-Arm
Luspatercept wurde im Behandlungszeitraum 24 Wochen lang alle 3 Wochen einmal subkutan verabreicht. Luspatercept wurde mit 1,0 mg/kg begonnen, mit einer Titration bis zu 1,25 mg/kg oder einer Reduzierung im Falle einer Toxizität oder eines übermäßigen Anstiegs der Hämoglobinkonzentration. Während der Behandlung sollte der Hämoglobinspiegel der Patienten vor jeder Luspatercept-Injektion überwacht und die häufigen Nebenwirkungen (UE) überwacht werden. Nach Einschätzung und Praxis von Ärzten sollte den Patienten, die eine Luspatercept-Behandlung erhalten, die beste unterstützende Behandlung, einschließlich Bluttransfusion, Eisenchelat-Therapie und Behandlung gegen Infektionen, bereitgestellt werden. Wenn der Patient eine Bluttransfusion erhält, ist es notwendig, die Bluttransfusionsakte vom Krankenhaussystem einzuholen. Auch die gleichzeitige Anwendung von Eisenchelatbildnern wurde erfasst.
Arzneimittel: luspatercept
Erwachsene Patienten mit TD-Thalassämie erhielten eine subkutane Injektion von Luspatercept.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Einheiten im kumulativen Transfusionsvolumen
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Wochen
Die Abnahme des kumulativen Bluttransfusionsvolumens in der Gruppe mit niedriger Transfusionsbelastung (<7,5 Einheiten/24 Wochen) und der Gruppe mit hoher Transfusionsbelastung (7,5–15 Einheiten/24 Wochen) nach 24-wöchiger Behandlung;
Innerhalb von 24 Wochen
Anteil der Patienten mit einer Reduzierung der Transfusionslast um 33 %
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Wochen
33 % Reduzierung der Bluttransfusionslast in Woche 24 in der Gruppe mit niedriger Transfusionslast (<7,5 Einheiten/24 Wochen) und der Gruppe mit hoher Transfusionslast (7,5–15 Einheiten/24 Wochen);
Innerhalb von 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduktionsverhältnis der Bluttransfusionslast
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Wochen

Der Anteil der RBC-Transfusionslast verringerte sich alle 12 Wochen um 50 %;

(2) Transfusionsunabhängigkeitsraten (TI) in jeder 8. und 12. Woche in der gesamten Studienpopulation;
Innerhalb von 24 Wochen
Verhältnis von TI
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Wochen
Transfusionsunabhängigkeitsraten (TI) nach 8 Wochen und nach 12 Wochen in der gesamten Studienpopulation;
Innerhalb von 24 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsindex
Zeitfenster: Innerhalb von 33 Wochen
Vitalfunktionen, Labormessungen, unerwünschte Ereignisse (AES) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE)
Innerhalb von 33 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hematology department of the 920th hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B-thal01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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